Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

31. mai 2021 oppdatert av: Genethon

Fase I/II klinisk studie av hematopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom

Dette er en fase I/II-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av hematopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrichs syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske studien er en ex vivo genterapistudie. Undersøkelsesproduktet tilsvarer autologe CD34+-celler transdusert med en lentiviral vektor som inneholder det humane WASP-genet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Royal Free Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn i alle aldre
  • alvorlig WAS (klinisk poengsum 3-5) eller fravær av WAS-protein i mononukleære celler i perifert blod bestemt ved Western blotting og flowcytometri
  • molekylær bekreftelse ved WAS-gen-DNA-sekvensering
  • mangel på HLA-genotypisk identisk benmarg eller av en 10/10 antigen HLA-matchet urelatert donor eller navlestrengsblod etter 3 måneders søk
  • foreldre, verge, pasient signert informert samtykke/samtykke
  • villig til å komme tilbake for oppfølging
  • bare for pasienter som tidligere har fått allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon:
  • mislykket allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • kontraindikasjon for gjentatt transplantasjon

Ekskluderingskriterier:

  • pasient med HLA-genotypisk identisk benmarg
  • pasient med 10/10 antigen HLA-matchet urelatert donor eller navlestrengsblod
  • kontraindikasjon for leukaferese
  • kontraindikasjon for benmargshøsting
  • kontraindikasjon for administrering av kondisjoneringsmedisin
  • HIV-positiv pasient

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: studiebehandling
autologe CD34-positive celler transdusert med en lentiviral vektor som inneholder det humane WAS-genet
Genetisk: Autologe CD34-positive celler transdusert med en lentiviral vektor som inneholder humant WAS-gen
transplantasjon av pasientens autologe CD34+-celler transdusert med lentiviral vektor som inneholder humant WAS-gen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av eksemstatus
Tidsramme: 2 år
Forbedring av eksemstatus sammenlignet med baselinestatus ved studiestart på klinisk evaluering
2 år
Reduksjon i hyppigheten og alvorlighetsgraden av infeksjonsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduksjon i frekvensen og alvorlighetsgraden av infeksjonsepisoder sammenlignet med baseline-status og pasientens historiske data samlet over de 2 årene før studiestart
2 år
Reduksjon i hyppigheten og alvorlighetsgraden av blåmerker og blødningsepisoder
Tidsramme: 2 år
Reduksjon i frekvensen og alvorlighetsgraden av blåmerker og blødningsepisoder sammenlignet med baseline-status og pasientens historiske data samlet over de 2 årene før studiestart
2 år
Reduksjon i frekvens og alvorlighetsgrad av autoimmune lidelser
Tidsramme: 2 år
Reduksjon i frekvensen og alvorlighetsgraden av autoimmune lidelser sammenlignet med baseline-status ved studiestart
2 år
Reduksjon i antall sykdomsrelaterte dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år
Reduksjon i antall sykdomsrelaterte dager med sykehusinnleggelse sammenlignet med pasientens historiske data samlet over de 2 årene før studiestart
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og type uønskede hendelser
Tidsramme: 2 år
Forekomst og type uønskede hendelser rapportert i løpet av studien
2 år
Endring i medisinske tilstander
Tidsramme: 2 år
Vurdering av vekt, vitale tegn, EKG og laboratorieundersøkelser i løpet av studiet
2 år
Sikkerhet ved genoverføring av lentivirus til hematopoietiske stamceller
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Deteksjon av replikasjonskompetent lentivirus (RCL) og lentivirus integrasjonsstedanalyse
3, 6, 12, 24 måneder / 6, 12, 18, 24 måneder
Forbedring av mikrotrombocytopeni
Tidsramme: 3, 6, 12, 24 måneder
Forbedring av mikrotrombocytopeni sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
3, 6, 12, 24 måneder
Nedgang i antall og volum av blodplatetransfusjoner
Tidsramme: 2 år
Nedgang i antall og volum av blodplatetransfusjoner sammenlignet med pasientens historiske data samlet over de 2 årene før studiestart
2 år
Bevis på vedvarende engrafment av WASP-uttrykkende transduserte celler
Tidsramme: 6 uker, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Kvantifisering av vektorkopinummer og påvisning av vektor-avledet WASP-uttrykk
6 uker, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstituering av humoral og cellemediert immunitet
Tidsramme: 9, 12, 18 og 24 måneder
Rekonstituering av humoral og cellemediert immunitet sammenlignet med baseline-evalueringen ved studiestart
9, 12, 18 og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genethon

Samarbeidspartnere

Institute of Child Health
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

13. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

13. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

4. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2021

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTG002.07

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wiskott-Aldrich syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere