Tocilitsumabin tutkimus Polymyalgia Rheumatican hoitoon

Tämä 15 kuukauden avoin, vaiheen IIa kliininen tutkimus suoritetaan tocilizumabi-nimisen lääkkeen (Actemra®) siedettävyyden, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on polymyalgia rheumatica (PMR). PMR:n tyypillisiä oireita ovat lihaskipu ja jäykkyys olkapäässä, niskassa tai lonkassa. Steroideja on perinteisesti käytetty tämän sairauden hoitoon suurella menestyksellä, vaikka usein vaaditaan pitkiä steroidihoitoja, jopa 2 vuotta. Tämä voi aiheuttaa monia ei-toivottuja sivuvaikutuksia, kuten diabetes, korkea verenpaine, sydänsairaus, kaihi, heikot luut ja murtumat, heikot lihakset, ihon mustelmat, univaikeudet ja mielialahäiriöt. Tässä tutkimuksessa steroidiannostusta vähennetään paljon nopeammin kuin mitä tehdään rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä; steroidihoidon odotetaan keskeytettävän kuuden kuukauden kuluessa.

Tocilitsumabi on jo markkinoilla oleva lääke, joka on FDA:n hyväksymä Yhdysvalloissa ja Japanissa nivelreuman hoitoon, ja Japanissa se on hyväksytty myös tietyntyyppisiin juveniiliin idiopaattiseen niveltulehdukseen (joka on kuin lasten nivelreuma) ja Castlemanin tautiin. sairaus (joka on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa imusolmukkeiden suurenemista). FDA ei ole hyväksynyt polymyalgia rheumatican hoitoon tällä hetkellä. Tässä tutkimuksessa sitä annetaan suonensisäisenä infuusiona kerran kuukaudessa yhden vuoden hoitojakson ajan. PMR-potilaiden verellä tehdyt kokeet osoittavat, että yksi tietty sytokiini tai pieni molekyyli, joka kiertää koko kehossa, interleukiini-6, on kohonnut tässä taudissa. Tocilitsumabi on lääke, joka on suunniteltu estämään erityisesti tämä sytokiini. Tämän tutkimuksen pääasiallisia päätepisteitä ovat tehokkuus sekä turvallisuuden ja siedettävyyden arvioinnit.

• Teho määritellään niiden potilaiden osuudella, joilla on taudin remissio (DR) ilman kortikosteroideja ilman relapsia tai uusiutumista kuuden kuukauden kuluttua tutkimukseen osallistumisesta.
• Tocilitsumabin turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan viidentoista kuukauden tutkimusjakson aikana seuraamalla haittatapahtumia ja immunogeenisyyttä.

Taudin remissio (DR) määritellään polymyalgia rheumatican merkkien ja oireiden (olkapään, lonkkavyön tai molempien särky ja jäykkyys) häviämiseksi, kun punasolujen sedimentaationopeus (ESR < 30 mm/h) normalisoituu ja c-reaktiivinen. proteiini (CRP ≤1,0 mg/dl), ellei ESR:n ja/tai CRP:n nousu johdu muista syistä kuin PMR:stä (eli infektiosta).