Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) génterápiája

2021. május 31. frissítette: Genethon

A Wiskott-Aldrich szindróma vérképző őssejt-génterápiájának I/II. fázisú klinikai vizsgálata

Ez egy I/II. fázisú vizsgálat a hematopoietikus őssejt-génterápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a Wiskott-Aldrich-szindróma esetén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a klinikai vizsgálat egy ex vivo génterápiás vizsgálat. A vizsgálati termék a humán WASP gént hordozó lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejteknek felel meg.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • férfiak minden korosztályból
  • súlyos WAS (klinikai pontszám 3-5) vagy WAS fehérje hiánya a perifériás vér mononukleáris sejtjeiben Western blottal és áramlási citometriával meghatározott
  • molekuláris megerősítés WAS gén DNS szekvenálással
  • HLA-genotípusosan azonos csontvelő vagy 10/10 antigén HLA-egyezésű, nem rokon donor vagy köldökzsinórvér hiánya 3 hónapos keresés után
  • szülő, gyám, beteg aláírt tájékozott beleegyezés/hozzájárulás
  • hajlandó visszatérni nyomon követésre
  • csak olyan betegek esetében, akik korábban allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción estek át:
  • sikertelen allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
  • ellenjavallat az ismételt átültetésre

Kizárási kritériumok:

  • HLA-genotípusosan azonos csontvelővel rendelkező beteg
  • 10/10 antigén HLA-egyezésű, nem rokon donor- vagy köldökzsinórvérrel rendelkező beteg
  • a leukaferézis ellenjavallata
  • a csontvelő betakarításának ellenjavallata
  • ellenjavallat kondicionáló gyógyszerek alkalmazására
  • HIV pozitív beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: tanulmányi kezelés
autológ CD34 pozitív sejteket transzdukáltak humán WAS gént tartalmazó lentivírus vektorral
Genetikai: Autológ CD34 pozitív sejtek humán WAS gént tartalmazó lentivírus vektorral transzdukálva
humán WAS gént tartalmazó lentivírus vektorral transzdukált páciens autológ CD34+ sejtjeinek transzplantációja

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ekcéma állapotának javulása
Időkeret: 2 év
Az ekcéma állapotának javulása a klinikai értékelés során a vizsgálat megkezdésekor fennálló kiindulási állapothoz képest
2 év
A fertőzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkentése
Időkeret: 2 év
A fertőzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a kiindulási állapothoz és a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött beteg történeti adatokhoz képest
2 év
A zúzódások és vérzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkentése
Időkeret: 2 év
A zúzódások és vérzéses epizódok gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a kiindulási állapothoz és a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött beteg történeti adatokhoz képest
2 év
Az autoimmun betegségek gyakoriságának és súlyosságának csökkentése
Időkeret: 2 év
Az autoimmun betegségek gyakoriságának és súlyosságának csökkenése a vizsgálatba való belépéskor fennálló kiindulási állapothoz képest
2 év
A betegséggel összefüggő kórházi kezelési napok számának csökkentése
Időkeret: 2 év
A betegséggel összefüggő kórházi kezelési napok számának csökkenése a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött betegek történeti adataihoz képest
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és típusa
Időkeret: 2 év
A vizsgálat során jelentett nemkívánatos események előfordulása és típusa
2 év
Változás az egészségügyi állapotokban
Időkeret: 2 év
Súlyfelmérés, életjelek, EKG és laboratóriumi vizsgálatok a vizsgálat során
2 év
A lentivírus gén transzfer biztonsága a vérképző őssejtekbe
Időkeret: 3, 6, 12, 24 hónap / 6, 12, 18, 24 hónap
Replikációkompetens lentivírus (RCL) és lentivírus integrációs helyek elemzése
3, 6, 12, 24 hónap / 6, 12, 18, 24 hónap
A mikrotrombocitopénia javulása
Időkeret: 3, 6, 12, 24 hónap
A mikrotrombocitopénia javulása a vizsgálat megkezdésekor mért kiindulási értékeléshez képest
3, 6, 12, 24 hónap
A vérlemezke-transzfúziók számának és mennyiségének csökkenése
Időkeret: 2 év
A vérlemezke-transzfúziók számának és mennyiségének csökkenése a vizsgálatba való belépés előtti 2 év során gyűjtött betegek történeti adataihoz képest
2 év
A WASP-t expresszáló transzdukált sejtek tartós beágyazódásának bizonyítéka
Időkeret: 6 hét, 1, 3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónap
A vektor kópiaszámának meghatározása és a vektorból származó WASP expresszió kimutatása
6 hét, 1, 3, 6, 9, 12, 18 és 24 hónap
A humorális és sejtközvetített immunitás helyreállítása
Időkeret: 9, 12, 18 és 24 hónap
A humorális és sejtközvetített immunitás helyreállítása a vizsgálatba való belépéskor végzett kiindulási értékeléshez képest
9, 12, 18 és 24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Együttműködők

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. november 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. november 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. május 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. május 3.

Első közzététel (Becslés)

2011. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2019. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTG002.07

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Wiskott-Aldrich szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel