Seguridad, farmacocinética y eficacia de un concentrado de ATIII

Criterios de inclusión:

• Deficiencia congénita de ATIII documentada mediante la determinación de los niveles plasmáticos de ATIII fuera de todas las terapias. En concreto, los niveles basales de actividad de ATIII deben ser iguales o inferiores al 60 %.
• Edad > 12 años con un peso corporal no inferior a 30 kg.
• No haber participado en otro estudio de investigación durante al menos 30 días. Para el Segmento II, la inscripción requiere un embarazo/parto o un procedimiento quirúrgico (debe ser una cirugía mayor aunque también se recopilarán datos de una cirugía menor).
• Antecedentes personales documentados de evento tromboembólico o trombótico mayor.
• Masculino o femenino
• Estado de VIH, VHB, VHC, VHA y PARVO B19 conocido antes de la entrada.
• El sujeto está dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.
• El sujeto ha firmado un formulario de consentimiento informado (si tiene al menos 18 años), o el padre o tutor legal del sujeto ha firmado el formulario de consentimiento informado. A los sujetos menores de 18 años también se les pedirá que firmen un formulario de consentimiento. Todos los formularios de consentimiento y asentimiento deben ser aprobados previamente por la Junta de Revisión Institucional de la institución del investigador.
• Los pacientes con trombocitopenia asociada a heparina que requieran anticoagulación con medicamentos que no contengan heparina serán elegibles si pueden realizar una transición segura durante el período de lavado para el estudio PK del Segmento I.
• Si está embarazada, la mujer debe tener anticuerpos IgG contra Parvo B19 positivos.

Criterio de exclusión:

• Deficiencia adquirida de ATIII.
• Recibir tratamiento concomitante para trastornos trombofílicos distintos de la deficiencia de ATIII.
• Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del protocolo.
• Antecedentes de reacción(es) anafiláctica(s) a la sangre o componentes sanguíneos.
• Alergias a excipientes.
• Pruebas de función hepática >/= 2,5 X LSN
• Creatinina sérica >1,2 X LSN.
• Orina >/= 2+ proteína con prueba de orina con tira reactiva.
• Se sabe que el sujeto ha abusado del alcohol o las drogas ilícitas en los últimos 12 meses.
• Es poco probable que el sujeto cumpla con los requisitos del protocolo del estudio o que no coopere o no pueda proporcionar una muestra de suero de almacenamiento en la visita de selección.
• Pacientes en tratamiento con heparina que, por razones clínicas, no pueden interrumpir de forma segura el tratamiento con heparina durante el segmento PK.