Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр лечения и биологии плевропульмональной бластомы (PPB)

20 августа 2024 г. обновлено: Kris Ann Schultz, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Международный протокол регистрации лечения и биологии плевропульмональной бластомы (PPB)

Плевропульмональная бластома (PPB) встречается очень редко, и не существует установленного «стандартного» или «наилучшего» лечения. В течение многих лет детей с ППБ во всем мире лечили в соответствии с решениями, принимаемыми в каждом конкретном случае в разных больницах разными врачами. Никакое лечение не было испытано на большой группе пациентов с PPB.

Цель состоит в том, чтобы вылечить многих детей с помощью одной программы лечения и изучить результаты лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этот Реестр будет собирать семейный анамнез и формировать коллекцию образцов от пациентов с ППБ и их родителей для будущих исследований. Основными целями биологических исследований являются (1) определение новых научных способов изучения ППБ и наилучших способов его лечения в будущем и (2) создание коллекции биологических образцов ППБ для будущих исследований.

Актуальность: PPB — это редкий рак легкого, проявляющийся в раннем детстве, в основном от рождения до возраста ~72 месяцев. PPB возникает внутри легкого или между легким и грудной стенкой. Существует три формы PPB, называемые типами I, II и III PPB. Детям с ППБ I типа требуется хирургическое вмешательство, а иногда и химиотерапия. Детям с ППБ II и III типов требуется хирургическое вмешательство, химиотерапия и иногда лучевая терапия. Поскольку единого мнения относительно наилучшего лечения ППБ никогда не существовало, Реестр предоставит рекомендации по лечению. Цель Регистра лекарственных и биологических препаратов заключается в том, чтобы, предлагая конкретные схемы, Регистр смог впервые проспективно рассмотреть и проанализировать схему.

Дизайн:

  • Диагностический обзор центральной патологии потребуется для пациентов, которые будут оцениваться проспективно.
  • Этот Реестр лечения будет предлагать рекомендации по схемам хирургического вмешательства и химиотерапии, а также дополнительные рекомендации по лучевой терапии для потенциальных пациентов.
  • Реестр лечебных и биологических препаратов создаст справочный банк биологических образцов PPB для опухолей.

Методы:

  • Для типа I PPB необходима операция. Некоторые врачи используют химиотерапию после операции. Если используется химиотерапия, Регистр предложит, чтобы это была комбинированная химиотерапия с винкристином, дактиномицином, циклофосфамидом (VAC).
  • Для пациентов II и III типов ППБ необходима операция с последующей химиотерапией. Реестр предложит субъектам комбинированную химиотерапию с ифосфамидом, винкристином, актиномицином-D и доксорубицином (IVADo). Может потребоваться второй взгляд и, возможно, операция третьего взгляда. Лучевая терапия рекомендуется только при резидуальном заболевании после максимальной операции.

Анализ: Статистический анализ данных будет включать только централизованно подтвержденные случаи. Кроме того, только пациенты с PPB типа II или типа III, которые были зарегистрированы и получали IVADo в соответствии со схемой, будут сравниваться с историческим контролем. Статистический анализ пациентов с ППБ I типа не планируется. Дальнейшее лечение будет сравниваться с режимом IVADo, чтобы оценить улучшения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

156

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст: пациенты от рождения до возраста < 21 года на момент постановки диагноза будут включены в Реестр лечения и биологии.

    Пациенты любого возраста будут включены в группу сопутствующих заболеваний этого исследования.

  2. Патологоанатомический диагноз: Пациенты с недавно диагностированными типами PPB I, II или III. Диагноз ставит участковый патологоанатом. Обзор центральной патологии в режиме реального времени приветствуется, но не является обязательным. Все случаи должны быть отправлены на центральное патологоанатомическое рассмотрение. Только централизованно рассмотренные случаи, подтвержденные как PPB, будут проанализированы проспективно.

    Будут включены случаи, в которых первоначальный диагноз является «предполагающим» или «поддерживающим» ППБ, но не диагностическим, и в которых более поздние резекционные образцы, включая резекции после химиотерапии, подтверждают диагноз ППБ. Пациенты, у которых диагностирована тонкоигольная аспирационная биопсия, будут включены только в том случае, если образец более поздней резекции, включая резекцию после химиотерапии, диагностирует ППБ.

    Диагностическая патология для случаев заболеваний, связанных с PPB, также потребует пересмотра центрального патологоанатомического регистра.

  3. Предыдущая терапия: PPB Тип I: Все пациенты имеют право на участие и будут наблюдаться в исследовании.

    Типы II или III PPB: Пациенты с недавно диагностированными типами II и III PPB будут включены в Реестр лечения и биологии.

    Заболевание, связанное с DICER1, и мутация гена DICER1: все пациенты подходят и будут наблюдаться в исследовании.

  4. Допускается предшествующая терапия кортикостероидами.
  5. Пациенты, которые получали другие схемы химиотерапии или лучевую терапию, не подлежат статистическому анализу.
  6. Пациенты с ППБ II и III типов с предшествующим диагнозом ППБ типа I: включены случаи ППБ типов II и III, которые являются рецидивами более раннего ППБ типа I.
  7. Информированное согласие пациента или родителя/опекуна. (также, при необходимости: согласие и согласие HIPPA)

Критерий исключения:

  1. Неспособность пациента или родителя/опекуна получить информированное согласие.
  2. Пациенты, у которых диагностирован PPB, исключены центральным патоморфологическим обзором Регистра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Исследования в области здравоохранения
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Терапия ППБ I типа
Терапия PPB типа I: всем пациентам будет проведено хирургическое лечение. Химиотерапия после операции проводится по усмотрению лечащего врача. Если используется химиотерапия, Регистр предложит, чтобы это была комбинированная химиотерапия с винкристином, дактиномицином, циклофосфамидом (VAC).
Лекарство: Винкристин
≥ 3 лет: 1,5 мг/м2 в/в x 1 (максимальная доза 2 мг)
Другие имена:
  • Винкристин; Онковин
Лекарство: Дактиномицин
≥ 3 лет: 0,045 мг/кг (максимальная доза 2,5 мг) в/в х 1
Другие имена:
  • Актиномицин-Д
Лекарство: Циклофосфамид
≥ 3 года: 1,2 г/м2/доза внутривенно в виде 1-часовой инфузии с внутривенными жидкостями
Другие имена:
  • Цитоксан
Экспериментальный: Терапия PPB II и III типов
Комбинированная химиотерапия ифосфамидом, винкристином, дактиномицином и доксорубицином («IVADo»). Может потребоваться второй взгляд и, возможно, операция третьего взгляда. Лучевая терапия рекомендуется только при резидуальном заболевании после максимальной операции.
Лекарство: Винкристин
≥ 3 лет: 1,5 мг/м2 в/в x 1 (максимальная доза 2 мг)
Другие имена:
  • Винкристин; Онковин
Лекарство: Дактиномицин
≥ 3 лет: 0,045 мг/кг (максимальная доза 2,5 мг) в/в х 1
Другие имена:
  • Актиномицин-Д
Лекарство: Циклофосфамид
≥ 3 года: 1,2 г/м2/доза внутривенно в виде 1-часовой инфузии с внутривенными жидкостями
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Ифосфамид
≥ 3 лет: 3 г/м2/доза внутривенно в течение 3 часов в дни 1, 2 (6 г/м2/цикл)
Другие имена:
  • Ифос
Лекарство: Доксорубицин
≥ 3 лет: 30 мг/м2/доза в/в в течение 30 мин, дни 1, 2 (60 мг/м2/цикл)
Другие имена:
  • Адриамицин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: 5 лет
Первичной конечной точкой для статистического анализа будет время от начала лечения до события, определяемого как возникновение прогрессирования или рецидива ППБ, появление второго злокачественного новообразования или смерть от любой причины, которая, по крайней мере, возможно связана с исходным заболеванием или уход.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий ответ на химиотерапию и выживаемость
Временное ограничение: 5 лет
Вторичными конечными точками будут лучший общий ответ на химиотерапию среди пациентов с рентгенологически определяемой опухолью после начальной операции или биопсии, а также время до смерти от любой причины.
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 декабря 2009 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

3 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PPB Reg Tx-Biol-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться