Studio di Tocilizumab per il trattamento della polimialgia reumatica

Questo studio clinico di Fase IIa, in aperto, della durata di quindici mesi, è stato condotto per valutare la tollerabilità, la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato Tocilizumab (Actemra®) in pazienti con polimialgia reumatica (PMR). I sintomi tipici della PMR sono dolore muscolare e rigidità nella regione della spalla, del collo o dell'anca. Gli steroidi sono stati tradizionalmente usati per trattare questa condizione con grande successo, anche se spesso sono necessari lunghi cicli di steroidi, fino a 2 anni in molti casi. Ciò può provocare molti effetti collaterali indesiderati tra cui diabete, ipertensione, malattie cardiache, cataratta, ossa deboli con fratture, muscoli deboli, lividi sulla pelle, difficoltà a dormire e disturbi dell'umore. In questo studio, il dosaggio degli steroidi verrà ridotto molto più rapidamente rispetto a quanto avviene nella pratica clinica di routine; c'è un'aspettativa che la terapia steroidea venga ritirata entro sei mesi.

Tocilizumab è un farmaco già sul mercato che è stato approvato dalla FDA negli Stati Uniti e in Giappone per il trattamento dell'artrite reumatoide, e in Giappone è anche approvato per alcuni tipi di artrite idiopatica giovanile (che è come l'artrite reumatoide nei bambini) e per l'artrite reumatoide di Castleman malattia (che è una malattia rara che causa ingrossamento dei linfonodi). Al momento non è approvato dalla FDA per il trattamento della polimialgia reumatica. In questo studio, verrà somministrato come infusione endovenosa una volta al mese per un periodo di trattamento di un anno. Esperimenti condotti sul sangue di pazienti con PMR mostrano che una particolare citochina o piccola molecola che circola in tutto il corpo, l'interleuchina-6, è elevata in questa malattia. Tocilizumab è un farmaco progettato per bloccare specificamente questa citochina. Gli endpoint co-primari per questo studio includono l'efficacia, nonché le valutazioni di sicurezza e tollerabilità.

• L'efficacia sarà definita dalla percentuale di pazienti in remissione della malattia (DR) senza corticosteroidi, senza recidiva o recidiva, a sei mesi dall'ingresso nello studio
• La sicurezza e la tollerabilità di Tocilizumab saranno valutate durante il periodo di studio di quindici mesi mediante il monitoraggio degli eventi avversi e la sorveglianza dell'immunogenicità

La remissione della malattia (RD) sarà definita come la scomparsa dei segni e dei sintomi della polimialgia reumatica (dolore e rigidità della spalla, del cingolo dell'anca o di entrambi) con normalizzazione della velocità di eritrosedimentazione (VES<30 mm/h) e c-reattiva proteine ​​(CRP ≤1,0 mg/dl), a meno che l'aumento della VES e/o della CRP non sia attribuibile a cause diverse dalla PMR (es. infezione).