Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия синдрома Вискотта-Олдрича (ВАС)

31 мая 2021 г. обновлено: Genethon

Фаза I/II клинических испытаний генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при синдроме Вискотта-Олдрича

Это исследование фазы I/II для оценки безопасности и эффективности генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при синдроме Вискотта-Олдрича.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это клиническое испытание является испытанием генной терапии ex vivo. Исследуемый продукт соответствует аутологичным клеткам CD34+, трансдуцированным лентивирусным вектором, содержащим человеческий ген WASP.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • мужчины всех возрастов
  • тяжелый СВО (клиническая оценка 3–5) или отсутствие белка СВО в мононуклеарных клетках периферической крови, определяемое вестерн-блоттингом и проточной цитометрией
  • молекулярное подтверждение секвенированием ДНК гена WAS
  • отсутствие HLA-генотипически идентичного костного мозга или HLA-совместимого антигена 10/10 неродственного донора или пуповинной крови после 3 месяцев поиска
  • родитель, опекун, пациент подписал информированное согласие / согласие
  • готов вернуться для продолжения
  • только для пациентов, ранее перенесших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток:
  • неудачная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
  • противопоказанием к повторной трансплантации

Критерий исключения:

  • пациент с HLA-генотипически идентичным костным мозгом
  • пациент с HLA-совместимым антигеном 10/10 неродственного донора или пуповинной крови
  • противопоказания к лейкаферезу
  • противопоказания к забору костного мозга
  • противопоказание к приему кондиционирующих препаратов
  • ВИЧ-положительный пациент

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: исследование лечения
аутологичные CD34-положительные клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором, содержащим человеческий ген WAS
Генетический: Аутологичные CD34-положительные клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором, содержащим человеческий ген WAS
трансплантация аутологичных клеток CD34+ пациента, трансдуцированных лентивирусным вектором, содержащим человеческий ген WAS

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Улучшение статуса экземы
Временное ограничение: 2 года
Улучшение состояния экземы по сравнению с исходным состоянием при включении в исследование при клинической оценке
2 года
Снижение частоты и тяжести эпизодов инфекции
Временное ограничение: 2 года
Снижение частоты и тяжести эпизодов инфекции по сравнению с исходным состоянием и данными анамнеза пациента, собранными за 2 года до включения в исследование.
2 года
Уменьшение частоты и тяжести эпизодов кровоподтеков и кровотечений.
Временное ограничение: 2 года
Снижение частоты и тяжести эпизодов кровоподтеков и кровотечений по сравнению с исходным состоянием и данными анамнеза пациента, собранными за 2 года до включения в исследование.
2 года
Снижение частоты и тяжести аутоиммунных заболеваний
Временное ограничение: 2 года
Снижение частоты и тяжести аутоиммунных заболеваний по сравнению с исходным состоянием на момент включения в исследование.
2 года
Сокращение числа дней госпитализации, связанных с заболеванием
Временное ограничение: 2 года
Сокращение количества дней госпитализации, связанных с заболеванием, по сравнению с историческими данными пациента, собранными за 2 года до включения в исследование.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение и тип нежелательных явлений
Временное ограничение: 2 года
Возникновение и тип нежелательных явлений, о которых сообщалось в ходе исследования.
2 года
Изменение медицинских условий
Временное ограничение: 2 года
Оценка веса, основных показателей жизнедеятельности, ЭКГ и лабораторных исследований в ходе исследования
2 года
Безопасность переноса генов лентивирусов в гемопоэтические стволовые клетки
Временное ограничение: 3, 6, 12, 24 месяца / 6, 12, 18, 24 месяца
Обнаружение компетентных к репликации лентивирусов (RCL) и анализ сайтов интеграции лентивирусов
3, 6, 12, 24 месяца / 6, 12, 18, 24 месяца
Улучшение микротромбоцитопении
Временное ограничение: 3, 6, 12, 24 месяца
Улучшение микротромбоцитопении по сравнению с исходной оценкой при включении в исследование
3, 6, 12, 24 месяца
Снижение количества и объема трансфузий тромбоцитов
Временное ограничение: 2 года
Снижение количества и объема трансфузий тромбоцитов по сравнению с данными анамнеза пациента, собранными за 2 года до включения в исследование.
2 года
Доказательства устойчивого приживления трансдуцированных клеток, экспрессирующих WASP.
Временное ограничение: 6 недель, 1, 3, 6, 9, 12, 18 и 24 месяца
Количественная оценка количества копий вектора и обнаружение векторной экспрессии WASP
6 недель, 1, 3, 6, 9, 12, 18 и 24 месяца
Восстановление гуморального и клеточного иммунитета
Временное ограничение: 9, 12, 18 и 24 месяца
Восстановление гуморального и клеточного иммунитета по сравнению с исходной оценкой при включении в исследование
9, 12, 18 и 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genethon

Соавторы

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 мая 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GTG002.07

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться