Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS)

31 maja 2021 zaktualizowane przez: Genethon

Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha

Jest to badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej krwiotwórczymi komórkami macierzystymi w przypadku zespołu Wiskotta-Aldricha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne jest próbą terapii genowej ex vivo. Badany produkt odpowiada autologicznym komórkom CD34+ transdukowanym wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WASP.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyźni w każdym wieku
  • ciężki WAS (ocena kliniczna 3-5) lub brak białka WAS w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej, co określono metodą Western blot i cytometrii przepływowej
  • potwierdzenie molekularne przez sekwencjonowanie DNA genu WAS
  • brak szpiku kostnego identycznego genotypowo pod względem HLA lub niespokrewnionego dawcy z antygenem 10/10 lub krwi pępowinowej po 3 miesiącach poszukiwań
  • rodzic, opiekun, pacjent podpisał świadomą zgodę/zgodę
  • chętny do powrotu na kontynuację
  • tylko dla pacjentów, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych:
  • nieudany allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
  • przeciwwskazania do powtórnego przeszczepu

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent ze szpikiem kostnym identycznym pod względem genotypu HLA
  • pacjent z niespokrewnionym dawcą lub krwią pępowinową z dopasowaniem 10/10 antygenu HLA
  • przeciwwskazania do leukaferezy
  • przeciwwskazania do pobrania szpiku kostnego
  • przeciwwskazania do podawania leków kondycjonujących
  • Pacjent zakażony wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: studiować leczenie
autologiczne komórki CD34 dodatnie transdukowane wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WAS
Genetyczny: Autologiczne komórki CD34 dodatnie transdukowano wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WAS
przeszczep autologicznych komórek CD34+ pacjenta transdukowanych wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WAS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa stanu egzemy
Ramy czasowe: 2 lata
Poprawa stanu egzemy w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania w ocenie klinicznej
2 lata
Zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów infekcji
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów infekcji w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania
2 lata
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i rodzaj działań niepożądanych
Ramy czasowe: 2 lata
Występowanie i rodzaj zdarzeń niepożądanych zgłaszanych w trakcie badania
2 lata
Zmiana warunków medycznych
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena masy ciała, parametrów życiowych, EKG i badań laboratoryjnych w trakcie badania
2 lata
Bezpieczeństwo transferu genów lentiwirusa do hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
Wykrywanie lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL) i analiza miejsc integracji lentiwirusa
3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
Poprawa mikrotrombocytopenii
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące
Poprawa mikrotrombocytopenii w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
3, 6, 12, 24 miesiące
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Dowód trwałego wszczepienia transdukowanych komórek eksprymujących WASP
Ramy czasowe: 6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące
Kwantyfikacja liczby kopii wektorów i wykrywanie ekspresji WASP pochodzącej z wektorów
6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej
Ramy czasowe: 9, 12, 18 i 24 miesiące
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
9, 12, 18 i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genethon

Współpracownicy

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTG002.07

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj