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''Efficacité du propranolol dans le traitement de l'hémangiome infantile"

23 décembre 2020 mis à jour par: Essam Ezzat Anees Mowannas, Assiut University
''Évaluation de l'efficacité du propranolol dans le traitement de l'hémangiome infantile''

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Les hémangiomes infantiles (IH) sont des tumeurs bénignes de l'endothélium vasculaire. Ce sont les tumeurs les plus fréquentes de la petite enfance. Ils surviennent chez environ 4% des nourrissons, bien que les premières études aient atteint 10%, probablement en raison de l'inclusion d'autres lésions vasculaires. L'incidence est plus élevée chez les prématurés, les Caucasiens et les femmes (par un rapport de 3 à 5: 1). L'âge maternel avancé, les grossesses multiples et les anomalies placentaires sont également des facteurs de risque. Les IH ont un cycle de vie unique et caractéristique composé de trois phases : proliférative, involutive et involuée.

La majorité des HI ne nécessitent aucun traitement spécifique autre que l'observation et le réconfort des parents. Même les tumeurs qui présentent une croissance rapide ou une peau rouge vif régresseront spontanément et laisseront peu ou pas de traces de leur présence. Cependant, un suivi régulier est important car les complications potentielles ont peu d'indicateurs cliniques.

Les raisons du traitement incluent les emplacements dangereux (empiétant sur une structure vitale telle que les voies respiratoires ou les yeux), une taille inhabituellement grande ou une croissance rapide, et des complications locales ou dangereuses (ulcération cutanée ou insuffisance cardiaque à haut débit). Les hémangiomes présentant les facteurs de risque ou les complications susmentionnés doivent être pris en compte pour le traitement. Comme les hémangiomes sont des tumeurs d'angiogenèse pure, la thérapie pharmacologique implique l'inhibition de l'angiogenèse.

Historiquement, les stéroïdes ont été utilisés comme traitement principal de l'IH. Les stéroïdes se sont révélés anti-angiogéniques dans un certain nombre de contextes in vitro et ont également montré de bons effets thérapeutiques sur le plan clinique. Cependant, l'utilisation de stéroïdes peut entraîner diverses complications, notamment des reflux gastro-œsophagiens et des troubles de la croissance, bien que ces complications soient associées à une utilisation à long terme et à des doses élevées. Un type de médicament anticancéreux ou d'immunomodulateur, l'interféron alfa, peut être utilisé pour l'HI grave dans les cas où les patients n'ont pas répondu aux stéroïdes. Cependant, l'interféron alpha a également plusieurs effets indésirables possibles, notamment de la fièvre, des douleurs musculaires, des myalgies systémiques et, dans les cas graves, des lésions hépatiques, des effets toxiques sur le sang, une anomalie hormonale thyroïdienne et des effets toxiques neurologiques et neurodéveloppementaux. En raison des inquiétudes suscitées par ces effets indésirables, de nombreux tuteurs de patients pédiatriques préfèrent attendre plutôt que d'accepter un traitement.

Le propranolol, un bêta-bloquant non sélectif, a récemment été reconnu comme une option de traitement importante pour les hémangiomes. Dans la plupart des centres, elle est devenue une pharmacothérapie de première intention. Un enfant atteint d'un hémangiome capillaire nasal traité au propranolol pour une cardiomyopathie cortico-induite a eu une régression de sa lésion. Cette révélation a conduit à la publication de plusieurs autres études soutenant cette découverte. Le propranolol est administré par voie orale à raison de 2 à 3 mg/kg/jour, en deux ou trois doses fractionnées, et interrompu après régression de la lésion. Le traitement conduit souvent à un effet thérapeutique constant et rapide avec un adoucissement de la lésion à la palpation et un changement de couleur du rouge intense au violet. Le propranolol est bien toléré mais peut provoquer des effets secondaires rares tels que bradycardie, reflux gastro-œsophagien, hypoglycémie, hypotension, éruption cutanée, somnolence et respiration sifflante.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

100

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Assiut, Egypte, 71526
        • Assiut University Teaching Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 1 an (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants diagnostiqués avec des hémangiomes infantiles problématiques :

A-Grands hémangiomes à risque accru de cicatrices ou de défiguration sur n'importe quel site. B-Hémangiomes porteurs de risques fonctionnels près des yeux, du nez, des orifices naturels, des membres, des organes génitaux.

C-Hémangiomes infantiles ulcérés. D-Hémangiomes infantiles progressifs non compliqués avec évolution future imprévisible.

E-Hémangiomes menaçant le pronostic vital.

  • Hémangiomes multiples

Critère d'exclusion:

  • Patients âgés de plus d'un an.
  • Patients souffrant de maladies cardiaques.
  • Patients ayant des antécédents de bronchospasme ou de respiration sifflante.
  • Patients souffrant d'hypotension.
  • Patients souffrant d'hypertension.
  • Nourrissons prématurés dont l'âge corrigé est inférieur à 5 semaines.
  • Patients atteints d'affections affectant le maintien de la glycémie.
  • Patients souffrant d'insuffisance hépatique.
  • Patients atteints du syndrome PHACES.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
AUTRE: Thérapie au propranolol
Ce bras impliquera des patients atteints d'hémangiomes infantiles qui seront admis à l'hôpital universitaire pour enfants d'Assiut entre janvier 2021 et décembre 2021.
S'il n'y a pas de contre-indications au propranolol, il sera administré à la dose initiale de 0,5 mg/kg/jour en 2-3 doses fractionnées avec les aliments et les patients seront surveillés pour détecter des signes cliniques d'effets indésirables graves. Si la dose est tolérée, elle sera maintenue pendant quatre à sept jours, puis elle sera augmentée de 0,5 mg/kg/jour tous les quatre jours jusqu'à la dose cible de 2 mg/kg/jour. Les patients seront observés pendant 2 heures après chaque augmentation de dose pour les signes cliniques d'effets secondaires graves.
Autres noms:
  • Traitement au propranolol pour l'hémangiome infantile

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Élimination clinique complète de l'hémangiome ou réduction du volume de l'hémangiome.
Délai: dans les 9 mois
L'efficacité du traitement sera évaluée par une disparition clinique complète de la lésion (définie arbitrairement comme une réduction > 90 % de la taille de l'hémangiome infantile telle qu'évaluée par l'évaluation globale par le médecin) ou après 9 mois de traitement (critère principal) selon la première éventualité pour hémangiomes infantiles cutanés et par réduction de volume des hémangiomes évaluée par les modalités d'imagerie appropriées (échographie, tomodensitométrie ou IRM) pour les hémangiomes non cutanés.
dans les 9 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 janvier 2021

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2020

Première publication (RÉEL)

24 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

24 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

tous les IPD collectés.

Délai de partage IPD

Les données devraient être disponibles en août 2022 ou après et elles resteront disponibles pendant 5 ans.

Critères d'accès au partage IPD

sera fourni plus tard

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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