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Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)에 대한 유전자 치료

2021년 5월 31일 업데이트: Genethon

Wiskott-Aldrich 증후군에 대한 조혈모세포 유전자 치료의 임상 1/2상

Wiskott-Aldrich 증후군에 대한 조혈모세포 유전자치료제의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이번 임상시험은 체외 유전자 치료 시험이다. 조사 제품은 인간 WASP 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 세포에 해당합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 모든 연령대의 남성
  • 중증 WAS(임상 점수 3-5) 또는 웨스턴 블롯팅 및 유동 세포측정법에 의해 결정된 말초 혈액 단핵 세포에서 WAS 단백질의 부재
  • WAS 유전자 DNA 시퀀싱에 의한 분자 확인
  • 3개월 검색 후 HLA 유전자형이 동일한 골수 또는 10/10 항원 HLA 일치 비혈연 기증자 또는 제대혈 부족
  • 부모, 보호자, 환자가 서명한 동의서/동의서
  • 후속 조치를 위해 다시 돌아올 의향이 있음
  • 이전에 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 환자에 한함:
  • 동종 조혈모세포이식 실패
  • 반복 이식 금기

제외 기준:

  • HLA 유전자형이 동일한 골수 환자
  • 10/10 항원 HLA 일치 비혈연 기증자 또는 제대혈 환자
  • 백혈구 성분채집술에 대한 금기
  • 골수 채취에 대한 금기
  • 컨디셔닝 약물 투여에 대한 금기
  • HIV 양성 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 연구 치료
인간 WAS 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34 양성 세포
유전적: 인간 WAS 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34 양성 세포
인간 WAS 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 환자의 자가 CD34+ 세포 이식

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
습진 상태의 개선
기간: 2 년
임상 평가에 대한 연구 등록 시점의 기준선 상태와 비교하여 습진 상태의 개선
2 년
감염 에피소드의 빈도 및 심각도 감소
기간: 2 년
기준선 상태 및 연구 시작 전 2년 동안 수집된 환자의 과거 데이터와 비교하여 감염 에피소드의 빈도 및 중증도 감소
2 년
타박상 및 출혈 에피소드의 빈도 및 중증도 감소
기간: 2 년
기준선 상태 및 연구 시작 전 2년 동안 수집된 환자의 과거 데이터와 비교하여 타박상 및 출혈 에피소드의 빈도 및 중증도 감소
2 년
자가면역 질환의 빈도 및 중증도 감소
기간: 2 년
연구 시작 시 기준선 상태와 비교하여 자가면역 질환의 빈도 및 중증도 감소
2 년
질병관련 입원일수 감소
기간: 2 년
연구 시작 전 2년 동안 수집된 환자의 과거 데이터와 비교하여 질병 관련 입원 일수 감소
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용의 발생 및 유형
기간: 2 년
연구 과정 동안 보고된 부작용의 발생 및 유형
2 년
건강 상태의 변화
기간: 2 년
연구 과정 중 체중, 활력 징후, ECG 및 실험실 검사 평가
2 년
조혈모세포로 렌티바이러스 유전자 전달의 안전성
기간: 3, 6, 12, 24개월 / 6, 12, 18, 24개월
복제 가능 렌티바이러스(RCL) 및 렌티바이러스 통합 사이트 분석 검출
3, 6, 12, 24개월 / 6, 12, 18, 24개월
미세혈소판감소증 개선
기간: 3, 6, 12, 24개월
연구 시작 시 기준선 평가와 비교하여 미세혈소판감소증 개선
3, 6, 12, 24개월
혈소판 수혈의 수와 양의 감소
기간: 2 년
연구 시작 전 2년 동안 수집된 환자의 과거 데이터와 비교하여 혈소판 수혈의 수와 양의 감소
2 년
WASP 발현 형질도입 세포의 지속적인 생착의 증거
기간: 6주, 1, 3, 6, 9, 12, 18, 24개월
벡터 카피 수 정량화 및 벡터 유래 WASP 발현 검출
6주, 1, 3, 6, 9, 12, 18, 24개월
체액성 및 세포성 면역의 재구성
기간: 9, 12, 18, 24개월
연구 시작 시 기준선 평가와 비교한 체액성 및 세포성 면역의 재구성
9, 12, 18, 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genethon

협력자

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 11월 13일

연구 완료 (실제)

2019년 11월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 5월 3일

처음 게시됨 (추정)

2011년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 31일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GTG002.07

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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