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Thérapie génique à médiation lentivirale des patients atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A (FANCOLEN-1)

20 mars 2024 mis à jour par: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Essai clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA chez des patients atteints d'AF de sous-type A (FANCOLEN-1)

Il s'agit d'un essai clinique ouvert de phase I/II visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une procédure de thérapie génique hématopoïétique avec un médicament orphelin constitué d'un vecteur lentiviral portant le gène FANCA pour les patients atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A.

Les cellules CD34+ issues de la moelle osseuse et/ou du sang périphérique mobilisé (frais et/ou cryoconservé) de patients atteints du sous-type de Fanconi A (FA-A), seront transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA (médicament orphelin). Après transduction, les cellules seront inoculées aux patients afin de restaurer leur hématopoïèse avec des cellules souches génétiquement corrigées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cet essai clinique ouvert de Phase I/II est d'évaluer la sécurité et l'efficacité thérapeutique d'une procédure de thérapie génique hématopoïétique avec un médicament orphelin constitué d'un vecteur lentiviral portant le gène FANCA pour les patients atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A.

Le médicament à administrer aux patients est constitué du produit cellulaire résultant de la transduction de cellules CD34+ autologues avec le vecteur lentiviral thérapeutique PGK-FANCA.Wpre*.

La dose de cellules à infuser chez les patients sera celle obtenue à partir du processus de transduction comprise entre 3x10^5 et 4x10^6 cellules CD34+/kg de poids corporel du patient.

Les cellules seront perfusées par voie intraveineuse en une seule dose, après avoir terminé le processus de transduction.

Période de suivi : 3 ans après l'infusion des cellules transduites. Cependant, les patients seront suivis en dehors de l'essai clinique sur une période de 10 ans.

Le suivi des cellules transduites greffées sera effectué sur des prélèvements de sang périphérique et de moelle osseuse.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients diagnostiqués avec le groupe A de complémentation de l'anémie de Fanconi (FA-A)
  • Âge minimum 1 an
  • Âge maximum 21 ans
  • Indice de Lansky > 60 %.
  • Consentement éclairé conformément aux réglementations légales en vigueur.
  • Nombre de cellules à transduire : Au moins 3x10^5 CD34+ purifiés / kg de poids corporel.
  • Résultat négatif au test de grossesse urinaire lors de la visite de référence pour les femmes en âge de procréer, qui doivent s'engager à utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la période de participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Patients avec un donneur familial identique à l'antigène leucocytaire humain (HLA).
  • Preuve de syndrome myélodysplasique ou de leucémie, ou d'anomalies cytogénétiques prédisant la même chose dans les aspirats de moelle osseuse. Dans ce cas, les études réalisées deux mois avant l'entrée du patient dans l'essai clinique seront considérées comme valables.
  • Preuve que le patient à perfuser présente des signes de mosaïcisme somatique, avec amélioration hématologique.
  • Toute maladie ou processus concomitant qui, de l'avis de l'investigateur, empêche le sujet de participer à l'étude.
  • Déficience sensorielle ou motrice préexistante> = grade 2 selon les critères du National Cancer Institute (NCl).
  • Femmes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules CD34+ autologues transductées avec PGK-FANCA-Wpre *
Cellules CD34+ de patients atteints du sous-type de Fanconi A (FA-A) transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA, PGK-FANCA-Wpre*Le produit à perfuser consiste en une suspension de cellules CD34^+ transduites.
Autre: Analyse de biomarqueurs en laboratoire
Études corrélatives
Procédure: Administration intraveineuse de cellules souches/progénitrices hématopoïétiques génétiquement modifiées (HSPC)
Biologique: Cellules souches/progénitrices hématopoïétiques génétiquement modifiées
Subir une perfusion de thérapie par cellules progénitrices hématopoïétiques génétiquement modifiées
Autres noms:
  • HSPC génétiquement modifiés
Biologique: Filgrastim
Administré par voie sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (facteur de stimulation des colonies), Neupogen, r-metHug-CSF, Recombinant Methionyl Human Granulocyte CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Médicament: Plerixafor
Étant donné SC
Autres noms:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procédure: Ponction de moelle osseuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
Délai: Jusqu'à 3 ans après la perfusion de cellules transduites
Tous les événements indésirables seront enregistrés pendant 3 ans à compter de la perfusion de cellules transduites
Jusqu'à 3 ans après la perfusion de cellules transduites
Proportion de patients possédant au moins 0,1 copie du vecteur thérapeutique par moelle osseuse nucléée ou cellules du sang périphérique deux ans après la perfusion.
Délai: 2 ans après la perfusion de cellules transduites
Détection d'au moins 0,1 copie du vecteur thérapeutique par cellule nucléée de la moelle osseuse ou par cellule du sang périphérique deux ans après la perfusion.
2 ans après la perfusion de cellules transduites

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients présentant une réponse hématologique clinique après la perfusion de cellules CD34+ autologues transduites avec le vecteur lentiviral thérapeutique
Délai: 2 ans après la perfusion de cellules transduites
Proportion de patients présentant une réponse hématologique clinique (amélioration de la numération globulaire au moins dans une lignée hématologique).
2 ans après la perfusion de cellules transduites

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Collaborateurs

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

23 avril 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

8 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2017

Première publication (Réel)

17 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2011-006100-12

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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