Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i skuteczność koncentratu ATIII
Kluczowe badanie fazy II/III oceniające bezpieczeństwo, właściwości farmakokinetyczne i skuteczność koncentratu antytrombiny III pochodzącej z osocza do podawania w chirurgii, ciąży i zdarzeniach zakrzepowo-zatorowych lub zakrzepowych
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to będzie prospektywnym, niezaślepionym, nierandomizowanym, otwartym, wieloośrodkowym badaniem fazy II/III z 2 segmentami, tj. oceną farmakokinetyki (segment I) oraz oceną profilaktyki interwencji chirurgicznych i ciąży/porodu , (segment II). Podczas segmentu PK (segment I) pacjenci pozostawaliby na dotychczasowym leczeniu przeciwkrzepliwym, z wyjątkiem pacjentów leczonych heparyną, gdzie wymagany byłby okres wymywania wynoszący co najmniej 5 okresów półtrwania. W sumie 15 pacjentów z wrodzonym niedoborem ATIII zostanie włączonych do oceny PK (segment I).
W przypadku segmentu II leczonych będzie piętnaście epizodów. Rekrutacja poszczególnych osób z grupy wysokiego ryzyka zakrzepicy żylnej do Segmentu II tego badania jest konieczna ze względu na rzadkość występowania niedoboru antytrombiny w populacji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wrodzony niedobór ATIII udokumentowany przez oznaczenie poziomu ATIII w osoczu po wszystkich terapiach. Konkretnie, poziomy wyjściowe aktywności ATIII powinny być równe lub mniejsze niż 60%.
- Wiek >12 lat i masa ciała nie mniejsza niż 30 kg.
- Nie brałeś udziału w innym badaniu badawczym przez co najmniej 30 dni. W przypadku Segmentu II rejestracja wymaga ciąży/porodu lub zabiegu chirurgicznego (powinna to być poważna operacja, chociaż dane z mniejszej operacji również zostaną zebrane).
- Udokumentowana osobista historia poważnego zdarzenia zakrzepowo-zatorowego lub zakrzepowego.
- Mężczyzna czy kobieta
- Status HIV, HBV, HCV, HAV i PARVO B19 znany przed wjazdem.
- Uczestnik jest skłonny przestrzegać wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.
- Uczestnik podpisał formularz świadomej zgody (jeśli ma co najmniej 18 lat) lub rodzic lub opiekun prawny podmiotu podpisał formularz świadomej zgody. Osoby poniżej 18 roku życia również zostaną poproszone o podpisanie formularza zgody. Wszystkie formularze zgody i zgody muszą zostać zatwierdzone z wyprzedzeniem przez instytucjonalną komisję rewizyjną instytucji prowadzącej badanie.
- Pacjenci z trombocytopenią związaną z heparyną, którzy wymagają leczenia przeciwkrzepliwego lekami niezawierającymi heparyny, będą kwalifikowani, jeśli można ich bezpiecznie przenieść w okresie wypłukiwania do badania PK Segmentu I.
- Jeśli kobieta jest w ciąży, musi być dodatnia w kierunku przeciwciał Parvo B19 IgG.
Kryteria wyłączenia:
- Nabyty niedobór ATIII.
- Jednoczesne leczenie zaburzeń zakrzepowych innych niż niedobór ATIII.
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymagań protokołu.
- Historia reakcji anafilaktycznych na krew lub składniki krwi.
- Alergie na substancje pomocnicze.
- Testy czynnościowe wątroby >/= 2,5 X GGN
- Kreatynina w surowicy >1,2 x GGN.
- Mocz >/= 2+ białko w teście paskowym.
- Wiadomo, że osoba nadużywała alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Jest mało prawdopodobne, aby pacjent przestrzegał wymagań protokołu badania lub nie współpracował lub nie był w stanie dostarczyć próbki surowicy do przechowywania podczas wizyty przesiewowej.
- Pacjenci leczeni heparyną, u których z przyczyn klinicznych nie można bezpiecznie przerwać leczenia heparyną w segmencie farmakokinetycznym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Antytrombina III
|
Segment I: Każdemu pacjentowi zostanie podany wlew dożylny pojedynczej dawki 50 IU/kg ATIII-DAF/DI. Segment II: Pojedyncza dawka lub wielokrotne dawki w zależności od poziomu ATIII w osoczu osobnika i konkretnego planu leczenia pacjenta. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Głównymi celami tego badania klinicznego są:
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Ocena profilu farmakokinetycznego (PK) AT-III u pacjentów z wrodzonym niedoborem AT-III
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
Aby zmierzyć regenerację in vivo i okres półtrwania AT-III.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
Ocena bezpieczeństwa klinicznego i tolerancji AT-III-DAF/DI.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena skuteczności klinicznej poprzez zapobieganie zdarzeniom zakrzepowo-zatorowym lub zakrzepowym (profilaktyka) u osób z wrodzonym niedoborem AT-III poddawanych zabiegom chirurgicznym lub w ciąży i podczas porodu.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Paul Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IG-401
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .