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Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)

31. Mai 2021 aktualisiert von: Genethon

Klinische Phase-I/II-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom

Dies ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese klinische Studie ist eine Ex-vivo-Gentherapiestudie. Das Prüfprodukt entspricht autologen CD34+-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das humane WASP-Gen enthält.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer jeden Alters
  • schweres WAS (klinische Bewertung 3–5) oder Fehlen von WAS-Protein in peripheren mononukleären Blutzellen, bestimmt durch Western Blotting und Durchflusszytometrie
  • molekulare Bestätigung durch WAS-Gen-DNA-Sequenzierung
  • Fehlen von HLA-genotypisch identischem Knochenmark oder eines 10/10-Antigen-HLA-übereinstimmenden, nicht verwandten Spenders oder Nabelschnurbluts nach 3-monatiger Suche
  • Elternteil, Erziehungsberechtigter, Patient unterzeichnet Einverständniserklärung/Zustimmung
  • bereit, zur Nachverfolgung zurückzukehren
  • nur für Patienten, die zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben:
  • fehlgeschlagene allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
  • Kontraindikation für eine erneute Transplantation

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit HLA-genotypisch identischem Knochenmark
  • Patient mit 10/10-Antigen HLA-übereinstimmendem, nicht verwandtem Spender oder Nabelschnurblut
  • Kontraindikation für Leukapherese
  • Kontraindikation zur Knochenmarkentnahme
  • Kontraindikation für die Verabreichung konditionierender Medikamente
  • HIV-positiver Patient

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Studienbehandlung
autologe CD34-positive Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das humane WAS-Gen enthält
Genetisch: Autologe CD34-positive Zellen, transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das humane WAS-Gen enthält
Transplantation von autologen CD34+-Zellen des Patienten, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das menschliche WAS-Gen enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung des Ekzemstatus
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verbesserung des Ekzemstatus im Vergleich zum Ausgangsstatus bei Studieneintritt bei der klinischen Bewertung
Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Infektionsepisoden
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Infektionsepisoden im Vergleich zum Ausgangszustand und den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Blutergüssen und Blutungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Blutergüssen und Blutungen im Vergleich zum Ausgangszustand und den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Autoimmunerkrankungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Autoimmunerkrankungen im Vergleich zum Ausgangszustand bei Studieneintritt
Zwei Jahre
Reduzierung der Anzahl krankheitsbedingter Krankenhausaufenthaltstage
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Anzahl der krankheitsbedingten Krankenhausaufenthaltstage im Vergleich zu den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten und Art der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Zwei Jahre
Auftreten und Art der unerwünschten Ereignisse, die im Verlauf der Studie berichtet wurden
Zwei Jahre
Änderung der medizinischen Bedingungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Erhebung von Gewicht, Vitalzeichen, EKG und Laboruntersuchungen im Studienverlauf
Zwei Jahre
Sicherheit des Lentivirus-Gentransfers in hämatopoetische Stammzellen
Zeitfenster: 3, 6, 12, 24 Monate / 6, 12, 18, 24 Monate
Nachweis des replikationskompetenten Lentivirus (RCL) und Analyse der Lentivirus-Integrationsstellen
3, 6, 12, 24 Monate / 6, 12, 18, 24 Monate
Verbesserung der Mikrothrombozytopenie
Zeitfenster: 3, 6, 12, 24 Monate
Verbesserung der Mikrothrombozytopenie im Vergleich zur Baseline-Bewertung bei Studieneintritt
3, 6, 12, 24 Monate
Abnahme der Anzahl und des Volumens der Thrombozytentransfusionen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Abnahme der Anzahl und des Volumens der Thrombozytentransfusionen im Vergleich zu den historischen Patientendaten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Nachweis einer anhaltenden Transplantation WASP-exprimierender transduzierter Zellen
Zeitfenster: 6 Wochen, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 Monate
Quantifizierung der Vektorkopienzahlen und Nachweis der vektorabgeleiteten WASP-Expression
6 Wochen, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 Monate
Wiederherstellung der humoralen und zellvermittelten Immunität
Zeitfenster: 9, 12, 18 & 24 Monate
Wiederherstellung der humoralen und zellvermittelten Immunität im Vergleich zur Baseline-Bewertung bei Studieneintritt
9, 12, 18 & 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genethon

Mitarbeiter

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTG002.07

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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