International Pleuropulmonary Blastom (PPB) Behandlings- og Biologisk Register

Dette register vil indsamle familiens sygehistorie og etablere en samling af prøver fra PPB-patienter og deres forældre til fremtidig forskning. Primære mål for den biologiske forskning er (1) at identificere nye videnskabelige måder at lære om PPB og den bedste måde at behandle det på i fremtiden og (2) at etablere en samling af PPB biologiske prøver til fremtidig forskning.

Baggrund: PPB er en sjælden lungekræft, der optræder i den tidlige barndom, for det meste fra fødslen til alderen ~72 måneder. PPB forekommer i lungen eller mellem lungen og brystvæggen. Der er tre former for PPB kaldet Type I, II og III PPB. Børn med type I PPB kræver operation og nogle gange kemoterapi. Børn med type II og III PPB kræver kirurgi, kemoterapi og nogle gange strålebehandling. Fordi der aldrig har været konsensus om den bedste behandling for PPB, vil Registret give behandlingsvejledninger. Det er målet for Behandlings- og Biologiregistret, at registeret ved at tilbyde specifikke regimer vil være i stand til prospektivt at gennemgå og analysere regimet for første gang.

Design:

• Diagnostisk central patologigennemgang vil være påkrævet for patienter, som vil blive evalueret prospektivt.
• Dette behandlingsregister vil tilbyde retningslinjer for operations- og kemoterapiregimer og valgfrie retningslinjer for strålebehandling til potentielle patienter.
• Behandlings- og biologiregistret vil oprette en referencebank for biologiske PPB-prøver for tumor.

Metoder:

• For type I PPB er operation nødvendig. Nogle læger bruger kemoterapi efter operationen. Hvis der anvendes kemoterapi, vil Registret foreslå, at det er kombinationskemoterapi med vincristin, dactinomycin, cyclophosphamid (VAC).
• For type II og III PPB patienter er kirurgi nødvendig, efterfulgt af kemoterapi. Registret vil foreslå, at forsøgspersoner får kombinationskemoterapi med Ifosphamid, Vincristin, Actinomycin-D og Doxorubicin (IVADo). Andet kig og eventuel 3. kig operation kan være påkrævet. Strålebehandling anbefales kun til resterende sygdom efter maksimal operation.

Analyse: Statistisk dataanalyse vil kun omfatte centralt bekræftede tilfælde. Derudover vil kun patienter med PPB Type II eller Type III, der blev indskrevet og behandlet med IVADo i henhold til regimet, blive sammenlignet med historiske kontroller. Der er ikke planlagt nogen statistisk analyse for patienter med type I PPB. Fremtidig behandling vil blive sammenlignet med IVDo-regimet for at måle forbedringer.