Effekt og sikkerhet av immunglobulin intravenøst (menneske) 10 % (NewGam) ved primær immun trombocytopeni
4. mai 2017 oppdatert av: Octapharma
Prospektiv, åpen, ikke-kontrollert, multisenter, fase III klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til immunglobulin intravenøst (humant) 10 % (NewGam) ved primær immun trombocytopeni
NewGam er en nyutviklet human normal immunglobulinløsning for intravenøs administrering (IGIV).
Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av NewGam 10 % hos pasienter med primær immun trombocytopeni.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med studien er å vurdere effekten av NewGam for å korrigere blodplateantallet.
Det sekundære målet med studien er å evaluere sikkerheten til NewGam.
Sikkerhet vil bli vurdert ved å overvåke vitale tegn, fysisk undersøkelse, evaluering av uønskede hendelser (AE) og laboratorieparametere, og virussikkerhetstesting.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Abdulgabar Salama
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 og ≤ 65 år.
- Bekreftet diagnose av kronisk primær immun trombocytopeni (ITP) (diagnostisert med en terskel blodplatetall < 100x10^9/L) av minst 12 måneders varighet.
- Blodplateantall på ikke mer enn 20x10^9/L med eller uten blødningsmanifestasjoner.
- Fritt gitt skriftlig informert samtykke fra pasient.
- Kvinner i fertil alder må ha et negativt resultat på en graviditetstest (humant koriongonadotropin [HCG]-basert analyse) og må praktisere prevensjon ved å bruke en metode med bevist pålitelighet i løpet av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Trombocytopeni sekundært til andre sykdommer (som ervervet immunsviktsyndrom [AIDS] eller systemisk lupus erythematosus [SLE]), eller medikamentrelatert trombocytopeni.
Administrering av intravenøst immunglobulin (IGIV), anti-D-immunoglobulin- eller trombopoietinreseptoragonister, eller andre blodplateforsterkende legemidler (inkludert immunsuppressive eller andre immunmodulerende legemidler) innen 3 uker før påmelding, med unntak av:
- Langtidsbehandling med kortikosteroider når dosen har vært stabil i løpet av de foregående 3 ukene og ingen doseendring er planlagt før studiedag 22.
- Langtidsbehandling med azatioprin, cyklofosfamid eller svekket androgen når dosen har vært stabil i løpet av de foregående 3 månedene og ingen doseendring er planlagt før studiedag 22.
- Svarer ikke på tidligere behandling med IGIV eller anti-D immunglobulin.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NewGam
Hver deltaker fikk 1 g/kg NewGam intravenøst i 2 påfølgende dager.
|
NewGam er en løsning av humant normalt immunglobulin 10 % behandlet med løsemiddel/vaskemiddel og nanofiltrert for intravenøs administrering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av respondenter
Tidsramme: Dag 1 til dag 8
|
En responder er en studiedeltaker med en økning i blodplater til ≥ 50x10^9/L innen 7 dager etter den første infusjonen, dvs. innen studiedag 8.
|
Dag 1 til dag 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av alternative respondenter
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En alternativ responder er en studiedeltaker med en økning i blodplater til ≥ 30x10^9/L og til minst doble baseline-antall blodplater, bekreftet ved minst 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Prosentandel av fullstendige svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En fullstendig responder er en studiedeltaker med en økning i blodplater til ≥ 100x10^9/L, bekreftet ved minst 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Prosentandel av alternative respondenter som mistet svaret
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En alternativ responder som mistet responsen er en studiedeltaker som oppfylte kriteriet for en alternativ respons, men som deretter ble forverret, dvs. at antallet blodplater ble redusert til < 30x10^9/L, og at antallet blodplater ble mindre enn det dobbelte av baseline-tallet, eller blødning oppsto.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Prosentandel av komplette respondenter som mistet responsen
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En fullstendig responder som mistet responsen er en studiedeltaker som oppfylte kriteriet for en fullstendig respons, men som deretter ble forverret, dvs. at blodplateantallet sank til < 100x10^9/L eller blødning oppsto.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Tid til svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 8
|
En studiedeltaker hadde respons hvis blodplatene deres økte til ≥ 50x10^9/L innen 7 dager etter den første infusjonen, dvs. innen studiedag 8.
|
Dag 1 til dag 8
|
|
Tid for et alternativt svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En studiedeltaker hadde en respons hvis blodplatene økte til ≥ 30x10^9/L og til minst doble baseline-antall blodplater, bekreftet ved minst 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Tid til et komplett svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
En studiedeltaker hadde en fullstendig respons hvis blodplatene økte til ≥ 100x10^9/L, bekreftet ved minst 2 anledninger med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Varighet av et svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Varigheten av en respons ble definert som tiden fra en respons ble oppnådd til blodplateantallet falt under 50x10^9/L.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Varighet av en alternativ respons
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Varigheten av en alternativ respons ble definert som tiden fra en alternativ respons ble oppnådd til blodplateantallet falt under 50x10^9/L.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Varighet av et komplett svar
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Varigheten av en fullstendig respons ble definert som tiden fra en fullstendig respons ble oppnådd til blodplateantallet falt under 50x10^9/L.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Blodplatetelling ved besøk
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Trombocytttallet ved hvert studiebesøk presenteres.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Maksimalt antall blodplater
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Maksimalt antall blodplater oppnådd under studien presenteres.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Prosentandel av respondenter som oppnådde et normalt antall blodplater
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Prosentandelen av respondere som oppnådde et normalt antall blodplater er presentert.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Blødningsintensitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 22
|
Prosentandelen av deltakere med ulike intensiteter av generell blødning, neseblødning (neseblødning), oral blødning og hudblødning gradert som ingen, mindre, mild, moderat eller alvorlig ved baseline og dag 22 er rapportert.
|
Dag 1 til dag 22
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnådde et blodplatetall > 30x10^9/L
Tidsramme: Dag 1 til dag 2
|
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde et blodplatetall > 30x10^9/L innen 1 og 2 dager etter infusjon er rapportert.
|
Dag 1 til dag 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Abdulgabar Salama, MD, Universitätsklinikum Charite, Med. Fakultät der Humboldt-Universität Berlin
- Studieleder: Wolfgang Frenzel, MD, Octapharma AG
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mai 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mai 2011
Først lagt ut (Anslag)
9. mai 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juni 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mai 2017
Sist bekreftet
1. mai 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre studie-ID-numre
- NGAM-02
- 2009-014589-24 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .