Étude du tocilizumab pour traiter la polymyalgie rhumatismale

Cet essai clinique ouvert de phase IIa de quinze mois est mené pour évaluer la tolérabilité, l'innocuité et l'efficacité d'un médicament appelé Tocilizumab (Actemra®) chez des patients atteints de polymyalgie rhumatismale (PMR). Les symptômes typiques de la RMP sont des douleurs musculaires et une raideur dans la région de l'épaule, du cou ou de la hanche. Les stéroïdes ont traditionnellement été utilisés pour traiter cette affection avec beaucoup de succès, bien que de longues cures de stéroïdes, jusqu'à 2 ans dans de nombreux cas, soient souvent nécessaires. Cela peut entraîner de nombreux effets secondaires indésirables, notamment le diabète, l'hypertension artérielle, les maladies cardiaques, les cataractes, la faiblesse des os avec fractures, la faiblesse musculaire, les ecchymoses cutanées, les troubles du sommeil et les troubles de l'humeur. Dans cet essai, la dose de stéroïdes sera diminuée beaucoup plus rapidement que ce qui est fait dans la pratique clinique courante ; on s'attend à ce que la corticothérapie soit arrêtée dans les six mois.

Le tocilizumab est un médicament déjà sur le marché qui a été approuvé par la FDA aux États-Unis et au Japon pour le traitement de la polyarthrite rhumatoïde, et au Japon, il est également approuvé pour certains types d'arthrite juvénile idiopathique (qui ressemble à la polyarthrite rhumatoïde chez les enfants) et la maladie de Castleman. maladie (qui est une maladie rare qui provoque une hypertrophie des ganglions lymphatiques). Il n'est pas approuvé par la FDA pour traiter la polymyalgie rhumatismale à l'heure actuelle. Dans cette étude, il sera administré en perfusion intraveineuse une fois par mois pendant une période de traitement d'un an. Des expériences réalisées sur le sang de patients atteints de PPR montrent qu'une cytokine particulière ou une petite molécule qui circule dans tout le corps, l'interleukine-6, est élevée dans cette maladie. Le tocilizumab est un médicament conçu pour bloquer spécifiquement cette cytokine. Les critères d'évaluation co-primaires de cette étude comprennent l'efficacité, ainsi que des évaluations de l'innocuité et de la tolérabilité.

• L'efficacité sera définie par la proportion de patients en rémission de la maladie (RD) sans corticostéroïdes, sans rechute ni récidive, à six mois à compter de l'entrée dans l'essai
• L'innocuité et la tolérabilité du tocilizumab seront évaluées au cours de la période d'étude de quinze mois par le suivi des événements indésirables et la surveillance de l'immunogénicité

La rémission de la maladie (DR) sera définie comme la disparition des signes et des symptômes de la polymyalgie rhumatismale (douleur et raideur de l'épaule, de la ceinture de hanche ou des deux) avec normalisation de la vitesse de sédimentation des érythrocytes (ESR<30 mm/h) et c-réactif protéine (CRP ≤ 1,0 mg/dl), à moins que l'élévation de la VS et/ou de la CRP ne soit attribuable à des causes autres que la RMP (c'est-à-dire une infection).