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Efficacité et innocuité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) 10 % (NewGam) dans la thrombocytopénie immunitaire primaire

4 mai 2017 mis à jour par: Octapharma

Étude clinique prospective, ouverte, non contrôlée, multicentrique, de phase III pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) 10 % (NewGam) dans la thrombocytopénie immunitaire primaire

NewGam est une nouvelle solution d'immunoglobuline humaine normale pour administration intraveineuse (IGIV). Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de NewGam 10 % chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de NewGam dans la correction de la numération plaquettaire. L'objectif secondaire de l'étude est d'évaluer la sécurité de NewGam. La sécurité sera évaluée en surveillant les signes vitaux, l'examen physique, l'évaluation des événements indésirables (EI) et des paramètres de laboratoire, et les tests de sécurité virale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Abdulgabar Salama

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 18 et ≤ 65 ans.
  2. Diagnostic confirmé de thrombocytopénie immunitaire primaire chronique (PTI) (diagnostiquée avec une numération plaquettaire seuil < 100x10^9/L) d'une durée d'au moins 12 mois.
  3. Numération plaquettaire inférieure à 20x10^9/L avec ou sans manifestations hémorragiques.
  4. Consentement éclairé écrit librement donné par le patient.
  5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un résultat négatif à un test de grossesse (test basé sur la gonadotrophine chorionique humaine [HCG]) et doivent pratiquer la contraception en utilisant une méthode de fiabilité prouvée pendant la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Thrombocytopénie secondaire à d'autres maladies (telles que le syndrome d'immunodéficience acquise [SIDA] ou le lupus érythémateux disséminé [LES]), ou thrombocytopénie liée au médicament.

  2. Administration d'immunoglobulines intraveineuses (IGIV), d'immunoglobulines anti-D ou d'agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine, ou d'autres médicaments améliorant les plaquettes (y compris les immunosuppresseurs ou d'autres médicaments immunomodulateurs) dans les 3 semaines précédant l'inscription, sauf pour :

    • Corticothérapie à long terme lorsque la dose a été stable au cours des 3 semaines précédentes et qu'aucun changement de posologie n'est prévu jusqu'au jour 22 de l'étude.
    • Azathioprine à long terme, cyclophosphamide ou thérapie androgénique atténuée lorsque la dose a été stable au cours des 3 mois précédents et qu'aucun changement de posologie n'est prévu jusqu'au jour 22 de l'étude.
  3. Ne répond pas à un traitement antérieur par IGIV ou immunoglobuline anti-D.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NouveauGam
Chaque participant a reçu 1 g/kg de NewGam par voie intraveineuse pendant 2 jours consécutifs.
Médicament: NouveauGam
NewGam est une solution d'immunoglobuline humaine normale à 10 % traitée avec un solvant/détergent et nanofiltrée pour administration intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants
Délai: Jour 1 à Jour 8
Un répondeur est un participant à l'étude avec une augmentation du nombre de plaquettes à ≥ 50x10^9/L dans les 7 jours suivant la première perfusion, c'est-à-dire au jour 8 de l'étude.
Jour 1 à Jour 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants alternatifs
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un répondeur alternatif est un participant à l'étude avec une augmentation du nombre de plaquettes à ≥ 30 x 10 ^ 9/L et au moins le double de la numération plaquettaire initiale, confirmée à au moins 2 occasions à au moins 7 jours d'intervalle, et l'absence de saignement.
Jour 1 à Jour 22
Pourcentage de répondants complets
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un répondeur complet est un participant à l'étude avec une augmentation du nombre de plaquettes à ≥ 100x10^9/L, confirmée à au moins 2 reprises à au moins 7 jours d'intervalle, et une absence de saignement.
Jour 1 à Jour 22
Pourcentage de répondants alternatifs qui ont perdu la réponse
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un répondeur alternatif qui a perdu la réponse est un participant à l'étude qui répondait au critère d'une réponse alternative mais qui s'est ensuite détérioré, c'est-à-dire que son nombre de plaquettes a diminué à < 30x10^9/L, son nombre de plaquettes a diminué à moins du double du nombre initial, ou des saignements sont survenus.
Jour 1 à Jour 22
Pourcentage de répondants complets qui ont perdu la réponse
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un répondeur complet qui a perdu la réponse est un participant à l'étude qui répondait au critère d'une réponse complète mais qui s'est ensuite détérioré, c'est-à-dire que son nombre de plaquettes a diminué à < 100x10^9/L ou qu'un saignement s'est produit.
Jour 1 à Jour 22
Délai de réponse
Délai: Jour 1 à Jour 8
Un participant à l'étude a eu une réponse si ses plaquettes ont augmenté à ≥ 50x10^9/L dans les 7 jours suivant la première perfusion, c'est-à-dire au jour 8 de l'étude.
Jour 1 à Jour 8
Temps pour une réponse alternative
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un participant à l'étude a eu une réponse si ses plaquettes ont augmenté à ≥ 30 x 10 ^ 9/L et au moins le double de la numération plaquettaire initiale, confirmée à au moins 2 occasions à au moins 7 jours d'intervalle, et l'absence de saignement.
Jour 1 à Jour 22
Délai pour une réponse complète
Délai: Jour 1 à Jour 22
Un participant à l'étude a eu une réponse complète si ses plaquettes ont augmenté à ≥ 100x10^9/L, confirmées à au moins 2 occasions à au moins 7 jours d'intervalle, et absence de saignement.
Jour 1 à Jour 22
Durée d'une réponse
Délai: Jour 1 à Jour 22
La durée d'une réponse a été définie comme le temps entre le moment où une réponse a été obtenue et le moment où le nombre de plaquettes est tombé en dessous de 50x10^9/L.
Jour 1 à Jour 22
Durée d'une réponse alternative
Délai: Jour 1 à Jour 22
La durée d'une réponse alternative a été définie comme le temps entre le moment où une réponse alternative a été obtenue et le moment où le nombre de plaquettes est tombé en dessous de 50x10^9/L.
Jour 1 à Jour 22
Durée d'une réponse complète
Délai: Jour 1 à Jour 22
La durée d'une réponse complète a été définie comme le temps écoulé entre l'obtention d'une réponse complète et la chute du nombre de plaquettes en dessous de 50 x 10^9/L.
Jour 1 à Jour 22
Numération plaquettaire par visite
Délai: Jour 1 à Jour 22
La numération plaquettaire à chaque visite d'étude est présentée.
Jour 1 à Jour 22
Numération plaquettaire maximale
Délai: Jour 1 à Jour 22
Le nombre maximal de plaquettes atteint au cours de l'étude est présenté.
Jour 1 à Jour 22
Pourcentage de répondeurs ayant obtenu une numération plaquettaire normale
Délai: Jour 1 à Jour 22
Le pourcentage de répondeurs ayant obtenu une numération plaquettaire normale est présenté.
Jour 1 à Jour 22
Intensité des saignements
Délai: Jour 1 à Jour 22
Le pourcentage de participants présentant diverses intensités de saignements globaux, d'épistaxis (saignements de nez), de saignements buccaux et de saignements cutanés classés comme aucun, mineur, léger, modéré ou grave au départ et au jour 22 est rapporté.
Jour 1 à Jour 22
Pourcentage de participants ayant atteint une numération plaquettaire > 30x10^9/L
Délai: Jour 1 à Jour 2
Le pourcentage de participants ayant atteint une numération plaquettaire > 30x10^9/L dans les 1 et 2 jours suivant la perfusion est rapporté.
Jour 1 à Jour 2

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Abdulgabar Salama, MD, Universitätsklinikum Charite, Med. Fakultät der Humboldt-Universität Berlin
  • Directeur d'études: Wolfgang Frenzel, MD, Octapharma AG

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2011

Première publication (Estimation)

9 mai 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 juin 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NGAM-02
  • 2009-014589-24 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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