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Thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

31 mai 2021 mis à jour par: Genethon

Essai clinique de phase I/II sur la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

Il s'agit d'une étude de phase I/II visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai clinique est un essai de thérapie génique ex vivo. Le produit expérimental correspond à des cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral hébergeant le gène WASP humain.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • hommes de tous âges
  • WAS sévère (score clinique 3-5) ou absence de protéine WAS dans les cellules mononucléaires du sang périphérique déterminée par Western blot et cytométrie en flux
  • confirmation moléculaire par séquençage de l'ADN du gène WAS
  • absence de moelle osseuse HLA-génotypiquement identique ou d'un donneur non apparenté HLA compatible 10/10 ou de sang de cordon après 3 mois de recherche
  • parent, tuteur, consentement éclairé/assentiment signé par le patient
  • prêt à revenir pour un suivi
  • uniquement pour les patients ayant déjà reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques :
  • échec de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques
  • contre-indication à répéter la greffe

Critère d'exclusion:

  • patient avec moelle osseuse HLA génotypiquement identique
  • patient avec 10/10 antigène HLA compatible donneur non apparenté ou sang de cordon
  • contre-indication à la leucaphérèse
  • contre-indication au prélèvement de moelle osseuse
  • contre-indication à l'administration de médicaments de conditionnement
  • Patient séropositif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: étudier le traitement
cellules autologues CD34 positives transduites avec un vecteur lentiviral contenant le gène WAS humain
Génétique: Cellules positives CD34 autologues transduites avec un vecteur lentiviral contenant le gène WAS humain
transplantation de cellules CD34+ autologues d'un patient transduites avec un vecteur lentiviral contenant le gène WAS humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration de l'état de l'eczéma
Délai: 2 années
Amélioration de l'état de l'eczéma par rapport à l'état initial à l'entrée dans l'étude lors de l'évaluation clinique
2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des épisodes infectieux
Délai: 2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des épisodes d'infection par rapport à l'état initial et aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des ecchymoses et des saignements
Délai: 2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des ecchymoses et des saignements par rapport à l'état initial et aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des maladies auto-immunes
Délai: 2 années
Réduction de la fréquence et de la gravité des maladies auto-immunes par rapport à l'état initial à l'entrée dans l'étude
2 années
Réduction du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie
Délai: 2 années
Réduction du nombre de jours d'hospitalisation liés à la maladie par rapport aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Occurrence et type d'événements indésirables
Délai: 2 années
Occurrence et type d'événements indésirables signalés au cours de l'étude
2 années
Changement de conditions médicales
Délai: 2 années
Évaluation du poids, des signes vitaux, de l'ECG et des examens de laboratoire au cours de l'étude
2 années
Sécurité du transfert de gène de lentivirus dans les cellules souches hématopoïétiques
Délai: 3, 6, 12, 24 mois / 6, 12, 18, 24 mois
Détection des lentivirus compétents pour la réplication (RCL) et analyse des sites d'intégration des lentivirus
3, 6, 12, 24 mois / 6, 12, 18, 24 mois
Amélioration de la microthrombocytopénie
Délai: 3, 6, 12, 24 mois
Amélioration de la microthrombocytopénie par rapport à l'évaluation initiale à l'entrée dans l'étude
3, 6, 12, 24 mois
Diminution du nombre et du volume des transfusions de plaquettes
Délai: 2 années
Diminution du nombre et du volume des transfusions de plaquettes par rapport aux données historiques du patient recueillies au cours des 2 années précédant l'entrée dans l'étude
2 années
Preuve d'une prise de greffe soutenue de cellules transduites exprimant WASP
Délai: 6 semaines, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 mois
Quantification du nombre de copies vectorielles et détection de l'expression WASP dérivée du vecteur
6 semaines, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 mois
Reconstitution de l'immunité humorale et cellulaire
Délai: 9, 12, 18 & 24 mois
Reconstitution de l'immunité humorale et à médiation cellulaire par rapport à l'évaluation initiale à l'entrée dans l'étude
9, 12, 18 & 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genethon

Collaborateurs

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2011

Achèvement primaire (Réel)

13 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

13 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mai 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2011

Première publication (Estimation)

4 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2021

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTG002.07

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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