Badanie Tocilizumabu w leczeniu polimialgii reumatycznej

To piętnastomiesięczne otwarte badanie kliniczne fazy IIa jest prowadzone w celu oceny tolerancji, bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie Tocilizumab (Actemra®) u pacjentów z polimialgią reumatyczną (PMR). Typowymi objawami PMR są bóle mięśni i sztywność w okolicy ramion, szyi lub bioder. Sterydy były tradycyjnie stosowane w leczeniu tego stanu z dużym powodzeniem, chociaż często wymagane są długie cykle sterydów, w wielu przypadkach do 2 lat. Może to skutkować wieloma niepożądanymi skutkami ubocznymi, w tym cukrzycą, nadciśnieniem, chorobami serca, zaćmą, słabymi kościami ze złamaniami, słabymi mięśniami, siniakami na skórze, trudnościami w zasypianiu i zaburzeniami nastroju. W tym badaniu dawka sterydów zostanie zmniejszona znacznie szybciej niż w rutynowej praktyce klinicznej; oczekuje się, że steroidoterapia zostanie wycofana w ciągu sześciu miesięcy.

Tocilizumab jest lekiem już dostępnym na rynku, który został zatwierdzony przez FDA w USA i Japonii do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów, a w Japonii jest również zatwierdzony do stosowania w niektórych typach młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (które jest podobne do reumatoidalnego zapalenia stawów u dzieci) oraz leku Castlemana (która jest rzadką chorobą powodującą powiększenie węzłów chłonnych). Obecnie FDA nie zatwierdziła leczenia polimialgii reumatycznej. W tym badaniu lek będzie podawany we wlewie dożylnym raz w miesiącu przez okres leczenia wynoszący jeden rok. Eksperymenty przeprowadzone na krwi pacjentów z PMR wykazały, że jedna konkretna cytokina lub mała cząsteczka krążąca w organizmie, interleukina-6, jest podwyższona w tej chorobie. Tocilizumab jest lekiem zaprojektowanym do specyficznego blokowania tej cytokiny. Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe dla tego badania obejmują skuteczność, jak również ocenę bezpieczeństwa i tolerancji.

• Skuteczność zostanie określona na podstawie odsetka pacjentów z remisją choroby (DR) po odstawieniu kortykosteroidów, bez nawrotów lub nawrotów, po sześciu miesiącach od włączenia do badania
• Bezpieczeństwo i tolerancja Tocilizumabu zostaną ocenione podczas piętnastomiesięcznego okresu badania poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych i nadzór nad immunogennością

Remisja choroby (DR) zostanie zdefiniowana jako ustąpienie objawów przedmiotowych i podmiotowych polimialgii reumatycznej (ból i sztywność barku, obręczy biodrowej lub obu) z normalizacją szybkości opadania erytrocytów (OB <30 mm/godz.) białka (CRP ≤1,0 mg/dl), chyba że podwyższenie OB i/lub CRP można przypisać przyczynom innym niż PMR (tj. infekcja).