Исследование безопасности и эффективности пациентов с семейной гиперхолестеринемией, принимавших колесевелам в качестве дополнительной терапии к существующим лекарствам

Критерии включения:

• Пациенты должны иметь клинический диагноз семейной гиперхолестеринемии, определяемый как ЛИБО a. Наличие документально подтвержденной мутации рецептора ЛПНП ИЛИ b. Нелеченый уровень холестерина ЛПНП в анамнезе выше 95-го процентиля для пола и возраста в сочетании с документацией по крайней мере одного из следующего: i. Наличие типичных сухожильных ксантом у пациента или родственника первой степени родства. II. Уровень холестерина ЛПНП выше 95-го процентиля для возраста и пола у родственника первой степени родства. III. Подтвержденная ишемическая болезнь сердца у пациента или его родственника первой степени в возрасте до 60 лет.
• Пациенты должны внести изменения в образ жизни в течение более 6 месяцев на момент скрининга.
• Пациенты должны получать лечение в течение не менее 3 месяцев подряд, предшествующее визиту для скрининга, по схеме гиполипидемической терапии, состоящей из максимально переносимой комбинации статина с эзетимибом, и их уровень холестерина ЛПНП должен быть выше целевого уровня 2,5 ммоль/л (100 мг/дл). )
• Пациенты должны быть привержены соблюдению требований протокола в качестве доказательства письменного информированного согласия.
• Пациентам должно быть удобно проглатывать 3 таблетки плацебо.

Критерий исключения:

• Пациенты с известной аллергией на любой из компонентов, используемых в колесевеламе или плацебо, или на любые другие лекарства, такие как статины или эзетимиб, необходимые для участия в этом исследовании.
• Пациенты с кишечной или билиарной непроходимостью
• Пациенты с вторичными причинами гиперхолестеринемии, например, диспротеинемией, гипотиреозом, нефротическим синдромом (определяемым как протеинурия >2 г/л), обструктивным заболеванием печени, другими фармакологическими методами лечения, алкоголизмом.
• Пациенты с уровнем триглицеридов > 3,4 ммоль/л
• Пациенты с дисфагией, нарушениями глотания, тяжелыми нарушениями моторики желудочно-кишечного тракта, воспалительными заболеваниями кишечника или обширными хирургическими вмешательствами на желудочно-кишечном тракте.
• Пациенты прошли аферез ЛПНП в течение одного года до визита для скрининга и/или нуждаются в проведении афереза ​​ЛПНП.
• Пациенты с активным заболеванием печени или необъяснимым стойким повышением активности трансаминаз.
• Пациенты, принимающие фенофибраты или одновременно холестирамин, так как это повлияет на площадь под кривой (AUC) эзетимиба.
• Пациенты с плохо контролируемым диабетом (т.е. HbA1c>9% при скрининге)
• Пациенты с клинически значимыми (CS) аномальными гематологическими, почечными или другими лабораторными параметрами, которые могут быть результатом основного злокачественного новообразования или системной инфекции по оценке исследователя.
• Пациенты с пересаженным сердцем, сопутствующая застойная сердечная недостаточность (NYHA класс 3 или 4), опасные для жизни желудочковые аритмии, нестабильная стенокардия, недавно перенесенный инфаркт миокарда в течение последних 6 месяцев до скрининга, или пациенты, находящиеся на гемодиализе, или с активным заболеванием, которые могут быть недостаточно здоровым, чтобы успешно выполнить все требования протокола
• Фертильные женщины, которые беременны, кормят грудью или используют неадекватную или неадекватную форму контрацепции, принимая во внимание рекомендации по адекватному приему оральных контрацептивов, как указано в разделе о сопутствующих препаратах.
• Пациенты с недавней историей алкоголизма или злоупотребления наркотиками или с серьезными эмоциональными поведенческими или психическими проблемами, которые могут быть не в состоянии адекватно соблюдать требования исследования или которые могут быть не в состоянии дать согласие
• Пациенты, получающие экспериментальные препараты или участвующие в другом исследовании с использованием экспериментального препарата или процедуры в течение 30 дней до подписания информированного согласия.