- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04684667
''Efficacité du propranolol dans le traitement de l'hémangiome infantile"
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les hémangiomes infantiles (IH) sont des tumeurs bénignes de l'endothélium vasculaire. Ce sont les tumeurs les plus fréquentes de la petite enfance. Ils surviennent chez environ 4% des nourrissons, bien que les premières études aient atteint 10%, probablement en raison de l'inclusion d'autres lésions vasculaires. L'incidence est plus élevée chez les prématurés, les Caucasiens et les femmes (par un rapport de 3 à 5: 1). L'âge maternel avancé, les grossesses multiples et les anomalies placentaires sont également des facteurs de risque. Les IH ont un cycle de vie unique et caractéristique composé de trois phases : proliférative, involutive et involuée.
La majorité des HI ne nécessitent aucun traitement spécifique autre que l'observation et le réconfort des parents. Même les tumeurs qui présentent une croissance rapide ou une peau rouge vif régresseront spontanément et laisseront peu ou pas de traces de leur présence. Cependant, un suivi régulier est important car les complications potentielles ont peu d'indicateurs cliniques.
Les raisons du traitement incluent les emplacements dangereux (empiétant sur une structure vitale telle que les voies respiratoires ou les yeux), une taille inhabituellement grande ou une croissance rapide, et des complications locales ou dangereuses (ulcération cutanée ou insuffisance cardiaque à haut débit). Les hémangiomes présentant les facteurs de risque ou les complications susmentionnés doivent être pris en compte pour le traitement. Comme les hémangiomes sont des tumeurs d'angiogenèse pure, la thérapie pharmacologique implique l'inhibition de l'angiogenèse.
Historiquement, les stéroïdes ont été utilisés comme traitement principal de l'IH. Les stéroïdes se sont révélés anti-angiogéniques dans un certain nombre de contextes in vitro et ont également montré de bons effets thérapeutiques sur le plan clinique. Cependant, l'utilisation de stéroïdes peut entraîner diverses complications, notamment des reflux gastro-œsophagiens et des troubles de la croissance, bien que ces complications soient associées à une utilisation à long terme et à des doses élevées. Un type de médicament anticancéreux ou d'immunomodulateur, l'interféron alfa, peut être utilisé pour l'HI grave dans les cas où les patients n'ont pas répondu aux stéroïdes. Cependant, l'interféron alpha a également plusieurs effets indésirables possibles, notamment de la fièvre, des douleurs musculaires, des myalgies systémiques et, dans les cas graves, des lésions hépatiques, des effets toxiques sur le sang, une anomalie hormonale thyroïdienne et des effets toxiques neurologiques et neurodéveloppementaux. En raison des inquiétudes suscitées par ces effets indésirables, de nombreux tuteurs de patients pédiatriques préfèrent attendre plutôt que d'accepter un traitement.
Le propranolol, un bêta-bloquant non sélectif, a récemment été reconnu comme une option de traitement importante pour les hémangiomes. Dans la plupart des centres, elle est devenue une pharmacothérapie de première intention. Un enfant atteint d'un hémangiome capillaire nasal traité au propranolol pour une cardiomyopathie cortico-induite a eu une régression de sa lésion. Cette révélation a conduit à la publication de plusieurs autres études soutenant cette découverte. Le propranolol est administré par voie orale à raison de 2 à 3 mg/kg/jour, en deux ou trois doses fractionnées, et interrompu après régression de la lésion. Le traitement conduit souvent à un effet thérapeutique constant et rapide avec un adoucissement de la lésion à la palpation et un changement de couleur du rouge intense au violet. Le propranolol est bien toléré mais peut provoquer des effets secondaires rares tels que bradycardie, reflux gastro-œsophagien, hypoglycémie, hypotension, éruption cutanée, somnolence et respiration sifflante.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
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Assiut, Egypte, 71526
- Assiut University Teaching Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Enfants diagnostiqués avec des hémangiomes infantiles problématiques :
A-Grands hémangiomes à risque accru de cicatrices ou de défiguration sur n'importe quel site. B-Hémangiomes porteurs de risques fonctionnels près des yeux, du nez, des orifices naturels, des membres, des organes génitaux.
C-Hémangiomes infantiles ulcérés. D-Hémangiomes infantiles progressifs non compliqués avec évolution future imprévisible.
E-Hémangiomes menaçant le pronostic vital.
- Hémangiomes multiples
Critère d'exclusion:
- Patients âgés de plus d'un an.
- Patients souffrant de maladies cardiaques.
- Patients ayant des antécédents de bronchospasme ou de respiration sifflante.
- Patients souffrant d'hypotension.
- Patients souffrant d'hypertension.
- Nourrissons prématurés dont l'âge corrigé est inférieur à 5 semaines.
- Patients atteints d'affections affectant le maintien de la glycémie.
- Patients souffrant d'insuffisance hépatique.
- Patients atteints du syndrome PHACES.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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AUTRE: Thérapie au propranolol
Ce bras impliquera des patients atteints d'hémangiomes infantiles qui seront admis à l'hôpital universitaire pour enfants d'Assiut entre janvier 2021 et décembre 2021.
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S'il n'y a pas de contre-indications au propranolol, il sera administré à la dose initiale de 0,5 mg/kg/jour en 2-3 doses fractionnées avec les aliments et les patients seront surveillés pour détecter des signes cliniques d'effets indésirables graves.
Si la dose est tolérée, elle sera maintenue pendant quatre à sept jours, puis elle sera augmentée de 0,5 mg/kg/jour tous les quatre jours jusqu'à la dose cible de 2 mg/kg/jour.
Les patients seront observés pendant 2 heures après chaque augmentation de dose pour les signes cliniques d'effets secondaires graves.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Élimination clinique complète de l'hémangiome ou réduction du volume de l'hémangiome.
Délai: dans les 9 mois
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L'efficacité du traitement sera évaluée par une disparition clinique complète de la lésion (définie arbitrairement comme une réduction > 90 % de la taille de l'hémangiome infantile telle qu'évaluée par l'évaluation globale par le médecin) ou après 9 mois de traitement (critère principal) selon la première éventualité pour hémangiomes infantiles cutanés et par réduction de volume des hémangiomes évaluée par les modalités d'imagerie appropriées (échographie, tomodensitométrie ou IRM) pour les hémangiomes non cutanés.
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dans les 9 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
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- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD & NECK SURGERY, AND SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma: Executive Summary. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):786-91. doi: 10.1542/peds.2015-2482. No abstract available.
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Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la peau
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Anomalies congénitales
- Anomalies cutanées
- Tumeurs, tissu vasculaire
- Hémangiome capillaire
- Tache de Porto
- Hémangiome
- Effets physiologiques des médicaments
- Bêta-antagonistes adrénergiques
- Antagonistes adrénergiques
- Agents adrénergiques
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-arythmie
- Agents antihypertenseurs
- Agents vasodilatateurs
- Propranolol
Autres numéros d'identification d'étude
- Essam Mowannas
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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