Undersøgelse af Tocilizumab til behandling af polymyalgia Rheumatica

Dette femten måneder lange åbne kliniske fase IIa-studie udføres for at vurdere tolerabiliteten, sikkerheden og effektiviteten af ​​en medicin kaldet Tocilizumab (Actemra®) hos patienter med polymyalgia rheumatica (PMR). De typiske symptomer på PMR er muskelsmerter og stivhed i skulder-, nakke- eller hofteregionen. Steroider er traditionelt blevet brugt til at behandle denne tilstand med stor succes, selvom lange kure af steroider, op til 2 år i mange tilfælde, ofte er påkrævet. Dette kan resultere i mange uønskede bivirkninger, herunder diabetes, forhøjet blodtryk, hjertesygdomme, grå stær, svage knogler med brud, svage muskler, blå mærker, søvnbesvær og humørforstyrrelser. I dette forsøg vil steroiddoseringen blive reduceret meget hurtigere end hvad der gøres i rutinemæssig klinisk praksis; der er en forventning om, at steroidbehandlingen vil blive seponeret inden for seks måneder.

Tocilizumab er et lægemiddel, der allerede er på markedet, og som er blevet godkendt af FDA i USA og Japan til behandling af leddegigt, og i Japan er det også godkendt til visse typer af juvenil idiopatisk arthritis (som er ligesom leddegigt hos børn) og Castlemans. sygdom (som er en sjælden sygdom, der forårsager forstørrede lymfeknuder). Det er ikke FDA godkendt til behandling af polymyalgia rheumatica på nuværende tidspunkt. I denne undersøgelse vil det blive givet som en intravenøs infusion en gang om måneden i en behandlingsperiode på et år. Eksperimenter udført på blodet fra patienter med PMR viser, at et bestemt cytokin eller lille molekyle, der cirkulerer i hele kroppen, interleukin-6, er forhøjet ved denne sygdom. Tocilizumab er en medicin, der er designet til specifikt at blokere dette cytokin. De co-primære endepunkter for denne undersøgelse omfatter effektivitet, samt evalueringer af sikkerhed og tolerabilitet.

• Effekten vil blive defineret af andelen af ​​patienter i Disease Remission (DR) uden kortikosteroider, uden tilbagefald eller recidiv, seks måneder efter forsøgets start
• Sikkerhed og tolerabilitet af Tocilizumab vil blive evalueret i løbet af den femten måneder lange undersøgelsesperiode ved overvågning af bivirkninger og immunogenicitetsovervågning

Disease Remission (DR) vil blive defineret som forsvinden af ​​tegn og symptomer på polymyalgia rheumatica (ømhed og stivhed i skulder, hoftebælte eller begge dele) med normalisering af erytrocytsedimentationshastighed (ESR <30 mm/time) og c-reaktiv protein (CRP ≤1,0 mg/dl), medmindre forhøjelse af ESR og/eller CRP kan tilskrives andre årsager end PMR (dvs. infektion).