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Registro internazionale di trattamento e biologia del blastoma pleuropolmonare (PPB).

26 maggio 2021 aggiornato da: Kris Ann Schultz, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Protocollo del registro internazionale per il trattamento e il registro biologico del blastoma pleuropolmonare (PPB).

Il blastoma pleuropolmonare (PPB) è molto raro e non esiste una terapia "standard" o "migliore" stabilita. Per molti anni, i bambini con PPB in tutto il mondo sono stati curati in base a decisioni prese caso per caso in molti ospedali diversi da molti medici diversi. Nessun trattamento è stato testato in un ampio gruppo di pazienti con PPB.

L'obiettivo è trattare molti bambini con un programma di trattamento e apprendere i risultati del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo registro raccoglierà la storia medica familiare e stabilirà una raccolta di campioni di pazienti PPB e dei loro genitori per ricerche future. Gli obiettivi primari della ricerca biologica sono (1) identificare nuovi modi scientifici per conoscere il PPB e il modo migliore per trattarlo in futuro e (2) stabilire una raccolta di campioni biologici di PPB per la ricerca futura.

Sfondo: PPB è un raro tumore del polmone che si presenta nella prima infanzia, principalmente dalla nascita fino all'età di ~ 72 mesi. PPB si verifica all'interno del polmone o tra il polmone e la parete toracica. Esistono tre forme di PPB chiamate Tipi I, II e III PPB. I bambini con PPB di tipo I richiedono un intervento chirurgico e talvolta la chemioterapia. I bambini con PPB di tipo II e III richiedono intervento chirurgico, chemioterapia e talvolta radioterapia. Poiché non c'è mai stato un consenso sul miglior trattamento per PPB, il Registro fornirà linee guida per il trattamento. L'obiettivo del Registro di trattamento e biologia è che, offrendo regimi specifici, il Registro sarà in grado di rivedere e analizzare in modo prospettico il regime per la prima volta.

Progetto:

  • Sarà richiesta una revisione della patologia centrale diagnostica per i pazienti che saranno valutati in modo prospettico.
  • Questo registro dei trattamenti offrirà linee guida sul regime chirurgico e chemioterapico e linee guida facoltative sulla radioterapia per i pazienti arruolati in modo prospettico.
  • Il registro di trattamento e biologia creerà una banca di riferimento di campioni biologici PPB per il tumore.

Metodi:

  • Per la PPB di tipo I, è necessario un intervento chirurgico. Alcuni medici usano la chemioterapia dopo l'intervento chirurgico. Se viene utilizzata la chemioterapia, il Registro suggerirà che si tratti di chemioterapia combinata con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide (VAC).
  • Per i pazienti con PPB di tipo II e III è necessaria la chirurgia, seguita dalla chemioterapia. Il Registro suggerirà che i soggetti ricevano chemioterapia combinata con Ifosfamide, Vincristina, Actinomicina-D e Doxorubicina (IVADo). Potrebbe essere necessario un secondo sguardo e un possibile terzo intervento chirurgico. La radioterapia è raccomandata solo per la malattia residua dopo l'intervento massimo.

Analisi: l'analisi dei dati statistici includerà solo i casi confermati a livello centrale. Inoltre, solo i pazienti con PPB di tipo II o di tipo III che sono stati arruolati e trattati con IVADo secondo il regime verranno confrontati con i controlli storici. Non è prevista alcuna analisi statistica per i pazienti con PPB di tipo I. Il trattamento futuro sarà confrontato con il regime IVADo per misurare i miglioramenti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

156

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Anne K Harris

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: i pazienti dalla nascita a < 21 anni di età al momento della diagnosi saranno inclusi nel Registro di trattamento e biologia.

    I pazienti di qualsiasi età saranno inclusi nel braccio Malattie associate di questo studio.

  2. Diagnosi patologica: pazienti con PPB di tipo I, II o III di nuova diagnosi. La diagnosi viene fatta dal patologo locale. La revisione patologica centrale in tempo reale è incoraggiata ma non richiesta. Tutti i casi devono essere sottoposti a revisione patologica centrale. Verranno analizzati in modo prospettico solo i casi esaminati centralmente e confermati come PPB.

    Saranno inclusi i casi in cui la diagnosi iniziale è "suggestiva" o "di supporto" di PPB, ma non diagnostica, e in cui i campioni di resezione successiva, comprese le resezioni successive alla chemioterapia, confermano una diagnosi di PPB. I pazienti diagnosticati mediante biopsia per aspirazione con ago sottile saranno inclusi solo se un successivo campione di resezione, comprese le resezioni successive alla chemioterapia, è diagnostico di PPB.

    La patologia diagnostica per i casi di malattie associate a PPB richiederà anche la revisione della patologia centrale del registro.

  3. Terapia precedente: PPB di tipo I: tutti i pazienti sono idonei e saranno seguiti nello studio.

    PPB di tipo II o III: i pazienti con PPB di tipo II e III di nuova diagnosi saranno inclusi nel registro di trattamento e biologia.

    Condizione correlata a DICER1 e mutazione del gene DICER1: tutti i pazienti sono eleggibili e saranno seguiti nello studio.

  4. È consentita una precedente terapia con corticosteroidi.
  5. I pazienti che hanno ricevuto altri regimi chemioterapici o radioterapia non saranno oggetto di analisi statistica.
  6. Pazienti con PPB di tipo II e III con diagnosi PRECEDENTE di PPB di tipo I: sono inclusi i casi di PPB di tipo II e III che sono recidive di un precedente PPB di tipo I.
  7. Consenso informato del paziente o del genitore/tutore. (anche, se del caso: assenso e consenso HIPPA)

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità del paziente o del genitore/tutore di ottenere il consenso informato.
  2. Pazienti a cui è stata diagnosticata la PPB esclusa dalla revisione patologica centrale del Registro.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia PPB di tipo I
Terapia PPB di tipo I: tutti i pazienti saranno trattati con un intervento chirurgico. La chemioterapia dopo l'intervento chirurgico è a discrezione del medico curante. Se viene utilizzata la chemioterapia, il Registro suggerirà che si tratti di chemioterapia combinata con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide (VAC).
Droga: Vincristina
≥ 3 anni: 1,5 mg/m2 EV x 1 (dose massima 2 mg)
Altri nomi:
  • Vincristina; Oncovin
Droga: Dactinomicina
≥ 3 anni: 0,045 mg/kg (dose massima 2,5 mg) EV X 1
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
Droga: Ciclofosfamide
≥ 3 anni: 1,2 g/m2/dose EV come infusione di 1 ora con fluidi EV
Altri nomi:
  • Cytoxan
Sperimentale: Terapia PPB di tipo II e III
Chemioterapia combinata con Ifosfamide, Vincristina, Dactinomicina e Doxorubicina ("IVADo"). Potrebbe essere necessario un secondo sguardo e un possibile terzo intervento chirurgico. La radioterapia è raccomandata solo per la malattia residua dopo l'intervento massimo.
Droga: Vincristina
≥ 3 anni: 1,5 mg/m2 EV x 1 (dose massima 2 mg)
Altri nomi:
  • Vincristina; Oncovin
Droga: Dactinomicina
≥ 3 anni: 0,045 mg/kg (dose massima 2,5 mg) EV X 1
Altri nomi:
  • Actinomicina-D
Droga: Ciclofosfamide
≥ 3 anni: 1,2 g/m2/dose EV come infusione di 1 ora con fluidi EV
Altri nomi:
  • Cytoxan
Droga: Ifosfamide
≥ 3 anni: 3 g/m2/dose EV in 3 ore nei giorni 1, 2 (6 g/m2/ciclo)
Altri nomi:
  • Ifos
Droga: Doxorubicina
≥ 3 anni: 30 mg/m2/dose EV in 30 min, giorni 1, 2 (60 mg/m2/ciclo)
Altri nomi:
  • Adriamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 5 anni
L'endpoint primario per l'analisi statistica sarà il tempo dall'inizio del trattamento a un evento, definito come il verificarsi di progressione o recidiva di PPB, il verificarsi di una seconda neoplasia maligna o la morte per qualsiasi causa che sia almeno possibilmente correlata alla malattia originale o trattamento.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta complessiva alla chemioterapia e sopravvivenza
Lasso di tempo: 5 anni
Gli endpoint secondari saranno la migliore risposta complessiva alla chemioterapia tra i pazienti con tumore misurabile radiograficamente dopo l'intervento chirurgico iniziale o la biopsia e il tempo alla morte per qualsiasi causa.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 dicembre 2009

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2011

Primo Inserito (Stima)

3 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PPB Reg Tx-Biol-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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