Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Internationaal register voor behandeling en biologie van pleuropulmonaal blastoom (PPB).

26 mei 2021 bijgewerkt door: Kris Ann Schultz, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Internationaal pleuropulmonaal blastoom (PPB) protocol voor behandeling en biologieregistratie

Pleuropulmonaal blastoom (PPB) is zeer zeldzaam en er is geen gevestigde "standaard" of "beste" therapie. Jarenlang zijn kinderen met PPB over de hele wereld behandeld volgens beslissingen die van geval tot geval in veel verschillende ziekenhuizen door veel verschillende artsen zijn genomen. Er is geen behandeling getest bij een grote groep PPB-patiënten.

Het doel is om met één behandelprogramma veel kinderen te behandelen en de resultaten van de behandeling te leren kennen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit register verzamelt de medische geschiedenis van de familie en stelt een verzameling specimens van PPB-patiënten en hun ouders samen voor toekomstig onderzoek. Primaire doelen van het biologisch onderzoek zijn (1) het identificeren van nieuwe wetenschappelijke manieren om meer te weten te komen over PPB en de beste manier om het in de toekomst te behandelen en (2) het opzetten van een verzameling biologische PPB-specimens voor toekomstig onderzoek.

Achtergrond: PPB is een zeldzame longkanker die zich voordoet in de vroege kinderjaren, meestal vanaf de geboorte tot de leeftijd van ~72 maanden. PPB vindt plaats in de long of tussen de long en de borstwand. Er zijn drie vormen van PPB genaamd Type I, II en III PPB. Kinderen met type I PPB hebben een operatie en soms chemotherapie nodig. Kinderen met type II en III PPB hebben chirurgie, chemotherapie en soms bestralingstherapie nodig. Omdat er nooit overeenstemming is geweest over de beste behandeling van PPB, zal de Registratie behandelrichtlijnen geven. Het doel van de Registratie voor Behandeling en Biologie is dat de Registratie, door specifieke regimes aan te bieden, voor het eerst het regime prospectief kan beoordelen en analyseren.

Ontwerp:

  • Diagnostische centrale pathologiebeoordeling is vereist voor patiënten die prospectief zullen worden geëvalueerd.
  • Dit behandelingsregister zal richtlijnen voor operaties en chemotherapie bevatten, en optionele richtlijnen voor bestralingstherapie voor prospectief ingeschreven patiënten.
  • Het register voor behandeling en biologie zal een PPB-referentiebank voor biologische specimens voor tumoren opzetten.

methoden:

  • Voor Type I PPB is een operatie noodzakelijk. Sommige artsen gebruiken chemotherapie na een operatie. Als chemotherapie wordt gebruikt, zal de Registratie voorstellen dat het combinatiechemotherapie is met vincristine, dactinomycine, cyclofosfamide (VAC).
  • Voor Type II en III PPB-patiënten is een operatie noodzakelijk, gevolgd door chemotherapie. De Registratie zal voorstellen dat proefpersonen gecombineerde chemotherapie krijgen met Ifosphamide, Vincristine, Actinomycin-D en Doxorubicine (IVADo). Een tweede blik en mogelijk een derde blik-operatie kan nodig zijn. Radiotherapie wordt alleen aanbevolen voor resterende ziekte na maximale chirurgie.

Analyse: Statistische gegevensanalyse omvat alleen centraal bevestigde gevallen. Bovendien zullen alleen patiënten met PPB Type II of Type III die waren ingeschreven en werden behandeld met IVADo volgens het regime, worden vergeleken met historische controles. Er is geen statistische analyse gepland voor patiënten met Type I PPB. Toekomstige behandelingen zullen worden vergeleken met het IVADo-regime om verbeteringen te meten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

156

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Anne K Harris

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd: Patiënten vanaf de geboorte tot < 21 jaar op het moment van de diagnose worden opgenomen in het Register Behandeling en Biologie.

    Patiënten van elke leeftijd zullen worden opgenomen in de afdeling Geassocieerde ziekten van deze studie.

  2. Pathologie Diagnose: Patiënten met nieuw gediagnosticeerde PPB Types I, II of III. De diagnose wordt gesteld door de lokale patholoog. Realtime centrale pathologiebeoordeling wordt aangemoedigd, maar is niet vereist. Alle gevallen moeten worden ingediend voor centrale pathologiebeoordeling. Alleen centraal beoordeelde gevallen die als PPB zijn bevestigd, zullen prospectief worden geanalyseerd.

    Gevallen waarin de initiële diagnose "suggestief" of "ondersteunend" is voor PPB, maar niet diagnostisch, en waarin latere resectiespecimens, inclusief resecties na chemotherapie, een PPB-diagnose bevestigen, zullen worden opgenomen. Patiënten gediagnosticeerd door middel van biopsie met fijne naaldaspiratie zullen alleen worden opgenomen als een later resectiemonster, inclusief resecties na chemotherapie, diagnostisch is voor PPB.

    Diagnostische pathologie voor gevallen van ziekten geassocieerd met PPB vereist ook centrale pathologiebeoordeling in het register.

  3. Voorafgaande therapie: PPB Type I: Alle patiënten komen in aanmerking en zullen in het onderzoek worden gevolgd.

    PPB Type II of III: Nieuw gediagnosticeerde Type II en III PPB-patiënten zullen worden opgenomen in het register voor behandeling en biologie.

    DICER1-gerelateerde aandoening en DICER1-genmutatie: alle patiënten komen in aanmerking en zullen in het onderzoek worden gevolgd.

  4. Voorafgaande behandeling met corticosteroïden is toegestaan.
  5. Patiënten die andere chemotherapieregimes of bestralingstherapie hebben gekregen, worden niet statistisch geanalyseerd.
  6. Type II en III PPB-patiënten met een VOORAFGAANDE Type I PPB-diagnose: Type II en III PPB-gevallen die recidieven zijn van een eerdere Type I PPB zijn inbegrepen.
  7. Geïnformeerde toestemming door patiënt of ouder/voogd. (eventueel ook: instemming en HIPPA-toestemming)

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen van patiënt of ouder/voogd om geïnformeerde toestemming te verkrijgen.
  2. Patiënten bij wie de PPB-diagnose is uitgesloten door de centrale pathologiebeoordeling van het register.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Type I PPB-therapie
PPB Type I-therapie: Alle patiënten worden operatief behandeld. Chemotherapie na de operatie is naar goeddunken van de behandelend arts(en). Als chemotherapie wordt gebruikt, zal de Registratie voorstellen dat het combinatiechemotherapie is met vincristine, dactinomycine, cyclofosfamide (VAC).
Geneesmiddel: Vincristine
≥ 3 jaar: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maximale dosis 2 mg)
Andere namen:
  • Vincristine; Oncovin
Geneesmiddel: Dactinomycine
≥ 3 jaar: 0,045 mg/kg (maximale dosis 2,5 mg) IV X 1
Andere namen:
  • Actinomycine-D
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
≥ 3 jaar: 1,2 gm/m2/dosis IV als 1 uur durende infusie met IV-vloeistoffen
Andere namen:
  • Cytoxaan
Experimenteel: Type II en III PPB-therapie
Combinatiechemotherapie met Ifosfamide, Vincristine, Dactinomycine en Doxorubicine ("IVADo"). Een tweede blik en mogelijk een derde blik-operatie kan nodig zijn. Radiotherapie wordt alleen aanbevolen voor resterende ziekte na maximale chirurgie.
Geneesmiddel: Vincristine
≥ 3 jaar: 1,5 mg/m2 IV x 1 (maximale dosis 2 mg)
Andere namen:
  • Vincristine; Oncovin
Geneesmiddel: Dactinomycine
≥ 3 jaar: 0,045 mg/kg (maximale dosis 2,5 mg) IV X 1
Andere namen:
  • Actinomycine-D
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
≥ 3 jaar: 1,2 gm/m2/dosis IV als 1 uur durende infusie met IV-vloeistoffen
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Ifosfamide
≥ 3 jaar: 3 g/m2/dosis IV gedurende 3 uur op dag 1, 2 (6 g/m2/cyclus)
Andere namen:
  • Ifo's
Geneesmiddel: Doxorubicine
≥ 3 jaar: 30 mg/m2/dosis IV gedurende 30 min, Dag 1, 2 (60 mg/m2/cyclus)
Andere namen:
  • Adriamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleven zonder gebeurtenissen
Tijdsspanne: 5 jaar
Het primaire eindpunt voor statistische analyse is de tijd vanaf het begin van de behandeling tot een gebeurtenis, gedefinieerd als het optreden van progressie of herhaling van PPB, het optreden van een tweede maligne neoplasma of overlijden door een oorzaak die op zijn minst mogelijk verband houdt met de oorspronkelijke ziekte of behandeling.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele respons op chemotherapie en overleving
Tijdsspanne: 5 jaar
Secundaire eindpunten zijn de beste algehele respons op chemotherapie bij patiënten met een radiografisch meetbare tumor na een initiële operatie of biopsie, en de tijd tot overlijden door welke oorzaak dan ook.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2009

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

3 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PPB Reg Tx-Biol-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pleuropulmonaal blastoom

Klinische onderzoeken op Vincristine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren