Безопасность, фармакокинетика и эффективность концентрата ATIII

Критерии включения:

• Врожденный дефицит ATIII, подтвержденный определением уровней ATIII в плазме при всех видах терапии. В частности, исходные уровни активности ATIII должны быть равны или меньше 60%.
• Возраст старше 12 лет с массой тела не менее 30 кг.
• Не участвовали в другом исследовательском исследовании в течение как минимум 30 дней. Для сегмента II зачисление требует беременности/родов или хирургического вмешательства (это должна быть крупная операция, хотя также будут собираться данные о малой операции).
• Документированный личный анамнез серьезных тромбоэмболических или тромботических событий.
• Мужчина или женщина
• Статус ВИЧ, ВГВ, ВГС, ВГА и ПАВО B19 известен до въезда.
• Субъект готов соблюдать все аспекты протокола, включая забор крови, на протяжении всего исследования.
• Субъект подписал форму информированного согласия (если ему исполнилось 18 лет), или его родитель или законный опекун подписал форму информированного согласия. Субъектам младше 18 лет также будет предложено подписать форму согласия. Все формы согласия и одобрения должны быть заранее одобрены Институциональным наблюдательным советом исследовательского учреждения.
• Пациенты с гепарин-ассоциированной тромбоцитопенией, которым требуется антикоагулянтная терапия препаратами, не содержащими гепарин, будут иметь право на участие, если их можно будет безопасно перевести в течение периода вымывания для участия в исследовании ФК сегмента I.
• Если женщина беременна, она должна быть положительной на антитела Parvo B19 IgG.

Критерий исключения:

• Приобретенный дефицит ATIII.
• Сопутствующее лечение тромбофилических заболеваний, отличных от дефицита ATIII.
• Неспособность или нежелание выполнять требования протокола.
• История анафилактических реакций на кровь или компоненты крови.
• Аллергия на вспомогательные вещества.
• Функциональные пробы печени >/= 2,5 X ULN
• Креатинин сыворотки >1,2 X ULN.
• Моча>/= 2+ белка при тесте с полосками мочи.
• Известно, что субъект злоупотреблял алкоголем или запрещенными наркотиками в течение последних 12 месяцев.
• Субъект вряд ли будет придерживаться требований протокола исследования или, вероятно, будет отказываться от сотрудничества или не сможет предоставить образец сыворотки для хранения во время скринингового визита.
• Пациенты, получающие гепарин, которым по клиническим причинам нельзя безопасно прекратить терапию гепарином во время ФК-сегмента.