Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní registr léčby a biologie pleuropulmonálního blastomu (PPB).

20. srpna 2024 aktualizováno: Kris Ann Schultz, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Protokol mezinárodního registru pro léčbu a biologický pleuropulmonální blastom (PPB).

Pleuropulmonální blastom (PPB) je velmi vzácný a neexistuje žádná zavedená „standardní“ nebo „nejlepší“ terapie. Po mnoho let byly děti s PPB na celém světě léčeny podle rozhodnutí případ od případu v mnoha různých nemocnicích mnoha různými lékaři. U velké skupiny pacientů s PPB nebyla testována žádná léčba.

Cílem je léčit mnoho dětí jedním léčebným programem a dozvědět se výsledky léčby.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento registr bude shromažďovat rodinnou anamnézu a zakládá sbírku vzorků od pacientů s PPB a jejich rodičů pro budoucí výzkum. Primárními cíli biologického výzkumu je (1) identifikovat nové vědecké způsoby, jak se dozvědět o PPB a nejlepší způsob, jak ji v budoucnu léčit, a (2) vytvořit sbírku biologických vzorků PPB pro budoucí výzkum.

Východiska: PPB je vzácný karcinom plic projevující se v raném dětství, většinou od narození do věku ~72 měsíců. PPB se vyskytuje v plicích nebo mezi plícemi a hrudní stěnou. Existují tři formy PPB nazývané PPB typu I, II a III. Děti s PPB typu I vyžadují chirurgický zákrok a někdy chemoterapii. Děti s PPB typu II a III vyžadují chirurgický zákrok, chemoterapii a někdy i radiační terapii. Protože nikdy nepanoval konsenzus ohledně nejlepší léčby PPB, registr poskytne pokyny pro léčbu. Cílem Léčebného a biologického registru je, aby nabídkou specifických režimů byl registr schopen poprvé prospektivně revidovat a analyzovat režim.

Design:

  • U pacientů, kteří budou prospektivně hodnoceni, bude vyžadována diagnostická centrální patologická kontrola.
  • Tento registr léčby nabídne doporučené režimy pro chirurgii a chemoterapii a volitelné pokyny pro radiační terapii pro prospektivně zařazené pacienty.
  • Registr léčby a biologie vytvoří referenční banku biologických vzorků PPB pro nádor.

Metody:

  • U PPB typu I je nutná operace. Někteří lékaři používají po operaci chemoterapii. Pokud je použita chemoterapie, Registr navrhne, že se jedná o kombinovanou chemoterapii s vinkristinem, daktinomycinem, cyklofosfamidem (VAC ).
  • U pacientů s PPB typu II a III je nutná operace, po níž následuje chemoterapie. Registr navrhne, aby subjekty dostávaly kombinovanou chemoterapii s ifosfamidem, vinkristinem, aktinomycinem-D a doxorubicinem (IVADo). Může být vyžadován druhý pohled a možná operace třetího pohledu. Radiační terapie se doporučuje pouze u reziduálního onemocnění po maximální operaci.

Analýza: Statistická analýza dat bude zahrnovat pouze centrálně potvrzené případy. Navíc pouze pacienti s PPB typu II nebo typu III, kteří byli zařazeni a léčeni IVADo podle režimu, budou porovnáni s historickými kontrolami. Pro pacienty s PPB typu I se neplánuje žádná statistická analýza. Budoucí léčba bude porovnána s režimem IVADo, aby bylo možné měřit zlepšení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

156

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Anne K Harris

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: Pacienti od narození do < 21 let věku v době diagnózy budou zařazeni do registru léčby a biologie.

    Pacienti jakéhokoli věku budou zahrnuti do skupiny souvisejících onemocnění této studie.

  2. Patologická diagnóza: Pacienti s nově diagnostikovanou PPB typu I, II nebo III. Diagnózu provádí místní patolog. Centrální kontrola patologie v reálném čase se doporučuje, ale není vyžadována. Všechny případy musí být předloženy k centrální patologické kontrole. Prospektivně budou analyzovány pouze centrálně hodnocené případy potvrzené jako PPB.

    Budou zahrnuty případy, kdy je počáteční diagnóza „sugestivní“ nebo „podporující“ PPB, ale není diagnostická, a ve kterých pozdější resekční vzorky, včetně resekcí po chemoterapii, potvrdí diagnózu PPB. Pacienti diagnostikovaní aspirační biopsií tenkou jehlou budou zařazeni pouze v případě, že pozdější resekční vzorek, včetně resekcí po chemoterapii, bude diagnostikovat PPB.

    Diagnostická patologie pro případy onemocnění souvisejících s PPB bude také vyžadovat kontrolu patologie centrálním registrem.

  3. Předchozí terapie: PPB Typ I: Všichni pacienti jsou způsobilí a budou ve studii sledováni.

    PPB typu II nebo III: Nově diagnostikovaní pacienti s PPB typu II a III budou zařazeni do registru léčby a biologie.

    Stav související s DICER1 a mutace genu DICER1: všichni pacienti jsou způsobilí a budou ve studii sledováni.

  4. Předchozí léčba kortikosteroidy je povolena.
  5. Pacienti, kteří podstoupili jiné režimy chemoterapie nebo radiační terapie, nebudou statistickou analýzou.
  6. Pacienti s PPB typu II a III s diagnózou PPB typu I PRIOR: Jsou zahrnuty případy PPB typu II a III, které jsou recidivami dřívějšího PPB typu I.
  7. Informovaný souhlas pacienta nebo rodiče/opatrovníka. (také, kde je to vhodné: souhlas a souhlas HIPPA)

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost pacienta nebo rodiče/opatrovníka získat informovaný souhlas.
  2. Pacienti, u kterých byla diagnostikována PPB, byli vyloučeni centrálním patologickým přehledem registru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Terapie PPB typu I
Terapie PPB typu I: Všichni pacienti budou léčeni chirurgicky. Chemoterapie po operaci je na uvážení ošetřujícího lékaře (lékařů). Pokud je použita chemoterapie, Registr navrhne, že se jedná o kombinovanou chemoterapii s Vinkristinem, Daktinomycinem, Cyklofosfamidem (VAC).
Lék: Vinkristine
≥ 3 roky: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maximální dávka 2 mg)
Ostatní jména:
  • Vinkristin; Oncovin
Lék: Daktinomycin
≥ 3 roky: 0,045 mg/kg (maximální dávka 2,5 mg) IV X 1
Ostatní jména:
  • Actinomycin-D
Lék: Cyklofosfamid
≥ 3 roky: 1,2 g/m2/dávka iv jako 1 hodinová infuze s iv tekutinami
Ostatní jména:
  • Cytoxan
Experimentální: Terapie PPB typu II a III
Kombinovaná chemoterapie s ifosfamidem, vinkristinem, daktinomycinem a doxorubicinem ("IVADo"). Může být vyžadován druhý pohled a možná operace třetího pohledu. Radiační terapie se doporučuje pouze u reziduálního onemocnění po maximální operaci.
Lék: Vinkristine
≥ 3 roky: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maximální dávka 2 mg)
Ostatní jména:
  • Vinkristin; Oncovin
Lék: Daktinomycin
≥ 3 roky: 0,045 mg/kg (maximální dávka 2,5 mg) IV X 1
Ostatní jména:
  • Actinomycin-D
Lék: Cyklofosfamid
≥ 3 roky: 1,2 g/m2/dávka iv jako 1 hodinová infuze s iv tekutinami
Ostatní jména:
  • Cytoxan
Lék: Ifosfamid
≥ 3 roky: 3 g/m2/dávka IV po dobu 3 hodin ve dnech 1, 2 (6 g/m2/cyklus)
Ostatní jména:
  • Ifos
Lék: Doxorubicin
≥ 3 roky: 30 mg/m2/dávka IV po dobu 30 minut, 1., 2. den (60 mg/m2/cyklus)
Ostatní jména:
  • Adriamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí
Časové okno: 5 let
Primárním cílovým parametrem pro statistickou analýzu bude doba od zahájení léčby do události definované jako výskyt progrese nebo recidivy PPB, výskyt druhého maligního novotvaru nebo úmrtí z jakékoli příčiny, která alespoň možná souvisí s původním onemocněním nebo léčba.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď na chemoterapii a přežití
Časové okno: 5 let
Sekundárními cílovými parametry bude nejlepší celková odpověď na chemoterapii u pacientů s rentgenologicky měřitelným nádorem po počáteční operaci nebo biopsii a doba do smrti z jakékoli příčiny.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2009

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PPB Reg Tx-Biol-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pleuropulmonální blastom

Klinické studie na Vinkristine

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit