Registre international du traitement et de la biologie des blastomes pleuropulmonaires (PPB)

Ce registre recueillera les antécédents médicaux familiaux et établira une collection d'échantillons de patients atteints de PPB et de leurs parents pour de futures recherches. Les principaux objectifs de la recherche en biologie sont (1) d'identifier de nouvelles façons scientifiques d'en savoir plus sur le PPB et la meilleure façon de le traiter à l'avenir et (2) d'établir une collection d'échantillons biologiques de PPB pour de futures recherches.

Contexte : Le PPB est un cancer rare du poumon qui se présente dans la petite enfance, principalement de la naissance à l'âge d'environ 72 mois. Le PPB survient dans les poumons ou entre les poumons et la paroi thoracique. Il existe trois formes de PPB appelées types I, II et III PPB. Les enfants atteints de PPB de type I nécessitent une intervention chirurgicale et parfois une chimiothérapie. Les enfants atteints de PPB de types II et III nécessitent une intervention chirurgicale, une chimiothérapie et parfois une radiothérapie. Parce qu'il n'y a jamais eu de consensus quant au meilleur traitement pour la BPP, le Registre fournira des directives de traitement. L'objectif du registre des traitements et de la biologie est qu'en proposant des schémas thérapeutiques spécifiques, le registre soit en mesure d'examiner et d'analyser de manière prospective le schéma thérapeutique pour la première fois.

Conception:

• Un examen central de pathologie diagnostique sera nécessaire pour les patients qui seront évalués de manière prospective.
• Ce registre de traitement proposera des directives sur les schémas chirurgicaux et chimiothérapeutiques, ainsi que des directives facultatives sur la radiothérapie pour les patients inscrits de manière prospective.
• Le registre des traitements et de la biologie créera une banque de référence d'échantillons biologiques PPB pour les tumeurs.

Méthodes :

• Pour le type I PPB, la chirurgie est nécessaire. Certains médecins utilisent la chimiothérapie après la chirurgie. Si une chimiothérapie est utilisée, le registre suggérera qu'il s'agisse d'une chimiothérapie combinée avec de la vincristine, de la dactinomycine et du cyclophosphamide (VAC).
• Pour les patients de types II et III PPB, une intervention chirurgicale est nécessaire, suivie d'une chimiothérapie. Le registre suggérera que les sujets reçoivent une chimiothérapie combinée avec de l'ifosphamide, de la vincristine, de l'actinomycine-D et de la doxorubicine (IVADo). Un deuxième examen et une éventuelle chirurgie de troisième examen peuvent être nécessaires. La radiothérapie est recommandée uniquement pour la maladie résiduelle après une chirurgie maximale.

Analyse : L'analyse des données statistiques n'inclura que les cas confirmés au niveau central. De plus, seuls les patients atteints de PPB de type II ou de type III qui ont été recrutés et traités par IVADo conformément au schéma posologique seront comparés aux témoins historiques. Aucune analyse statistique n'est prévue pour les patients atteints de BPP de type I. Le traitement futur sera comparé au régime IVADo afin de mesurer les améliorations.