国际胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 治疗和生物学登记处
国际胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 治疗和生物学注册协议
胸膜肺母细胞瘤 (PPB) 非常罕见，没有既定的“标准”或“最佳”疗法。 多年来，世界各地的 PPB 儿童都是根据许多不同医院的许多不同医生根据具体情况做出的决定进行治疗的。 尚未在大量 PPB 患者中测试治疗方法。
目标是用一种治疗方案治疗许多儿童并了解治疗结果。
研究概览
详细说明
该登记处将收集家族病史，并建立 PPB 患者及其父母的标本集合，以供日后研究之用。 生物学研究的主要目标是 (1) 确定了解 PPB 的新科学方法和未来治疗它的最佳方法，以及 (2) 建立 PPB 生物标本集合以供未来研究。
背景：PPB 是一种罕见的肺癌，出现在儿童早期，大部分时间从出生到 72 个月。 PPB 发生在肺内或肺与胸壁之间。 存在三种形式的 PPB，称为 I 型、II 型和 III 型 PPB。 I 型 PPB 儿童需要手术，有时需要化疗。 患有 II 型和 III 型 PPB 的儿童需要手术、化疗，有时还需要放疗。 由于从未就 PPB 的最佳治疗达成共识，因此登记处将提供治疗指南。 治疗和生物学登记处的目标是，通过提供特定的治疗方案，登记处将能够首次前瞻性地审查和分析治疗方案。
设计：
- 对于将接受前瞻性评估的患者，需要进行诊断性中心病理学审查。
- 该治疗登记处将为前瞻性登记的患者提供手术和化疗方案指南，以及可选的放射治疗指南。
- 治疗和生物学登记处将为肿瘤创建一个 PPB 生物标本参考库。
方法：
- 对于 I 型 PPB，手术是必要的。 一些医生在手术后使用化疗。 如果使用化疗，登记处将建议与长春新碱、更生霉素、环磷酰胺 (VAC) 联合化疗。
- 对于 II 型和 III 型 PPB 患者，必须进行手术，然后进行化疗。 登记处将建议受试者接受异环磷酰胺、长春新碱、放线菌素-D 和多柔比星 (IVADo) 的联合化疗。 可能需要进行第二次观察和可能的第三次观察手术。 放射治疗仅推荐用于最大手术后的残留病灶。
分析：统计数据分析将仅包括集中确诊病例。 此外，只有按照方案入组并接受 IVADo 治疗的 PPB II 型或 III 型患者将与历史对照进行比较。 没有计划对 I 型 PPB 患者进行统计分析。 未来的治疗将与 IVADo 方案进行比较，以衡量改善情况。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Anne K Harris
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
年龄：从出生到诊断时 < 21 岁的患者将被纳入治疗和生物学登记处。
任何年龄的患者都将被纳入本研究的相关疾病组。
病理诊断：初诊PPB I、II、III型患者。 诊断由当地病理学家进行。 鼓励但不要求进行实时中央病理检查。 所有病例都必须提交中央病理学审查。 只有集中审查确认为 PPB 的案例才会进行前瞻性分析。
初步诊断为 PPB“提示性”或“支持性”但不能诊断的病例，以及后来的切除标本（包括化疗后的切除术）证实 PPB 诊断的病例将包括在内。 仅当后来的切除标本（包括化疗后的切除）诊断为 PPB 时，才包括通过细针穿刺活检诊断的患者。
与 PPB 相关的疾病病例的诊断病理学也需要注册中心病理学审查。
既往治疗： PPB I 型：所有患者均符合条件，并将在研究中接受随访。
PPB II 型或 III 型：新诊断的 II 型和 III 型 PPB 患者将被纳入治疗和生物学登记处。
DICER1 相关病症和 DICER1 基因突变：所有患者均符合条件，并将在研究中接受随访。
- 允许事先进行皮质类固醇治疗。
- 接受过其他化疗方案或放疗的患者将不进行统计分析。
- 具有先前 I 型 PPB 诊断的 II 型和 III 型 PPB 患者：包括早期 I 型 PPB 复发的 II 型和 III 型 PPB 病例。
- 患者或父母/监护人的知情同意。 （另外，在适当的情况下：同意和 HIPPA 同意）
排除标准：
- 患者或父母/监护人无法获得知情同意。
- 注册中心病理学审查排除了诊断为 PPB 的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：卫生服务研究
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：I 型 PPB 疗法
PPB I 型治疗：所有患者都将接受手术治疗。
手术后的化疗由主治医师自行决定。
如果使用化疗，登记处将建议与长春新碱、更生霉素、环磷酰胺 (VAC) 联合化疗。
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≥ 3 岁：1.5 mg/m2 IV x 1（最大剂量 2 mg）
其他名称：
≥ 3 岁：0.045 mg/kg（最大剂量 2.5 mg）IV X 1
其他名称：
≥ 3 岁：1.2 gm/m2/剂量 IV 作为 1 小时输注 IV 液体
其他名称：
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实验性的：II 型和 III 型 PPB 治疗
与异环磷酰胺、长春新碱、更生霉素和多柔比星（“IVADo”）的联合化疗。
可能需要进行第二次观察和可能的第三次观察手术。
放射治疗仅推荐用于最大手术后的残留病灶。
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≥ 3 岁：1.5 mg/m2 IV x 1（最大剂量 2 mg）
其他名称：
≥ 3 岁：0.045 mg/kg（最大剂量 2.5 mg）IV X 1
其他名称：
≥ 3 岁：1.2 gm/m2/剂量 IV 作为 1 小时输注 IV 液体
其他名称：
≥ 3 岁：第 1 天、第 2 天 3 小时内 3 g/m2/剂量 IV，（6 g/m2/周期）
其他名称：
≥ 3 岁：30 mg/m2/剂量 IV 超过 30 分钟，第 1、2 天（60 mg/m2/周期）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存
大体时间：5年
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统计分析的主要终点是从开始治疗到事件的时间，事件定义为 PPB 的进展或复发、第二恶性肿瘤的发生或死于至少可能与原始疾病相关的任何原因或治疗。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对化疗和生存的总体反应
大体时间：5年
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次要终点将是初始手术或活检后影像学可测量肿瘤患者对化疗的最佳总体反应，以及任何原因导致死亡的时间。
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5年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Kris Ann P Schultz, MD、Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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长春新碱的临床试验
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