Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit eines ATIII-Konzentrats

Einschlusskriterien:

• Angeborener ATIII-Mangel, dokumentiert durch Bestimmung der Plasmaspiegel von ATIII bei allen Therapien. Insbesondere sollten die Basiswerte der ATIII-Aktivität gleich oder weniger als 60 % sein.
• Alter >12 Jahre mit einem Körpergewicht von mindestens 30 kg.
• Sie haben seit mindestens 30 Tagen nicht an einer anderen Untersuchungsstudie teilgenommen. Für Segment II erfordert die Aufnahme eine Schwangerschaft/Entbindung oder einen chirurgischen Eingriff (es sollte ein größerer chirurgischer Eingriff sein, obwohl auch Daten von einem kleineren chirurgischen Eingriff erfasst werden).
• Dokumentierte persönliche Vorgeschichte schwerer thromboembolischer oder thrombotischer Ereignisse.
• Männlich oder weiblich
• HIV-, HBV-, HCV-, HAV- und PARVO B19-Status vor Einreise bekannt.
• Der Proband ist bereit, alle Aspekte des Protokolls, einschließlich der Blutentnahme, für die Dauer der Studie einzuhalten.
• Der Proband hat eine Einwilligungserklärung unterschrieben (wenn er mindestens 18 Jahre alt ist), oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten der Probanden haben die Einwilligungserklärung unterschrieben. Personen unter 18 Jahren werden ebenfalls gebeten, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben. Alle Zustimmungs- und Zustimmungsformulare müssen im Voraus vom Institutional Review Board der Institution des Prüfers genehmigt werden.
• Patienten mit Heparin-assoziierter Thrombozytopenie, die eine Antikoagulation mit nicht-heparinhaltigen Arzneimitteln benötigen, kommen in Frage, wenn sie während der Auswaschphase für die Segment-I-PK-Studie sicher umgestellt werden können.
• Bei einer Schwangerschaft muss eine Frau Parvo B19 IgG-Antikörper positiv sein.

Ausschlusskriterien:

• Erworbener ATIII-Mangel.
• Erhalten einer Begleitbehandlung für andere thrombophile Erkrankungen als ATIII-Mangel.
• Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, die Protokollanforderungen zu erfüllen.
• Anamnestische anaphylaktische Reaktion(en) auf Blut oder Blutbestandteile.
• Allergien gegen Hilfsstoffe.
• Leberfunktionstests >/= 2,5 x ULN
• Serumkreatinin > 1,2 x ULN.
• Urin >/= 2+ Protein mit Urinteststreifen.
• Es ist bekannt, dass das Subjekt in den letzten 12 Monaten Alkohol oder illegale Drogen missbraucht hat.
• Es ist unwahrscheinlich, dass der Proband die Protokollanforderungen der Studie einhält oder wahrscheinlich nicht kooperativ ist oder nicht in der Lage ist, beim Screening-Besuch eine Serumprobe zur Aufbewahrung bereitzustellen.
• Patienten unter Heparinbehandlung, die aus klinischen Gründen während des PK-Segments nicht sicher von der Heparintherapie abgesetzt werden können.