Studie van Tocilizumab om Polymyalgia Rheumatica te behandelen

Deze vijftien maanden durende open-label fase IIa klinische studie wordt uitgevoerd om de verdraagbaarheid, veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van een medicijn genaamd Tocilizumab (Actemra®) bij patiënten met polymyalgia rheumatica (PMR). De typische symptomen van PMR zijn spierpijn en stijfheid in de schouder-, nek- of heupregio. Steroïden worden van oudsher met groot succes gebruikt om deze aandoening te behandelen, hoewel lange kuren met steroïden, in veel gevallen tot 2 jaar, vaak nodig zijn. Dit kan leiden tot veel ongewenste bijwerkingen, waaronder diabetes, hoge bloeddruk, hartaandoeningen, staar, zwakke botten met breuken, zwakke spieren, blauwe plekken op de huid, slaapproblemen en stemmingsstoornissen. In dit onderzoek zal de dosis steroïden veel sneller worden verlaagd dan wat in de dagelijkse klinische praktijk wordt gedaan; de verwachting is dat de behandeling met corticosteroïden binnen zes maanden zal worden gestaakt.

Tocilizumab is een medicijn dat al op de markt is en door de FDA is goedgekeurd in de VS en Japan voor de behandeling van reumatoïde artritis, en in Japan is het ook goedgekeurd voor bepaalde vormen van juveniele idiopathische artritis (wat lijkt op reumatoïde artritis bij kinderen) en Castleman's ziekte (een zeldzame ziekte die vergrote lymfeklieren veroorzaakt). Het is op dit moment niet door de FDA goedgekeurd om polymyalgia reumatica te behandelen. In deze studie zal het gedurende een behandelingsperiode van een jaar eenmaal per maand als een intraveneus infuus worden toegediend. Experimenten met het bloed van patiënten met PMR tonen aan dat één bepaalde cytokine of kleine molecule die door het lichaam circuleert, interleukine-6, verhoogd is bij deze ziekte. Tocilizumab is een medicijn dat is ontworpen om specifiek dit cytokine te blokkeren. De co-primaire eindpunten voor deze studie omvatten werkzaamheid, evenals evaluaties van veiligheid en verdraagbaarheid.

• De werkzaamheid zal worden bepaald door het percentage patiënten in ziekteremissie (DR) zonder corticosteroïden, zonder terugval of recidief, zes maanden na aanvang van de studie
• De veiligheid en verdraagbaarheid van Tocilizumab zullen tijdens de studieperiode van vijftien maanden worden geëvalueerd door middel van monitoring van bijwerkingen en immunogeniciteitssurveillance

Ziekteremissie (DR) wordt gedefinieerd als het verdwijnen van tekenen en symptomen van polymyalgia rheumatica (pijn en stijfheid van de schouder, heupgordel of beide) met normalisatie van de bezinkingssnelheid van erytrocyten (BSE <30 mm/uur) en c-reactieve eiwit (CRP ≤1,0 mg/dl), tenzij verhoging van ESR en/of CRP te wijten is aan andere oorzaken dan PMR (d.w.z. infectie).