Kansainvälinen Pleuropulmonary Blastoma (PPB) hoito- ja biologian rekisteri
Kansainvälinen Pleuropulmonary Blastoma (PPB) hoito- ja biologian rekisteriprotokolla
Pleuropulmonaarinen blastooma (PPB) on hyvin harvinainen, eikä ole olemassa vakiintunutta "standardia" tai "parasta" hoitoa. Monien vuosien ajan PPB:tä sairastavia lapsia ympäri maailmaa on hoidettu useiden eri lääkärien tapauskohtaisten päätösten mukaisesti monissa eri sairaaloissa. Hoitoa ei ole testattu suurella ryhmällä PPB-potilaita.
Tavoitteena on hoitaa monta lasta yhdellä hoito-ohjelmalla ja oppia hoidon tulokset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä rekisteri kerää perheen sairaushistoriaa ja perustaa kokoelman näytteitä PPB-potilailta ja heidän vanhemmiltaan tulevaa tutkimusta varten. Biologian tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat (1) löytää uusia tieteellisiä tapoja oppia PPB:stä ja paras tapa hoitaa sitä tulevaisuudessa ja (2) perustaa kokoelma biologisia PPB-näytteitä tulevaa tutkimusta varten.
Tausta: PPB on harvinainen keuhkosyöpä, joka esiintyy varhaislapsuudessa, enimmäkseen syntymästä ~72 kuukauden ikään. PPB esiintyy keuhkoissa tai keuhkojen ja rintakehän välissä. PPB:tä on kolmea muotoa, joita kutsutaan tyypeiksi I, II ja III PPB:ksi. Lapset, joilla on tyypin I PPB, tarvitsevat leikkausta ja joskus kemoterapiaa. Lapset, joilla on tyypin II ja III PPB, tarvitsevat leikkausta, kemoterapiaa ja joskus sädehoitoa. Koska PPB:n parhaasta hoidosta ei ole koskaan päästy yksimielisyyteen, rekisteri antaa hoitoohjeet. Hoito- ja biologian rekisterin tavoitteena on, että tarjoamalla erityisiä hoito-ohjelmia rekisteri pystyy tarkastelemaan ja analysoimaan hoito-ohjelman tulevaisuuteen ensimmäistä kertaa.
Design:
- Diagnostinen keskuspatologian tarkistus vaaditaan potilailta, jotka arvioidaan prospektiivisesti.
- Tämä hoitorekisteri tarjoaa leikkaus- ja kemoterapia-ohjeita sekä valinnaisia sädehoitoa koskevia ohjeita tuleville potilaille.
- Hoito- ja biologiarekisteri luo PPB-biologisten näytteiden vertailupankin kasvaimia varten.
Menetelmät:
- Tyypin I PPB:n tapauksessa leikkaus on välttämätön. Jotkut lääkärit käyttävät kemoterapiaa leikkauksen jälkeen. Jos käytetään kemoterapiaa, rekisteri ehdottaa, että se on yhdistelmäkemoterapia vinkristiinin, daktinomysiinin, syklofosfamidin (VAC) kanssa.
- Tyypin II ja III PPB-potilaille tarvitaan leikkaus, jota seuraa kemoterapia. Rekisteri ehdottaa, että koehenkilöt saavat yhdistelmäkemoterapiaa ifosfamidin, vinkristiinin, aktinomysiini-D:n ja doksorubisiinin (IVADo) kanssa. Toinen katse ja mahdollinen 3rd look -leikkaus saattavat olla tarpeen. Sädehoitoa suositellaan vain maksimileikkauksen jälkeen jääneille taudeille.
Analyysi: Tilastotietoanalyysi sisältää vain keskitetysti vahvistetut tapaukset. Lisäksi vain potilaita, joilla on tyypin II tai tyypin III PPB ja jotka on otettu mukaan ja joita hoidettiin IVADo:lla ohjelman mukaisesti, verrataan historiallisiin kontrolleihin. Tyypin I PPB:tä sairastaville potilaille ei suunnitella tilastollista analyysiä. Tulevaa hoitoa verrataan IVADo-hoitoon parannusten mittaamiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Anne K Harris
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ikä: Potilaat syntymästä alle 21 vuoden ikään diagnoosihetkellä sisällytetään hoito- ja biologian rekisteriin.
Kaiken ikäiset potilaat sisällytetään tämän tutkimuksen liitännäisten sairauksien osioon.
Patologinen diagnoosi: Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu tyypin I, II tai III PPB. Diagnoosin tekee paikallinen patologi. Reaaliaikainen keskuspatologian tarkistus on suositeltavaa, mutta sitä ei vaadita. Kaikki tapaukset on toimitettava keskuspatologian tarkasteluun. Vain keskitetysti tarkastetut tapaukset, jotka on vahvistettu PPB:ksi, analysoidaan ennakoivasti.
Mukaan otetaan tapaukset, joissa alkuperäinen diagnoosi on PPB:tä "suunnitteleva" tai "tuki", mutta ei diagnostinen, ja joissa myöhemmät resektionäytteet, mukaan lukien kemoterapian jälkeiset resektiot, vahvistavat PPB-diagnoosin. Potilaat, jotka on diagnosoitu hienoneulaisella aspiraatiobiopsialla, otetaan mukaan vain, jos myöhempi resektionäyte, mukaan lukien kemoterapian jälkeiset resektiot, on PPB-diagnostiikka.
Diagnostinen patologia PPB:hen liittyvien sairauksien tapauksissa edellyttää myös rekisterin keskuspatologian tarkastelua.
Aikaisempi hoito: PPB Tyyppi I: Kaikki potilaat ovat kelvollisia ja heitä seurataan tutkimuksessa.
PPB-tyypit II tai III: Äskettäin diagnosoidut tyypin II ja III PPB-potilaat sisällytetään hoito- ja biologian rekisteriin.
DICER1:een liittyvä tila ja DICER1-geenimutaatio: kaikki potilaat ovat kelvollisia ja heitä seurataan tutkimuksessa.
- Aiempi kortikosteroidihoito on sallittu.
- Potilaita, jotka ovat saaneet muita solunsalpaajahoitoja tai sädehoitoa, ei käsitellä tilastollisesti.
- Tyypin II ja III PPB-potilaat, joilla on aiempi tyypin I PPB-diagnoosi: Tyypin II ja III PPB-tapaukset, jotka ovat aiemman tyypin I PPB:n uusiutumista, ovat mukana.
- Potilaan tai vanhemman/huoltajan tietoinen suostumus. (myös tarvittaessa: suostumus ja HIPPA-suostumus)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan tai vanhemman/huoltajan kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus.
- Potilaat, joiden PPB on diagnosoitu, suljetaan pois rekisterin keskuspatologian tarkastelussa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Terveyspalvelututkimus
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tyypin I PPB-hoito
Tyypin I PPB-hoito: Kaikki potilaat hoidetaan leikkauksella.
Kemoterapia leikkauksen jälkeen on hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Jos kemoterapiaa käytetään, rekisteri ehdottaa, että se on yhdistelmäkemoterapia vinkristiinin, daktinomysiinin, syklofosfamidin (VAC) kanssa.
|
≥ 3 vuotta: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maksimiannos 2 mg)
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 0,045 mg/kg (maksimiannos 2,5 mg) IV X 1
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 1,2 gm/m2/annos IV 1 tunnin infuusiona laskimonsisäisten nesteiden kanssa
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tyypit II ja III PPB-hoito
Yhdistelmäkemoterapia ifosfamidin, vinkristiinin, daktinomysiinin ja doksorubisiinin ("IVADo") kanssa.
Toinen katse ja mahdollinen 3rd look -leikkaus saattavat olla tarpeen.
Sädehoitoa suositellaan vain maksimileikkauksen jälkeen jääneille taudeille.
|
≥ 3 vuotta: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maksimiannos 2 mg)
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 0,045 mg/kg (maksimiannos 2,5 mg) IV X 1
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 1,2 gm/m2/annos IV 1 tunnin infuusiona laskimonsisäisten nesteiden kanssa
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 3 g/m2/annos IV 3 tunnin aikana päivinä 1, 2 (6 g/m2/sykli)
Muut nimet:
≥ 3 vuotta: 30 mg/m2/annos IV 30 minuutin ajan, päivät 1, 2 (60 mg/m2/sykli)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tilastollisen analyysin ensisijainen päätetapahtuma on aika hoidon aloittamisesta tapahtumaan, joka määritellään PPB:n etenemisen tai uusiutumisen, toisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintymisenä tai kuoleman mistä tahansa syystä, joka liittyy ainakin mahdollisesti alkuperäiseen sairauteen tai hoitoon.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vaste kemoterapiaan ja eloonjääminen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Toissijaiset päätepisteet ovat paras kokonaisvaste kemoterapiaan potilailla, joilla on radiografisesti mitattavissa oleva kasvain ensimmäisen leikkauksen tai biopsian jälkeen ja aika kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Hengitysteiden kasvaimet
- Rintakehän kasvaimet
- Keuhkojen kasvaimet
- Neoplasmat, monimutkaiset ja sekamuotoiset
- Keuhkojen blastooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Tubuliinimodulaattorit
- Antimitoottiset aineet
- Mitoosin modulaattorit
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Antineoplastiset aineet, fytogeeniset
- Topoisomeraasi II:n estäjät
- Topoisomeraasin estäjät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Proteiinisynteesin estäjät
- Antibiootit, antineoplastiset
- Syklofosfamidi
- Ifosfamidi
- Doksorubisiini
- Vincristine
- Daktinomysiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- PPB Reg Tx-Biol-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Pleuropulmonaalinen blastooma
-
National Cancer Institute (NCI)RekrytointiPleuropulmonaalinen blastooma | Kystinen nefroma | Nenän kondromesenkymaalinen hamartoma | Munasarjan Sertoli-Leydig-solukasvaimet | Silmän medulloepitelioomaYhdysvallat