Studie av Tocilizumab för att behandla Polymyalgia Rheumatica

Denna femton månader långa öppna kliniska fas IIa-studie genomförs för att utvärdera tolerabiliteten, säkerheten och effekten av ett läkemedel som heter Tocilizumab (Actemra®) hos patienter med polymyalgia reumatica (PMR). De typiska symtomen på PMR är muskelsmärta och stelhet i axel-, nacke- eller höftregionen. Steroider har traditionellt använts för att behandla detta tillstånd med stor framgång, även om långa kurer med steroider, upp till 2 år i många fall, ofta krävs. Detta kan resultera i många oönskade biverkningar inklusive diabetes, högt blodtryck, hjärtsjukdomar, grå starr, svaga ben med frakturer, svaga muskler, blåmärken på huden, sömnsvårigheter och humörstörningar. I denna studie kommer steroiddosen att minskas mycket snabbare än vad som görs i rutinmässig klinisk praxis; Det finns en förväntan om att steroidbehandlingen kommer att avbrytas inom sex månader.

Tocilizumab är ett läkemedel som redan finns på marknaden som har godkänts av FDA i USA och Japan för behandling av reumatoid artrit, och i Japan är det även godkänt för vissa typer av juvenil idiopatisk artrit (som är som reumatoid artrit hos barn) och Castlemans. sjukdom (som är en sällsynt sjukdom som orsakar förstorade lymfkörtlar). Det är inte godkänt av FDA för att behandla polymyalgia rheumatica för närvarande. I denna studie kommer det att ges som en intravenös infusion en gång i månaden under en behandlingsperiod på ett år. Experiment gjorda på blodet från patienter med PMR visar att en speciell cytokin eller liten molekyl som cirkulerar i hela kroppen, interleukin-6, är förhöjd vid denna sjukdom. Tocilizumab är ett läkemedel som är utformat för att specifikt blockera denna cytokin. De co-primära effektmåtten för denna studie inkluderar effekt, såväl som utvärderingar av säkerhet och tolerabilitet.

• Effekten kommer att definieras av andelen patienter som lider av sjukdomsremission (DR) utan kortikosteroider, utan återfall eller återfall, sex månader efter att prövningen påbörjades
• Säkerhet och tolerabilitet för Tocilizumab kommer att utvärderas under den femton månader långa studieperioden genom övervakning av biverkningar och immunogenicitetsövervakning

Sjukdomsremission (DR) kommer att definieras som försvinnandet av tecken och symtom på polymyalgia rheumatica (värk och stelhet i axeln, höftgördeln eller båda) med normalisering av erytrocytsedimentationshastigheten (ESR <30 mm/h) och c-reaktiv protein (CRP ≤1,0 mg/dl), såvida inte förhöjning av ESR och/eller CRP kan tillskrivas andra orsaker än PMR (d.v.s. infektion).