Une étude sur l'innocuité et l'efficacité des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale prenant du colesevelam comme traitement d'appoint à leur médicament existant

Critère d'intégration:

• Les patients doivent avoir un diagnostic clinique d'hypercholestérolémie familiale défini comme SOIT a. Présence d'une mutation documentée du récepteur LDL SOIT b. Antécédents de taux de cholestérol LDL non traité supérieur au 95e centile pour le sexe et l'âge en combinaison avec la documentation d'au moins l'un des éléments suivants : i. Présence de xanthomes tendineux typiques chez le patient ou un parent au premier degré. ii. Un taux de cholestérol LDL supérieur au 95e centile pour l'âge et le sexe chez un parent au premier degré. iii. Maladie coronarienne avérée chez le patient ou chez un parent au premier degré de moins de 60 ans.
• Les patients doivent avoir fourni et subi des changements de mode de vie pendant plus de 6 mois au moment du dépistage
• Les patients doivent avoir été traités pendant au moins 3 mois consécutifs avant la visite de dépistage avec un régime de traitement hypolipidémiant consistant en une combinaison maximale tolérée d'une statine avec de l'ézétimibe et doivent toujours être au-dessus de leur objectif de cholestérol LDL de 2,5 mmol/L (100 mg/dL )
• Les patients doivent s'engager à suivre les exigences du protocole comme preuve par consentement éclairé écrit
• Les patients doivent être à l'aise pour avaler 3 comprimés placebo

Critère d'exclusion:

• Patients ayant une allergie connue à l'un des composants utilisés dans le colesevelam ou le placebo ou tout autre médicament comme la statine ou l'ézétimibe requis pour participer à cette étude
• Patients présentant une occlusion intestinale ou biliaire
• Patients présentant des causes secondaires d'hypercholestérolémie, p.
• Patients avec taux de triglycérides > 3,4 mmol/L
• Patients souffrant de dysphagie, de troubles de la déglutition, de troubles graves de la motilité gastro-intestinale, d'une maladie intestinale inflammatoire ou d'une chirurgie majeure du tractus gastro-intestinal
• Les patients ont subi une aphérèse des LDL dans l'année précédant la visite de dépistage et/ou doivent subir une aphérèse des LDL
• Patients atteints d'une maladie hépatique active ou d'élévations persistantes inexpliquées des transaminases
• Patients sous fénofibrates ou sous cholestyramine concomitante car cela affectera l'aire sous la courbe (ASC) de l'ézétimibe
• Patients atteints de diabète mal contrôlé (c'est-à-dire, HbA1c> 9 % lors du dépistage)
• Patients présentant des anomalies hématologiques, rénales ou d'autres paramètres de laboratoire cliniquement significatifs (CS) pouvant être le résultat d'une tumeur maligne sous-jacente ou d'une infection systémique, à en juger par l'investigateur
• Les patients ayant subi une transplantation cardiaque, une insuffisance cardiaque congestive concomitante (classe NYHA 3 ou 4), des arythmies ventriculaires menaçant le pronostic vital, un angor instable, un infarctus du myocarde récent au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage, ou des patients sous hémodialyse, ou avec une maladie active qui peut ne pas être en assez bonne santé pour répondre avec succès à toutes les exigences du protocole
• Femmes fertiles qui sont enceintes, qui allaitent ou qui n'utilisent pas ou une forme de contraception inadéquate en tenant compte des recommandations pour une prise adéquate de contraceptifs oraux comme indiqué dans la section sur les médicaments concomitants
• Patients ayant des antécédents récents d'alcoolisme ou de toxicomanie, ou souffrant de problèmes de comportement émotionnel ou psychiatriques qui peuvent ne pas être en mesure de se conformer de manière adéquate aux exigences de l'étude ou qui peuvent ne pas être en mesure de consentir
• Patients recevant des médicaments expérimentaux ou participant à une autre étude utilisant un médicament expérimental ou une procédure dans les 30 jours précédant la signature du consentement éclairé