Studie tocilizumabu k léčbě Polymyalgia Rheumatica

Tato patnáctiměsíční otevřená klinická studie fáze IIa se provádí za účelem posouzení snášenlivosti, bezpečnosti a účinnosti léku zvaného Tocilizumab (Actemra®) u pacientů s polymyalgia rheumatica (PMR). Typickými příznaky PMR jsou svalová bolest a ztuhlost v oblasti ramene, krku nebo kyčle. Steroidy byly tradičně používány k léčbě tohoto stavu s velkým úspěchem, i když jsou často vyžadovány dlouhé kúry steroidů, v mnoha případech až 2 roky. To může mít za následek mnoho nežádoucích vedlejších účinků včetně cukrovky, vysokého krevního tlaku, srdečních onemocnění, šedého zákalu, ochablých kostí se zlomeninami, ochablých svalů, kožních modřin, potíží se spánkem a poruch nálady. V této zkoušce bude dávka steroidů snižována mnohem rychleji než v běžné klinické praxi; očekává se, že léčba steroidy bude ukončena do šesti měsíců.

Tocilizumab je lék, který je již na trhu a který byl schválen FDA v USA a Japonsku pro léčbu revmatoidní artritidy a v Japonsku je také schválen pro určité typy juvenilní idiopatické artritidy (která je jako revmatoidní artritida u dětí) a Castlemanovy onemocnění (což je vzácné onemocnění, které způsobuje zvětšené lymfatické uzliny). V současné době není schválen FDA k léčbě revmatické polymyalgie. V této studii bude podáván jako intravenózní infuze jednou měsíčně po dobu léčby jednoho roku. Experimenty prováděné na krvi pacientů s PMR ukazují, že jeden konkrétní cytokin nebo malá molekula, která cirkuluje v těle, interleukin-6, je u tohoto onemocnění zvýšená. Tocilizumab je lék, který je navržen tak, aby specificky blokoval tento cytokin. Mezi primární cílové parametry této studie patří účinnost a také hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti.

• Účinnost bude definována podílem pacientů v remisi onemocnění (DR) bez kortikosteroidů, bez relapsu nebo recidivy, šest měsíců od vstupu do studie
• Bezpečnost a snášenlivost tocilizumabu bude hodnocena během patnáctiměsíčního období studie sledováním nežádoucích účinků a sledováním imunogenicity

Remise onemocnění (DR) bude definována jako vymizení známek a symptomů polymyalgia rheumatica (bolest a ztuhlost ramene, kyčelního pletence nebo obou) s normalizací rychlosti sedimentace erytrocytů (ESR<30 mm/h) a c-reaktivní protein (CRP ≤ 1,0 mg/dl), pokud zvýšení ESR a/nebo CRP nelze připsat jiným příčinám než PMR (tj. infekci).