国際胸膜肺芽腫（PPB）の治療および生物学登録

このレジストリは、家族の病歴を収集し、将来の研究のためにPPB患者とその両親からの標本のコレクションを確立します. 生物学研究の主な目標は、(1) PPB について学ぶための新しい科学的方法と将来的にそれを治療するための最良の方法を特定すること、および (2) 将来の研究のために PPB 生物学的標本のコレクションを確立することです。

背景: PPB は、主に生後 72 か月までの幼児期に発症するまれな肺がんです。 PPB は、肺内または肺と胸壁の間で発生します。 タイプ I、II、および III の PPB と呼ばれる 3 つの形式の PPB があります。 I型PPBの子供には手術が必要で、場合によっては化学療法が必要です。 タイプ II およびタイプ III の PPB の子供には、手術、化学療法、場合によっては放射線療法が必要です。 PPB の最善の治療法についてコンセンサスが得られたことがないため、レジストリは治療ガイドラインを提供します。 治療および生物学レジストリの目標は、特定のレジメンを提供することにより、レジストリが初めてそのレジメンを前向きに検討および分析できるようにすることです。

デザイン：

• 前向きに評価される患者には、中央病理学の診断レビューが必要になります。
• この治療レジストリは、手術と化学療法のレジメンのガイドライン、および登録予定の患者向けのオプションの放射線療法のガイドラインを提供します。
• 治療および生物学レジストリは、腫瘍のPPB生物学的検体参照バンクを作成します。

方法:

• タイプ I PPB の場合、手術が必要です。 手術後に化学療法を行う医師もいます。 化学療法が使用される場合、レジストリはそれがビンクリスチン、ダクチノマイシン、シクロホスファミド（VAC）との併用化学療法であることを示唆します。
• タイプ II および III の PPB 患者には、手術が必要であり、続いて化学療法が行われます。 レジストリは、被験者がイホスファミド、ビンクリスチン、アクチノマイシン-D、およびドキソルビシン（IVADo）による併用化学療法を受けることを提案します。 セカンドルックおよび場合によってはサードルック手術が必要になる場合があります。 放射線療法は、最大手術後の残存病変に対してのみ推奨されます。

分析: 統計データ分析には、中央で確認された症例のみが含まれます。 さらに、登録され、レジメンに従ってIVADoで治療されたPPBタイプIIまたはタイプIIIの患者のみが、過去の対照と比較されます。 I 型 PPB 患者の統計分析は予定されていません。 今後の治療は、改善を測定するために IVADo レジメンと比較されます。