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Internationales Register für Behandlung und Biologie des Pleuropulmonalen Blastoms (PPB).

20. August 2024 aktualisiert von: Kris Ann Schultz, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Internationales Pleuropulmonales Blastom (PPB) Behandlungs- und Biologieregisterprotokoll

Das pleuropulmonale Blastom (PPB) ist sehr selten und es gibt keine etablierte „Standard“- oder „beste“ Therapie. Seit vielen Jahren werden Kinder mit PPB auf der ganzen Welt nach Entscheidungen behandelt, die von Fall zu Fall in vielen verschiedenen Krankenhäusern von vielen verschiedenen Ärzten getroffen wurden. Bei einer großen Gruppe von PPB-Patienten wurde keine Behandlung getestet.

Ziel ist es, viele Kinder mit einem Behandlungsprogramm zu behandeln und die Ergebnisse der Behandlung zu erfahren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Register wird die Krankengeschichte der Familie erfassen und eine Sammlung von Proben von PPB-Patienten und ihren Eltern für zukünftige Forschungszwecke erstellen. Hauptziele der Biologieforschung sind (1) neue wissenschaftliche Wege zu finden, um mehr über PPB zu erfahren und die beste Möglichkeit, es in Zukunft zu behandeln, und (2) eine Sammlung biologischer PPB-Proben für zukünftige Forschung aufzubauen.

Hintergrund: PPB ist ein seltener Lungenkrebs, der sich in der frühen Kindheit manifestiert, meist von der Geburt bis zum Alter von ~72 Monaten. PPB tritt innerhalb der Lunge oder zwischen der Lunge und der Brustwand auf. Es gibt drei Formen von PPB, die als Typen I, II und III PPB bezeichnet werden. Kinder mit PPB Typ I benötigen eine Operation und manchmal eine Chemotherapie. Kinder mit Typ II und III PPB benötigen eine Operation, Chemotherapie und manchmal Strahlentherapie. Da es noch nie einen Konsens über die beste Behandlung für PPB gegeben hat, wird das Register Behandlungsrichtlinien bereitstellen. Es ist das Ziel des Behandlungs- und Biologieregisters, dass das Register durch das Angebot spezifischer Therapien in der Lage sein wird, die Therapie zum ersten Mal prospektiv zu überprüfen und zu analysieren.

Design:

  • Für Patienten, die prospektiv untersucht werden, ist eine diagnostische zentrale pathologische Überprüfung erforderlich.
  • Dieses Behandlungsregister bietet Richtlinien für Operationen und Chemotherapien sowie optionale Richtlinien für Strahlentherapien für prospektiv aufgenommene Patienten.
  • Das Behandlungs- und Biologieregister wird eine Referenzbank für biologische PPB-Proben für Tumore erstellen.

Methoden:

  • Bei Typ-I-PPB ist eine Operation erforderlich. Einige Ärzte wenden nach der Operation eine Chemotherapie an. Wenn eine Chemotherapie angewendet wird, schlägt das Register vor, dass es sich um eine Kombinationschemotherapie mit Vincristin, Dactinomycin, Cyclophosphamid (VAC) handelt.
  • Bei Typ-II- und -III-PPB-Patienten ist eine Operation erforderlich, gefolgt von einer Chemotherapie. Das Register wird vorschlagen, dass Patienten eine Kombinationschemotherapie mit Ifosphamid, Vincristin, Actinomycin-D und Doxorubicin (IVADo) erhalten. Second-Look- und mögliche 3rd-Look-Operationen können erforderlich sein. Eine Strahlentherapie wird nur für Resterkrankungen nach maximaler Operation empfohlen.

Analyse: Die statistische Datenanalyse umfasst nur zentral bestätigte Fälle. Außerdem werden nur Patienten mit PPB Typ II oder Typ III, die gemäß dem Behandlungsschema mit IVADo aufgenommen und behandelt wurden, mit historischen Kontrollen verglichen. Für Patienten mit PPB Typ I ist keine statistische Analyse geplant. Zukünftige Behandlungen werden mit dem IVADo-Schema verglichen, um Verbesserungen zu messen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

156

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Anne K Harris

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: Patienten von der Geburt bis zum Alter von < 21 Jahren zum Zeitpunkt der Diagnose werden in das Behandlungs- und Biologieregister aufgenommen.

    Patienten jeden Alters werden in den Arm dieser Studie für assoziierte Krankheiten aufgenommen.

  2. Pathologische Diagnose: Patienten mit neu diagnostiziertem PPB Typ I, II oder III. Die Diagnose wird vom örtlichen Pathologen gestellt. Eine Überprüfung der zentralen Pathologie in Echtzeit wird empfohlen, ist aber nicht erforderlich. Alle Fälle müssen zur zentralen pathologischen Überprüfung eingereicht werden. Nur zentral überprüfte Fälle, die als PPB bestätigt wurden, werden prospektiv analysiert.

    Fälle, in denen die anfängliche Diagnose „suggestiv“ oder „unterstützend“ für PPB, aber nicht diagnostisch ist, und in denen spätere Resektionsproben, einschließlich Resektionen nach einer Chemotherapie, eine PPB-Diagnose bestätigen, werden eingeschlossen. Patienten, bei denen eine Feinnadel-Aspirationsbiopsie diagnostiziert wurde, werden nur eingeschlossen, wenn eine spätere Resektionsprobe, einschließlich Resektionen nach einer Chemotherapie, PPB diagnostiziert.

    Die diagnostische Pathologie für Fälle von Erkrankungen im Zusammenhang mit PPB erfordert auch eine zentrale pathologische Überprüfung des Registers.

  3. Vorherige Therapie: PPB Typ I: Alle Patienten sind geeignet und werden in der Studie weiterverfolgt.

    PPB Typ II oder III: Neu diagnostizierte Patienten mit PPB Typ II und III werden in das Behandlungs- und Biologieregister aufgenommen.

    DICER1-bedingter Zustand und DICER1-Genmutation: Alle Patienten sind teilnahmeberechtigt und werden in der Studie weiterverfolgt.

  4. Eine vorherige Kortikosteroidtherapie ist erlaubt.
  5. Patienten, die andere Chemotherapien oder Strahlentherapie erhalten haben, werden nicht statistisch analysiert.
  6. Typ-II- und -III-PPB-Patienten mit VORHERIGER Typ-I-PPB-Diagnose: Typ-II- und -III-PPB-Fälle, bei denen es sich um Rezidive eines früheren Typ-I-PPB handelt, sind eingeschlossen.
  7. Einverständniserklärung des Patienten oder der Eltern/Erziehungsberechtigten. (gegebenenfalls auch: Zustimmung und HIPPA-Einwilligung)

Ausschlusskriterien:

  1. Unfähigkeit des Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten, eine Einverständniserklärung einzuholen.
  2. Patienten, deren PPB diagnostiziert wurde, wurden durch die zentrale pathologische Überprüfung des Registers ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Versorgungsforschung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Typ-I-PPB-Therapie
PPB-Typ-I-Therapie: Alle Patienten werden operativ behandelt. Die Chemotherapie nach der Operation liegt im Ermessen des behandelnden Arztes/der behandelnden Ärzte. Wenn eine Chemotherapie angewendet wird, schlägt das Register vor, dass es sich um eine Kombinationschemotherapie mit Vincristin, Dactinomycin, Cyclophosphamid (VAC) handelt.
Arzneimittel: Vincristin
≥ 3 Jahre: 1,5 mg/m2 i.v. x 1 (maximale Dosis 2 mg)
Andere Namen:
  • Vincristin; Oncovin
Arzneimittel: Dactinomycin
≥ 3 Jahre: 0,045 mg/kg (maximale Dosis 2,5 mg) i.v. x 1
Andere Namen:
  • Actinomycin-D
Arzneimittel: Cyclophosphamid
≥ 3 Jahre: 1,2 g/m2/Dosis IV als 1-stündige Infusion mit IV-Flüssigkeiten
Andere Namen:
  • Cytoxan
Experimental: Typ-II- und -III-PPB-Therapie
Kombinationschemotherapie mit Ifosfamid, Vincristin, Dactinomycin und Doxorubicin ("IVADo"). Second-Look- und mögliche 3rd-Look-Operationen können erforderlich sein. Eine Strahlentherapie wird nur für Resterkrankungen nach maximaler Operation empfohlen.
Arzneimittel: Vincristin
≥ 3 Jahre: 1,5 mg/m2 i.v. x 1 (maximale Dosis 2 mg)
Andere Namen:
  • Vincristin; Oncovin
Arzneimittel: Dactinomycin
≥ 3 Jahre: 0,045 mg/kg (maximale Dosis 2,5 mg) i.v. x 1
Andere Namen:
  • Actinomycin-D
Arzneimittel: Cyclophosphamid
≥ 3 Jahre: 1,2 g/m2/Dosis IV als 1-stündige Infusion mit IV-Flüssigkeiten
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: Ifosfamid
≥ 3 Jahre: 3 g/m2/Dosis IV über 3 Stunden an den Tagen 1, 2 (6 g/m2/Zyklus)
Andere Namen:
  • Ifos
Arzneimittel: Doxorubicin
≥ 3 Jahre: 30 mg/m2/Dosis i.v. über 30 min, Tage 1, 2 (60 mg/m2/Zyklus)
Andere Namen:
  • Adriamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 5 Jahre
Der primäre Endpunkt für die statistische Analyse ist die Zeit vom Beginn der Behandlung bis zu einem Ereignis, definiert als das Auftreten eines Fortschreitens oder Wiederauftretens von PPB, das Auftreten eines zweiten bösartigen Neoplasmas oder der Tod aufgrund einer Ursache, die zumindest möglicherweise mit der ursprünglichen Krankheit in Zusammenhang steht oder Behandlung.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechen auf Chemotherapie und Überleben
Zeitfenster: 5 Jahre
Sekundäre Endpunkte sind das beste Gesamtansprechen auf die Chemotherapie bei Patienten mit radiologisch messbarem Tumor nach der ersten Operation oder Biopsie und die Zeit bis zum Tod jeglicher Ursache.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Dezember 2009

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. November 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PPB Reg Tx-Biol-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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