Studie av Tocilizumab for å behandle Polymyalgia Rheumatica

Denne 15-måneders åpne kliniske fase IIa-studien gjennomføres for å vurdere tolerabiliteten, sikkerheten og effekten av en medisin kalt Tocilizumab (Actemra®) hos pasienter med polymyalgia rheumatica (PMR). De typiske symptomene på PMR er muskelsmerter og stivhet i skulder-, nakke- eller hofteregionen. Steroider har tradisjonelt blitt brukt til å behandle denne tilstanden med stor suksess, selv om lange kurer med steroider, opp til 2 år i mange tilfeller, ofte er nødvendig. Dette kan resultere i mange uønskede bivirkninger, inkludert diabetes, høyt blodtrykk, hjertesykdom, grå stær, svake bein med brudd, svake muskler, blåmerker i huden, søvnvansker og humørforstyrrelser. I denne studien vil steroiddosen reduseres mye raskere enn det som gjøres i rutinemessig klinisk praksis; det er en forventning om at steroidbehandling vil bli seponert innen seks måneder.

Tocilizumab er et medikament som allerede er på markedet som er godkjent av FDA i USA og Japan for behandling av revmatoid artritt, og i Japan er det også godkjent for visse typer juvenil idiopatisk artritt (som er som revmatoid artritt hos barn) og Castlemans. sykdom (som er en sjelden sykdom som forårsaker forstørrede lymfeknuter). Det er ikke godkjent av FDA for å behandle polymyalgia rheumatica på dette tidspunktet. I denne studien vil det gis som en intravenøs infusjon en gang i måneden i en behandlingsperiode på ett år. Eksperimenter gjort på blodet til pasienter med PMR viser at ett bestemt cytokin eller et lite molekyl som sirkulerer i hele kroppen, interleukin-6, er forhøyet ved denne sykdommen. Tocilizumab er et medikament som er designet for å spesifikt blokkere dette cytokinet. De co-primære endepunktene for denne studien inkluderer effekt, så vel som evalueringer av sikkerhet og tolerabilitet.

• Effekten vil bli definert av andelen pasienter i Disease Remission (DR) uten kortikosteroider, uten tilbakefall eller residiv, seks måneder etter start av prøven
• Sikkerhet og tolerabilitet av Tocilizumab vil bli evaluert i løpet av den femten måneder lange studieperioden ved overvåking av uønskede hendelser og immunogenisitetsovervåking

Sykdomsremisjon (DR) vil bli definert som bortfall av tegn og symptomer på polymyalgia rheumatica (verking og stivhet i skulder, hoftebelte eller begge deler) med normalisering av erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR <30 mm/time) og c-reaktiv protein (CRP ≤1,0 mg/dl), med mindre økning av ESR og/eller CRP kan tilskrives andre årsaker enn PMR (dvs. infeksjon).