Sikkerhet, farmakokinetikk og effekt av et ATIII-konsentrat
En fase II/III pivotal studie som evaluerer sikkerheten, farmakokinetiske egenskaper og effektiviteten til et plasma-avledet antitrombin III-konsentrat med administrering i kirurgi, graviditet og tromboemboliske eller trombotiske hendelser
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil være en prospektiv, ublindet, ikke-randomisert, åpen, multisenter fase II/III-studie med 2 segmenter, dvs. en PK-evaluering (Segment I), og en vurdering av profylakse ved kirurgiske inngrep og graviditet/fødsel , (Segment II). Under PK-segmentet (Segment I) ville forsøkspersonene forbli på sin nåværende antikoagulasjonsterapi bortsett fra forsøkspersoner på heparinbehandling hvor en utvaskingsperiode på minst 5 halveringstider ville være nødvendig. Totalt vil 15 forsøkspersoner med medfødt ATIII-mangel bli registrert for PK-vurdering (Segment I).
For segment II vil femten episoder bli behandlet. Rekruttering av enkeltpersoner med høy risiko for venøs trombose for segment II av denne studien er nødvendig på grunn av sjeldenheten av antitrombinmangel i befolkningen.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Medfødt ATIII-mangel dokumentert ved bestemmelse av plasmanivåer av ATIII ved alle terapier. Spesifikt bør grunnlinjenivåene av ATIII-aktivitet være lik eller mindre enn 60 %.
- Alder >12 år med en kroppsvekt på ikke mindre enn 30 kg.
- Har ikke deltatt i en annen undersøkelse på minst 30 dager. For segment II krever påmelding en graviditet/fødsel eller en kirurgisk prosedyre (det bør være en større operasjon, selv om data fra en mindre operasjon også vil bli samlet inn).
- Dokumentert personlig historie med større tromboemboliske eller trombotiske hendelser.
- Mann eller kvinne
- HIV, HBV, HCV, HAV og PARVO B19 status kjent før innreise.
- Forsøkspersonen er villig til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, så lenge studien varer.
- Forsøkspersonen har signert et skjema for informert samtykke (hvis minst 18 år gammel), eller forsøkspersonens forelder eller juridiske verge har signert skjemaet for informert samtykke. Personer under 18 år vil også bli bedt om å signere et samtykkeskjema. Alle samtykke- og samtykkeskjemaer må godkjennes på forhånd av den institusjonelle vurderingsnemnda ved etterforskerens institusjon.
- Pasienter med heparinassosiert trombocytopeni som trenger antikoagulasjon med ikke-heparinholdige legemidler vil være kvalifisert dersom de trygt kan overføres i løpet av utvaskingsperioden for segment I PK-studien.
- Hvis en kvinne er gravid, må hun være positiv med Parvo B19 IgG-antistoff.
Ekskluderingskriterier:
- Ervervet mangel på ATIII.
- Får samtidig behandling for andre trombofile lidelser enn ATIII-mangel.
- Manglende evne eller vilje til å overholde protokollkravene.
- Anamnese med anafylaktiske reaksjon(er) på blod eller blodkomponenter.
- Allergi mot hjelpestoffer.
- Leverfunksjonstester >/= 2,5 X ULN
- Serumkreatinin >1,2 X ULN.
- Urin >/= 2+ protein med urinstikkprøve.
- Personen er kjent for å ha misbrukt alkohol eller ulovlige stoffer i løpet av de siste 12 månedene.
- Det er usannsynlig at forsøkspersonen overholder protokollkravene til studien eller vil sannsynligvis være lite samarbeidsvillig eller ute av stand til å gi en lagringsserumprøve ved screeningbesøket.
- Pasienter i heparinbehandling som av kliniske årsaker ikke trygt kan seponeres fra heparinbehandling under PK-segmentet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Antitrombin III
|
Segment I: En enkeltdose IV-infusjon på 50 IE/kg ATIII-DAF/DI vil bli administrert til hver pasient. Segment II: En enkeltdose eller flere doser avhengig av pasientens ATIII-plasmanivåer og pasientens spesifikke behandlingsplan. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hovedmålene med denne kliniske studien er å:
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Vurder den farmakokinetiske (PK) profilen til AT-III hos medfødte AT-III-mangelpasienter
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
For å måle in vivo utvinning og halveringstid for AT-III.
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
For å vurdere den kliniske sikkerheten og toleransen til AT-III-DAF/DI.
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å vurdere klinisk effekt ved å forhindre tromboemboliske eller trombotiske hendelser (profylakse) hos personer med medfødt AT-III-mangel som gjennomgår kirurgiske inngrep eller som er gravide og gjennomgår fødsel.
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Paul Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IG-401
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .