Segurança, Farmacocinética e Eficácia de um Concentrado de ATIII

Critério de inclusão:

• Deficiência congênita de ATIII documentada pela determinação dos níveis plasmáticos de ATIII fora de todas as terapias. Especificamente, os níveis basais da atividade ATIII devem ser iguais ou inferiores a 60%.
• Idade > 12 anos com peso corporal não inferior a 30 kg.
• Não ter participado de outro estudo investigativo por pelo menos 30 dias. Para o Segmento II, a inscrição requer uma gravidez/parto ou um procedimento cirúrgico (deve ser uma cirurgia de grande porte, embora os dados de uma pequena cirurgia também sejam coletados).
• História pessoal documentada de evento tromboembólico ou trombótico importante.
• Macho ou fêmea
• Status de HIV, HBV, HCV, HAV e PARVO B19 conhecido antes da entrada.
• O sujeito está disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo amostragem de sangue, durante o estudo.
• O sujeito assinou um formulário de consentimento informado (se tiver pelo menos 18 anos de idade) ou o pai ou responsável legal do sujeito assinou o formulário de consentimento informado. Indivíduos com idade inferior a 18 anos também serão solicitados a assinar um formulário de consentimento. Todos os formulários de consentimento e assentimento devem ser previamente aprovados pelo Conselho de Revisão Institucional da instituição do investigador.
• Os pacientes com trombocitopenia associada à heparina que requerem anticoagulação com drogas não contendo heparina serão elegíveis se puderem ser transferidos com segurança durante o período de washout para o estudo de farmacocinética do Segmento I.
• Se estiver grávida, a mulher deve ser positiva para anticorpos Parvo B19 IgG.

Critério de exclusão:

• Deficiência adquirida de ATIII.
• Receber tratamento concomitante para distúrbios trombofílicos além da deficiência de ATIII.
• Incapacidade ou falta de vontade de cumprir os requisitos do protocolo.
• História de reação(ões) anafilática(s) ao sangue ou componentes sanguíneos.
• Alergias a excipientes.
• Testes de função hepática >/= 2,5 X LSN
• Creatinina sérica >1,2 X LSN.
• Urina >/= 2+ proteína com teste de fita reagente na urina.
• O sujeito é conhecido por ter abusado de álcool ou drogas ilícitas nos últimos 12 meses.
• É improvável que o sujeito cumpra os requisitos do protocolo do estudo ou não coopere ou seja incapaz de fornecer uma amostra de soro de armazenamento na visita de triagem.
• Pacientes em tratamento com heparina que, por razões clínicas, não podem ser descontinuados com segurança da terapia com heparina durante o segmento PK.