Estudo do Tocilizumabe para o Tratamento da Polimialgia Reumática

Este ensaio clínico aberto de fase IIa de quinze meses está sendo conduzido para avaliar a tolerabilidade, segurança e eficácia de um medicamento chamado Tocilizumab (Actemra®) em pacientes com polimialgia reumática (PMR). Os sintomas típicos da PMR são dor muscular e rigidez na região do ombro, pescoço ou quadril. Os esteróides têm sido tradicionalmente usados ​​para tratar esta condição com grande sucesso, embora cursos longos de esteróides, até 2 anos em muitos casos, sejam frequentemente necessários. Isso pode resultar em muitos efeitos colaterais indesejados, incluindo diabetes, pressão alta, doenças cardíacas, catarata, ossos fracos com fraturas, músculos fracos, hematomas na pele, dificuldade para dormir e distúrbios do humor. Neste ensaio, a dosagem de esteroides será diminuída muito mais rapidamente do que na prática clínica de rotina; há uma expectativa de que a terapia com esteróides seja retirada dentro de seis meses.

O tocilizumabe é um medicamento já comercializado que foi aprovado pela FDA nos EUA e no Japão para o tratamento da artrite reumatóide, e no Japão também é aprovado para certos tipos de artrite idiopática juvenil (que é como a artrite reumatóide em crianças) e doença de Castleman (que é uma doença rara que causa gânglios linfáticos aumentados). Não é aprovado pela FDA para tratar a polimialgia reumática neste momento. Neste estudo, será administrado como uma infusão intravenosa uma vez por mês durante um período de tratamento de um ano. Experimentos feitos no sangue de pacientes com PMR mostram que uma determinada citocina ou pequena molécula que circula por todo o corpo, a interleucina-6, está elevada nesta doença. O tocilizumabe é um medicamento desenvolvido para bloquear especificamente essa citocina. Os endpoints co-primários para este estudo incluem eficácia, bem como avaliações de segurança e tolerabilidade.

• A eficácia será definida pela proporção de pacientes em Remissão da Doença (DR) sem corticosteróides, sem recidiva ou recorrência, seis meses após o início do estudo
• A segurança e a tolerabilidade do Tocilizumabe serão avaliadas durante o período de estudo de quinze meses pelo monitoramento de eventos adversos e vigilância de imunogenicidade

A remissão da doença (RD) será definida como o desaparecimento dos sinais e sintomas de polimialgia reumática (dor e rigidez do ombro, cintura pélvica ou ambos) com normalização da taxa de hemossedimentação (ESR <30 mm/h) e c-reativo proteína (CRP ≤1,0 mg/dl), a menos que a elevação de VHS e/ou PCR seja atribuível a outras causas que não PMR (ou seja, infecção).