Registro internacional de tratamiento y biología del blastoma pleuropulmonar (PPB)

Este Registro recopilará antecedentes médicos familiares y establecerá una colección de muestras de pacientes con PPB y sus padres para futuras investigaciones. Los objetivos principales de la investigación biológica son (1) identificar nuevas formas científicas de aprender sobre el PPB y la mejor manera de tratarlo en el futuro y (2) establecer una colección de muestras biológicas de PPB para futuras investigaciones.

Antecedentes: el PPB es un cáncer de pulmón raro que se presenta en la primera infancia, principalmente desde el nacimiento hasta los 72 meses de edad. El PPB ocurre dentro del pulmón o entre el pulmón y la pared torácica. Hay tres formas de PPB llamadas Tipos I, II y III PPB. Los niños con PPB tipo I requieren cirugía y, a veces, quimioterapia. Los niños con PPB tipo II y III requieren cirugía, quimioterapia y, a veces, radioterapia. Debido a que nunca ha habido un consenso sobre el mejor tratamiento para el PPB, el Registro proporcionará pautas de tratamiento. El objetivo del Registro de Tratamiento y Biología es que al ofrecer regímenes específicos, el Registro podrá revisar y analizar prospectivamente el régimen por primera vez.

Diseño:

• Se requerirá una revisión de patología central de diagnóstico para los pacientes que serán evaluados prospectivamente.
• Este Registro de tratamiento ofrecerá pautas de régimen de cirugía y quimioterapia, y pautas de radioterapia opcionales para pacientes prospectivamente inscritos.
• El Registro de Tratamiento y Biología creará un banco de referencia de especímenes biológicos PPB para tumor.

Métodos:

• Para el PPB tipo I, es necesaria la cirugía. Algunos médicos usan quimioterapia después de la cirugía. Si se usa quimioterapia, el Registro sugerirá que sea quimioterapia combinada con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida (VAC).
• Para los pacientes con PPB tipo II y III, es necesaria la cirugía, seguida de quimioterapia. El Registro sugerirá que los sujetos reciban quimioterapia combinada con ifosfamida, vincristina, actinomicina-D y doxorrubicina (IVADo). Es posible que se requiera una segunda revisión y una posible cirugía de tercera revisión. La radioterapia se recomienda solo para la enfermedad residual después de la cirugía máxima.

Análisis: El análisis de datos estadísticos incluirá solo casos confirmados centralmente. Además, solo los pacientes con PPB tipo II o tipo III que se inscribieron y trataron con IVADo según el régimen se compararán con los controles históricos. No se planea ningún análisis estadístico para pacientes con PPB Tipo I. El tratamiento futuro se comparará con el régimen IVADo para medir las mejoras.