International Pleuropulmonary Blastoma (PPB) Treatment and Biology Registry

Dette registeret vil samle familiehistorie og etablere en samling av prøver fra PPB-pasienter og deres foreldre for fremtidig forskning. Primære mål for biologiforskningen er (1) å identifisere nye vitenskapelige måter å lære om PPB og den beste måten å behandle det på i fremtiden og (2) å etablere en samling av PPB biologiske prøver for fremtidig forskning.

Bakgrunn: PPB er en sjelden lungekreft som oppstår i tidlig barndom, for det meste fra fødsel til alder ~72 måneder. PPB oppstår i lungen eller mellom lungen og brystveggen. Det er tre former for PPB kalt Type I, II og III PPB. Barn med type I PPB krever kirurgi og noen ganger kjemoterapi. Barn med type II og III PPB trenger kirurgi, kjemoterapi og noen ganger strålebehandling. Fordi det aldri har vært enighet om den beste behandlingen for PPB, vil registeret gi retningslinjer for behandling. Det er målet for behandlings- og biologiregisteret at ved å tilby spesifikke regimer vil registeret være i stand til å prospektivt gjennomgå og analysere regimet for første gang.

Design:

• Diagnostisk sentral patologigjennomgang vil være nødvendig for pasienter som vil bli prospektivt evaluert.
• Dette behandlingsregisteret vil tilby retningslinjer for kirurgi og kjemoterapi, og valgfrie retningslinjer for strålebehandling for potensielt innrullerte pasienter.
• Behandlings- og biologiregisteret vil opprette en PPB-referansebank for biologiske prøver for tumor.

Metoder:

• For Type I PPB er kirurgi nødvendig. Noen leger bruker kjemoterapi etter operasjonen. Dersom kjemoterapi brukes, vil registeret foreslå at det er kombinasjonskjemoterapi med vinkristin, daktinomycin, cyklofosfamid (VAC).
• For pasienter med type II og III PPB er kirurgi nødvendig, etterfulgt av kjemoterapi. Registeret vil foreslå at forsøkspersoner får kombinasjonskjemoterapi med Ifosphamid, Vincristine, Actinomycin-D og Doxorubicin (IVADo). Andre titt og mulig 3rd look-kirurgi kan være nødvendig. Strålebehandling anbefales kun for gjenværende sykdom etter maksimal kirurgi.

Analyse: Statistisk dataanalyse vil kun omfatte sentralt bekreftede tilfeller. I tillegg vil bare pasienter med PPB Type II eller Type III som ble registrert og behandlet med IVADo i henhold til regimet bli sammenlignet med historiske kontroller. Det er ikke planlagt noen statistisk analyse for pasienter med type I PPB. Fremtidig behandling vil bli sammenlignet med IVado-kuren for å måle forbedringer.