Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro Wiskott-Aldrichův syndrom (WAS)

31. května 2021 aktualizováno: Genethon

Fáze I/II klinické studie genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott-Aldrichův syndrom

Toto je studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott-Aldrichův syndrom.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato klinická studie je ex vivo studií genové terapie. Testovaný produkt odpovídá autologním CD34+ buňkám transdukovaným lentivirovým vektorem nesoucím lidský gen WASP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži všech věkových kategorií
  • závažná WAS (klinické skóre 3-5) nebo nepřítomnost proteinu WAS v mononukleárních buňkách periferní krve stanovená metodou Western blotting a průtokovou cytometrií
  • molekulární potvrzení sekvenováním DNA genu WAS
  • nedostatek HLA-genotypicky identické kostní dřeně nebo 10/10 antigenu HLA-shodného nepříbuzného dárce nebo pupečníkové krve po 3 měsících hledání
  • rodič, opatrovník, pacient podepsaný informovaný souhlas/souhlas
  • ochoten vrátit se na sledování
  • pouze pro pacienty, kteří v minulosti podstoupili alogenní transplantaci krvetvorných buněk:
  • selhala alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • kontraindikace k opakování transplantace

Kritéria vyloučení:

  • pacient s HLA-genotypicky identickou kostní dření
  • pacient s 10/10 antigenem shodným s HLA nepříbuzným dárcem nebo pupečníkovou krví
  • Kontraindikace leukaferézy
  • kontraindikace odběru kostní dřeně
  • kontraindikace podávání kondicionérů
  • HIV pozitivní pacient

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: studijní léčbu
autologní CD34 pozitivní buňky transdukované lentivirovým vektorem obsahujícím lidský gen WAS
Genetický: Autologní CD34 pozitivní buňky transdukované lentivirovým vektorem obsahujícím lidský gen WAS
transplantace autologních CD34+ buněk pacienta transdukovaných lentivirovým vektorem obsahujícím lidský gen WAS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení stavu ekzému
Časové okno: 2 roky
Zlepšení stavu ekzému ve srovnání s výchozím stavem při vstupu do studie při klinickém hodnocení
2 roky
Snížení frekvence a závažnosti infekčních epizod
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti infekčních epizod ve srovnání s výchozím stavem a historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Snížení frekvence a závažnosti modřin a epizod krvácení
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti epizod modřin a krvácení ve srovnání s výchozím stavem a historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Snížení frekvence a závažnosti autoimunitních poruch
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti autoimunitních poruch ve srovnání s výchozím stavem při vstupu do studie
2 roky
Snížení počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním
Časové okno: 2 roky
Snížení počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním ve srovnání s historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a typ nežádoucích jevů
Časové okno: 2 roky
Výskyt a typ nežádoucích příhod hlášených v průběhu studie
2 roky
Změna zdravotního stavu
Časové okno: 2 roky
Hodnocení hmotnosti, vitálních funkcí, EKG a laboratorní vyšetření v průběhu studie
2 roky
Bezpečnost přenosu genu lentiviru do hematopoetických kmenových buněk
Časové okno: 3, 6, 12, 24 měsíců / 6, 12, 18, 24 měsíců
Detekce replikačně kompetentního lentiviru (RCL) a analýza integračních míst lentiviru
3, 6, 12, 24 měsíců / 6, 12, 18, 24 měsíců
Zlepšení mikrotrombocytopenie
Časové okno: 3, 6, 12, 24 měsíců
Zlepšení mikrotrombocytopenie ve srovnání s výchozím hodnocením při vstupu do studie
3, 6, 12, 24 měsíců
Snížení počtu a objemu transfuzí krevních destiček
Časové okno: 2 roky
Snížení počtu a objemu transfuzí krevních destiček ve srovnání s historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Důkaz trvalého přihojení transdukovaných buněk exprimujících WASP
Časové okno: 6 týdnů, 1, 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsíců
Kvantifikace počtu kopií vektoru a detekce exprese WASP odvozené od vektoru
6 týdnů, 1, 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsíců
Rekonstituce humorální a buňkami zprostředkované imunity
Časové okno: 9, 12, 18 a 24 měsíců
Rekonstituce humorální a buňkami zprostředkované imunity ve srovnání s výchozím hodnocením při vstupu do studie
9, 12, 18 a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genethon

Spolupracovníci

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

13. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

13. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2011

První zveřejněno (Odhad)

4. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTG002.07

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wiskott-Aldrichův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit