Utilisation hors AMM du propranolol pour les hémangiomes infantiles (PIHS)

Modalités de traitement : Les investigateurs ont utilisé la dose « la plus probable » de la littérature à 2 mg/kg/jour divisée en trois administrations orales quotidiennes. Des gélules individualisées ont été fabriquées à partir de comprimés de Propranolol par les pharmacies hospitalières et dissoutes dans du thé sucré avant utilisation. Le traitement a commencé à 1 mg/kg/jour et a été systématiquement augmenté après 24 heures. ou plus tard lorsque trois doses subséquentes ont été tolérées sans bradycardie (< 70 bpm pendant le sommeil) ou autres événements indésirables. Aucun autre traitement médical n'a été admis. Un traitement physique (cryothérapie, laser interstitiel) a été administré en parallèle au propranolol chez 16 patients présentant des hémangiomes menaçants (graves troubles fonctionnels ou esthétiques nécessitant une réduction immédiate).

Surveillance et notification des événements indésirables (EI) :

La surveillance avant le traitement comprenait un ECG de 24 heures (dans KKB une bande de rythme de 2 minutes), le pouls, la pression artérielle, la glycémie à jeun et l'échocardiographie. Tous les patients ont été maintenus sous surveillance cardiaque. La tension artérielle a été surveillée toutes les 6 heures et la glycémie a été dosée deux fois avec chaque nouvelle dose une heure après l'ingestion du médicament. Si le patient a reçu 3 doses complètes, les investigateurs ont répété l'ECG de 24 heures et l'échocardiographie. Les événements de bradycardie et d'hypotension ont été définis selon les normes dépendant de l'âge. Les effets secondaires/événements indésirables ont été définis conformément aux directives de l'ICH et dépistés comme des événements entraînant soit un contrat avec un médecin, soit une mesure médicale (réduction de dose, ß-mimétique ou autre médicament) .

Évaluation des lésions :

La taille de l'hémangiome a été mesurée avec des compas avant et après la fin du traitement à la fin du 8e mois de vie. L'épaisseur a été vérifiée avec une sonde pédiatrique à réseau linéaire de 7,5 mHz.

Pour l'évaluation de leur esthétique, les lésions ont été documentées avec 2 photos chacune (flash blanc équilibré et lumière d'ambiance) avant et après traitement (standardisé à 30 cm de distance, résolution d'environ 2 Mo). Les images ont été montrées la même semaine à 3 examinateurs sans savoir si les images avaient été prises avant ou après le traitement. Ceci a été répété deux fois à deux semaines d'intervalle. Comme il n'y a pas d'outil d'évaluation spécifique validé pour l'hémangiome, un formulaire d'évaluation a été compilé lors d'une discussion d'experts à partir d'échelles validées de cicatrices et de brûlures : les éléments catégoriques comprenaient « Vascularité » et « Hauteur » de l'échelle de cicatrices de Vancouver, « Irrégularité » de l'évaluation des cicatrices de brûlures de Hamilton formulaire d'analyse photographique et la classification "mat/brillant" de la Manchester Scar Scale . Une échelle visuelle analogique de chirurgie plastique de 10 cm a fourni des données non catégorielles sur l'apparence générale.