Estudio de tocilizumab para tratar la polimialgia reumática

Este ensayo clínico abierto de Fase IIa de quince meses se lleva a cabo para evaluar la tolerabilidad, seguridad y eficacia de un medicamento llamado Tocilizumab (Actemra®) en pacientes con polimialgia reumática (PMR). Los síntomas típicos de la PMR son dolor muscular y rigidez en la región del hombro, el cuello o la cadera. Los esteroides se han utilizado tradicionalmente para tratar esta afección con gran éxito, aunque a menudo se requieren ciclos prolongados de esteroides, de hasta 2 años en muchos casos. Esto puede provocar muchos efectos secundarios no deseados, como diabetes, presión arterial alta, enfermedades cardíacas, cataratas, huesos débiles con fracturas, músculos débiles, hematomas en la piel, dificultad para dormir y trastornos del estado de ánimo. En este ensayo, la dosis de esteroides se reducirá mucho más rápido que lo que se hace en la práctica clínica habitual; existe la expectativa de que la terapia con esteroides se retirará dentro de los seis meses.

El tocilizumab es un medicamento que ya está en el mercado y que ha sido aprobado por la FDA en EE. UU. y Japón para el tratamiento de la artritis reumatoide, y en Japón también está aprobado para ciertos tipos de artritis idiopática juvenil (que es como la artritis reumatoide en niños) y la enfermedad de Castleman. (que es una enfermedad rara que causa ganglios linfáticos agrandados). No está aprobado por la FDA para tratar la polimialgia reumática en este momento. En este estudio, se administrará como infusión intravenosa una vez al mes durante un período de tratamiento de un año. Los experimentos realizados en la sangre de pacientes con PMR muestran que una citoquina particular o molécula pequeña que circula por todo el cuerpo, la interleuquina-6, está elevada en esta enfermedad. Tocilizumab es un medicamento diseñado para bloquear específicamente esta citoquina. Los criterios de valoración coprimarios de este estudio incluyen la eficacia, así como evaluaciones de seguridad y tolerabilidad.

• La eficacia se definirá por la proporción de pacientes en remisión de la enfermedad (DR) sin corticosteroides, sin recaída o recurrencia, a los seis meses del ingreso al ensayo.
• La seguridad y la tolerabilidad de Tocilizumab se evaluarán durante el período de estudio de quince meses mediante el seguimiento de los eventos adversos y la vigilancia de la inmunogenicidad.

La remisión de la enfermedad (RD) se definirá como la desaparición de los signos y síntomas de la polimialgia reumática (dolor y rigidez del hombro, cintura escapular o ambos) con normalización de la velocidad de sedimentación globular (ESR<30 mm/h) y c-reactiva. proteína (CRP ≤1.0 mg/dl), a menos que la elevación de ESR y/o CRP sea atribuible a causas distintas a PMR (es decir, infección).