Zastosowanie poza wskazaniami propranololu w leczeniu naczyniaków krwionośnych u niemowląt (PIHS)

Sposoby leczenia: Badacze zastosowali „najlepszą zgadywaną” dawkę z literatury wynoszącą 2 mg/kg/dzień podzieloną na trzy dzienne dawki doustne. Zindywidualizowane kapsułki zostały wyprodukowane z tabletek Propranololu przez apteki szpitalne i przed użyciem zostały rozpuszczone w słodzonej herbacie. Leczenie rozpoczęto od dawki 1 mg/kg/dobę i rutynowo zwiększano ją po 24 godzinach. lub później, gdy trzy kolejne dawki były tolerowane bez bradykardii (< 70 uderzeń na minutę podczas snu) lub innych niepożądanych zdarzeń. Żadne inne leczenie nie zostało dopuszczone. Leczenie fizykalne (krioterapia, laser śródmiąższowy) stosowano równolegle z propranololem u 16 pacjentów z zagrażającymi naczyniakami krwionośnymi (poważne upośledzenie funkcji lub zabiegów kosmetycznych wymagających natychmiastowej redukcji).

Zgłaszanie obserwacji i zdarzeń niepożądanych (AE):

Monitorowanie przed leczeniem obejmowało 24-godzinne EKG (w KKB 2-minutowy pasek rytmu), tętno, ciśnienie krwi, glikemię na czczo i echokardiografię. Wszyscy pacjenci byli trzymani pod monitorem pracy serca. Ciśnienie krwi monitorowano co 6 godzin, a poziom glukozy we krwi oznaczano dwukrotnie z każdą nową dawką w godzinę po przyjęciu leku. Jeśli pacjent otrzymał 3 pełne dawki, badacze powtórzyli 24-godzinne EKG i echokardiografię. Zdarzenia bradykardii i niedociśnienia zdefiniowano zgodnie ze standardami zależnymi od wieku. Działania niepożądane/zdarzenia niepożądane zdefiniowano zgodnie z wytycznymi ICH i przebadano pod kątem zdarzeń prowadzących do umowy z lekarzem i zastosowania środka medycznego (zmniejszenie dawki, podanie ß-mimetyków lub innych leków). .

Ocena zmian:

Wielkość naczyniaka mierzono suwmiarką przed i po zakończonej terapii pod koniec 8. miesiąca życia. Grubość sprawdzono za pomocą pediatrycznej sondy liniowej 7,5 MHz.

W celu oceny ich wyglądu kosmetycznego zmiany zostały udokumentowane po 2 zdjęcia (zbalansowana biel z lampą błyskową i światłem nastrojowym) przed i po leczeniu (znormalizowane do odległości 30 cm, rozdzielczość około 2 Mb). Zdjęcia pokazano w tym samym tygodniu trzem egzaminatorom, którzy nie byli świadomi, czy zdjęcia zostały zrobione przed czy po leczeniu. Powtórzono to dwukrotnie w odstępie dwóch tygodni. Ponieważ nie ma zatwierdzonego narzędzia oceny specyficznego dla naczyniaka krwionośnego, w dyskusji eksperckiej opracowano formularz oceny na podstawie zatwierdzonych skal blizn i oparzeń: Pozycje kategoryczne obejmowały „Unaczynienie” i „Wzrost” ze skali Vancouver Scar Scale, „Nieregularność” z oceny blizn po oparzeniach Hamiltona formularz do analizy fotograficznej i klasyfikacji „matowy/błyszczący” ze skali Manchester Scar Scale. Wizualna analogowa skala chirurgii plastycznej o długości 10 cm dostarczyła niekategorycznych danych dotyczących ogólnego wyglądu.