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Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS) 的基因治疗

2021年5月31日 更新者：Genethon

Wiskott-Aldrich综合征造血干细胞基因治疗I/II期临床试验

这是一项 I/II 期研究，旨在评估造血干细胞基因疗法治疗 Wiskott-Aldrich 综合征的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该临床试验是一项离体基因治疗试验。 该研究产品对应于用含有人类 WASP 基因的慢病毒载体转导的自体 CD34+ 细胞。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

6

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • London、英国、WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、英国、WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 各个年龄段的男性
  • 严重 WAS（临床评分 3-5）或通过蛋白质印迹和流式细胞术确定外周血单核细胞中 WAS 蛋白缺失
  • 通过 WAS 基因 DNA 测序进行分子确认
  • 3 个月搜索后缺乏 HLA 基因型相同的骨髓或 10/10 抗原 HLA 匹配的无关供体或脐带血
  • 父母、监护人、患者签署知情同意书/同意书
  • 愿意返回进行跟进
  • 仅适用于既往接受过同种异体造血干细胞移植的患者：
  • 异基因造血干细胞移植失败
  • 重复移植的禁忌证

排除标准：

  • HLA基因型相同的骨髓患者
  • 具有 10/10 抗原 HLA 匹配无关供体或脐带血的患者
  • 白细胞去除术的禁忌症
  • 骨髓采集的禁忌症
  • 调理药物的禁忌症
  • HIV阳性患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：研究治疗
用含有人 WAS 基因的慢病毒载体转导的自体 CD34 阳性细胞
遗传的：含有人WAS基因的慢病毒载体转导的自体CD34阳性细胞
用含有人WAS基因的慢病毒载体转导的患者自体CD34+细胞的移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
改善湿疹状况
大体时间：2年
与临床评估研究开始时的基线状态相比，湿疹状态有所改善
2年
减少感染发作的频率和严重程度
大体时间：2年
与基线状态和进入研究前 2 年收集的患者历史数据相比，感染发作的频率和严重程度降低
2年
减少瘀伤和出血事件的频率和严重程度
大体时间：2年
与基线状态和进入研究前 2 年收集的患者历史数据相比，瘀伤和出血事件的频率和严重程度降低
2年
降低自身免疫性疾病的发生频率和严重程度
大体时间：2年
与研究开始时的基线状态相比，自身免疫性疾病的频率和严重程度降低
2年
减少与疾病相关的住院天数
大体时间：2年
与进入研究前 2 年收集的患者历史数据相比，疾病相关住院天数减少
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生和类型
大体时间：2年
研究过程中报告的不良事件的发生和类型
2年
医疗条件的变化
大体时间：2年
在研究过程中评估体重、生命体征、心电图和实验室检查
2年
慢病毒基因转入造血干细胞的安全性
大体时间：3、6、12、24 个月 / 6、12、18、24 个月
可复制慢病毒 (RCL) 检测和慢病毒整合位点分析
3、6、12、24 个月 / 6、12、18、24 个月
微血小板减少症的改善
大体时间：3、6、12、24个月
与研究开始时的基线评估相比，微血小板减少症有所改善
3、6、12、24个月
减少血小板输注的数量和体积
大体时间：2年
与进入研究前 2 年收集的患者历史数据相比，血小板输注的数量和体积有所减少
2年
黄蜂表达转导细胞持续植入的证据
大体时间：6 周、1、3、6、9、12、18 和 24 个月
矢量拷贝数的量化和矢量衍生黄蜂表达的检测
6 周、1、3、6、9、12、18 和 24 个月
体液免疫和细胞免疫的重建
大体时间：9、12、18 和 24 个月
与研究开始时的基线评估相比，体液免疫和细胞免疫的重建
9、12、18 和 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genethon

合作者

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年3月1日

初级完成 (实际的)

2019年11月13日

研究完成 (实际的)

2019年11月13日

研究注册日期

首次提交

2011年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月3日

首次发布 (估计)

2011年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月31日

最后验证

2019年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GTG002.07

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