Studie von Tocilizumab zur Behandlung von Polymyalgia rheumatica

Diese fünfzehnmonatige offene klinische Phase-IIa-Studie wird durchgeführt, um die Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikaments namens Tocilizumab (Actemra®) bei Patienten mit Polymyalgia rheumatica (PMR) zu bewerten. Die typischen Symptome einer PMR sind Muskelschmerzen und Steifheit im Schulter-, Nacken- oder Hüftbereich. Steroide wurden traditionell mit großem Erfolg zur Behandlung dieses Zustands eingesetzt, obwohl oft lange Steroidzyklen, in vielen Fällen bis zu 2 Jahren, erforderlich sind. Dies kann zu vielen unerwünschten Nebenwirkungen führen, darunter Diabetes, Bluthochdruck, Herzerkrankungen, grauer Star, schwache Knochen mit Brüchen, schwache Muskeln, Hautblutungen, Schlafstörungen und Stimmungsschwankungen. In dieser Studie wird die Steroiddosis viel schneller verringert als in der klinischen Routinepraxis; Es wird erwartet, dass die Steroidtherapie innerhalb von sechs Monaten abgesetzt wird.

Tocilizumab ist ein bereits auf dem Markt befindliches Medikament, das in den USA und Japan von der FDA für die Behandlung von rheumatoider Arthritis zugelassen wurde, und in Japan ist es auch für bestimmte Arten von juveniler idiopathischer Arthritis (die wie rheumatoide Arthritis bei Kindern ist) und Castleman-Krankheit zugelassen Krankheit (eine seltene Krankheit, die vergrößerte Lymphknoten verursacht). Es ist derzeit nicht von der FDA zur Behandlung von Polymyalgia rheumatica zugelassen. In dieser Studie wird es einmal im Monat als intravenöse Infusion über einen Behandlungszeitraum von einem Jahr verabreicht. Experimente, die mit dem Blut von Patienten mit PMR durchgeführt wurden, zeigen, dass ein bestimmtes Zytokin oder kleines Molekül, das im ganzen Körper zirkuliert, Interleukin-6, bei dieser Krankheit erhöht ist. Tocilizumab ist ein Medikament, das dieses Zytokin gezielt blockieren soll. Zu den co-primären Endpunkten dieser Studie gehören die Wirksamkeit sowie Bewertungen der Sicherheit und Verträglichkeit.

• Die Wirksamkeit wird durch den Anteil der Patienten in Krankheitsremission (DR) ohne Kortikosteroide, ohne Rückfall oder Rezidiv, sechs Monate nach Studienbeginn definiert
• Sicherheit und Verträglichkeit von Tocilizumab werden während des 15-monatigen Studienzeitraums durch Überwachung unerwünschter Ereignisse und Immunogenitätsüberwachung bewertet

Krankheitsremission (DR) wird definiert als das Verschwinden von Anzeichen und Symptomen von Polymyalgia rheumatica (Schmerzen und Steifheit der Schulter, des Hüftgürtels oder beider) mit Normalisierung der Erythrozytensedimentationsrate (ESR < 30 mm/h) und c-reaktiv Protein (CRP ≤ 1,0 mg/dl), es sei denn, die Erhöhung von BSG und/oder CRP ist auf andere Ursachen als PMR (d. h. eine Infektion) zurückzuführen.