Um estudo da segurança e eficácia de pacientes com hipercolesterolemia familiar que tomam colesevelam como terapia complementar à medicação existente

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter um diagnóstico clínico de Hipercolesterolemia Familiar definido como: a. Presença de uma mutação documentada no receptor de LDL OU b. História de nível de colesterol LDL não tratado acima do percentil 95 para sexo e idade em combinação com documentação de pelo menos um dos seguintes: i. Presença de xantomas tendinosos típicos no paciente ou parente de primeiro grau. ii. Um nível de colesterol LDL acima do percentil 95 para idade e sexo em um parente de primeiro grau. iii. Doença arterial coronariana comprovada no paciente ou em parente de primeiro grau com menos de 60 anos.
• Os pacientes devem ter fornecido e sofrido mudanças de estilo de vida por mais de 6 meses no momento da triagem
• Os pacientes devem ter sido tratados por pelo menos 3 meses consecutivos antes da visita de triagem com um regime de tratamento hipolipemiante que consiste na combinação máxima tolerada de uma estatina com ezetimiba e ainda estão acima de sua meta de colesterol LDL sendo 2,5 mmol/L (100 mg/dL )
• Os pacientes devem se comprometer a seguir os requisitos do protocolo como evidência por consentimento informado por escrito
• Os pacientes devem se sentir confortáveis ​​ao engolir 3 comprimidos de placebo

Critério de exclusão:

• Pacientes com alergia conhecida a qualquer um dos componentes usados ​​no colesevelam ou placebo ou qualquer outro medicamento como estatina ou ezetimiba necessários para a participação neste estudo
• Pacientes com obstrução intestinal ou biliar
• Pacientes com causas secundárias de hipercolesterolemia, por exemplo, disproteinemia, hipotireoidismo, síndrome nefrótica (definida como proteinúria >2 g/L), doença hepática obstrutiva, outras terapias farmacológicas, alcoolismo
• Pacientes com nível de triglicerídeos > 3,4 mmol/L
• Pacientes com disfagia, distúrbios da deglutição, distúrbios graves da motilidade gastrointestinal, doença inflamatória intestinal ou cirurgia de grande porte do trato gastrointestinal
• Os pacientes foram submetidos a aférese de LDL dentro de um ano antes da consulta de triagem e/ou precisam passar por aférese de LDL
• Pacientes com doença hepática ativa ou elevações persistentes inexplicadas das transaminases
• Pacientes em uso de fenofibratos ou colestiramina concomitante, pois isso afetará a área sob a curva (AUC) da ezetimiba
• Pacientes com diabetes mal controlado (ou seja, HbA1c>9% na triagem)
• Pacientes com hematologia anormal clinicamente significativa (CS), renal ou outros parâmetros laboratoriais que podem ser o resultado de uma malignidade subjacente ou infecção sistêmica, conforme julgado pelo investigador
• Pacientes com transplante cardíaco, insuficiência cardíaca congestiva concomitante (classe 3 ou 4 da NYHA), arritmias ventriculares com risco de vida, angina instável, infarto do miocárdio recente nos últimos 6 meses antes da triagem ou pacientes em hemodiálise ou com doença ativa que podem não ser saudável o suficiente para concluir com êxito todos os requisitos do protocolo
• Mulheres férteis que estão grávidas, amamentando ou usando nenhuma forma de contracepção ou uma forma inadequada, levando em conta as recomendações para a ingestão adequada de contraceptivos orais conforme descrito na seção de medicação concomitante
• Pacientes com história recente de alcoolismo ou abuso de drogas, ou graves problemas comportamentais emocionais ou psiquiátricos que podem não ser capazes de cumprir adequadamente os requisitos do estudo ou que podem ser incapazes de consentir
• Pacientes recebendo medicamentos experimentais ou participando de outro estudo usando um medicamento ou procedimento experimental dentro de 30 dias antes da assinatura do consentimento informado