Veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van een ATIII-concentraat
Een cruciale fase II/III-studie ter evaluatie van de veiligheid, farmacokinetische eigenschappen en werkzaamheid van een plasma-afgeleid antitrombine III-concentraat bij toediening bij chirurgie, zwangerschap en trombo-embolische of trombotische gebeurtenissen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal een prospectieve, niet-geblindeerde, niet-gerandomiseerde, open-label, multicenter Fase II/III-studie zijn met 2 segmenten, d.w.z. een PK-evaluatie (Segment I), en een beoordeling van profylaxe bij chirurgische ingrepen en zwangerschap/bevalling. , (Segment II). Tijdens het PK-segment (Segment I) zouden de proefpersonen hun huidige antistollingstherapie blijven gebruiken, met uitzondering van proefpersonen die heparinetherapie kregen, waarbij een wash-outperiode van ten minste 5 halfwaardetijden vereist zou zijn. In totaal zullen 15 proefpersonen met congenitale ATIII-deficiëntie worden ingeschreven voor de PK-beoordeling (Segment I).
Voor Segment II worden vijftien afleveringen behandeld. Rekrutering van individuele proefpersonen met een hoog risico op veneuze trombose voor segment II van deze studie is noodzakelijk vanwege de zeldzaamheid van antitrombinedeficiëntie in de populatie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Congenitale ATIII-deficiëntie gedocumenteerd door bepaling van plasmaspiegels van ATIII bij alle therapieën. In het bijzonder moeten de basisniveaus van ATIII-activiteit gelijk zijn aan of minder zijn dan 60%.
- Leeftijd >12 jaar met een lichaamsgewicht van maar liefst 30 kg.
- U hebt gedurende ten minste 30 dagen niet deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie. Voor Segment II vereist inschrijving een zwangerschap/bevalling of een chirurgische ingreep (het zou een grote ingreep moeten zijn, hoewel gegevens van een kleine ingreep ook zullen worden verzameld).
- Gedocumenteerde persoonlijke geschiedenis van ernstige trombo-embolische of trombotische gebeurtenis.
- Man of vrouw
- HIV-, HBV-, HCV-, HAV- en PARVO B19-status bekend voor binnenkomst.
- De proefpersoon is bereid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.
- De proefpersoon heeft een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend (indien ten minste 18 jaar oud), of de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend. Onderwerpen jonger dan 18 jaar zullen ook worden gevraagd een instemmingsformulier te ondertekenen. Alle toestemmings- en instemmingsformulieren moeten vooraf worden goedgekeurd door de Institutional Review Board van de instelling van de onderzoeker.
- Patiënten met heparine-geassocieerde trombocytopenie die antistolling met niet-heparine-bevattende geneesmiddelen nodig hebben, komen in aanmerking als ze veilig kunnen worden overgezet tijdens de wash-outperiode voor de Segment I PK-studie.
- Als een vrouw zwanger is, moet ze Parvo B19 IgG-antilichaampositief zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Verworven deficiëntie van ATIII.
- Gelijktijdig behandeld worden voor andere trombofiele aandoeningen dan ATIII-deficiëntie.
- Onvermogen of onwil om te voldoen aan de protocolvereisten.
- Voorgeschiedenis van anafylactische reactie(s) op bloed of bloedbestanddelen.
- Allergieën voor hulpstoffen.
- Leverfunctietesten >/= 2,5 X ULN
- Serumcreatinine >1,2 X ULN.
- Urine >/= 2+ eiwit met urinepeilstoktest.
- Van de proefpersoon is bekend dat hij de afgelopen 12 maanden alcohol of illegale drugs heeft misbruikt.
- Het is onwaarschijnlijk dat de proefpersoon zich houdt aan de protocolvereisten van het onderzoek of dat hij waarschijnlijk niet meewerkt of niet in staat is om een bewaarserummonster te verstrekken tijdens het screeningsbezoek.
- Patiënten die worden behandeld met heparine bij wie om klinische redenen de behandeling met heparine niet veilig kan worden stopgezet tijdens het PK-segment.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Antitrombine III
|
Segment I: Een intraveneuze infusie van een enkele dosis van 50 IE/kg ATIII-DAF/DI zal aan elke patiënt worden toegediend. Segment II: Een enkele dosis of meerdere doses, afhankelijk van de ATIII-plasmaspiegels van de proefpersoon en het specifieke behandelplan van de patiënt. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De primaire doelstellingen van deze klinische studie zijn:
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Beoordeel het farmacokinetische (PK) profiel van AT-III bij aangeboren AT-III-deficiënte patiënten
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Om het in vivo herstel en de halfwaardetijd van AT-III te meten.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Om de klinische veiligheid en verdraagbaarheid van AT-III-DAF/DI te beoordelen.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de klinische werkzaamheid te beoordelen door trombo-embolische of trombotische gebeurtenissen te voorkomen (profylaxe) bij personen met aangeboren AT-III-deficiëntie die chirurgische ingrepen ondergaan of die zwanger zijn en een bevalling ondergaan.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Paul Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IG-401
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .