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Étude d'efficacité et d'innocuité pour retarder l'insuffisance rénale chez les enfants atteints du syndrome d'Alport

15 juin 2020 mis à jour par: Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Essai de thérapie prospective précoce pour retarder l'insuffisance rénale chez les enfants atteints du syndrome d'Alport

Il s'agit d'une étude de phase III, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, à l'insu des patients et des investigateurs chez des patients pédiatriques présentant des stades précoces du syndrome d'Alport pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'IECa ramipril pour ralentir la progression de la maladie.

Les stades du syndrome d'Alport qui décrivent l'étendue des lésions rénales et la perte de fonction sont définis comme :

  • 0 Microhématurie sans microalbuminurie (habituellement à la naissance)
  • I Microalbuminurie (30-300 mg d'albumine/gCrea)
  • II Protéinurie > 300 mg d'albumine/gCrea
  • III > 25 % de déclin de la fonction rénale normale (clairance de la créatinine)
  • IV Insuffisance rénale terminale (ESRF)

Les patients éligibles aux stades Alport 0 et I seront répartis au hasard selon un rapport de 2: 1 pour recevoir du ramipril ou un placebo une fois par jour. De plus, les patients de stade II d'Alport peuvent être traités en ouvert. Les patients éligibles qui, ou dont les parents/tuteurs légaux refusent la randomisation après confirmation de l'éligibilité, et les patients qui ont été traités par ramipril avant l'étude, peuvent être traités en ouvert par ramipril conformément au protocole. Le nombre total de patients ne dépassera pas 120, le nombre de patients randomisés n'excédant pas 60, et le nombre de patients traités en ouvert à partir du jour 1 de l'étude visait à être d'environ 60.

Les patients randomisés dont la maladie progresse au niveau suivant de la maladie au cours de la période de traitement de 3 ans seront levés en aveugle, et un traitement ouvert par le ramipril sera initié et poursuivi, respectivement, en fonction de la randomisation du traitement antérieur.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Goettingen, Allemagne, 37075
        • University Medical Center Goettingen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic définitif du syndrome d'Alport : biopsie rénale (patient ou parent(s) atteint(s), et/ou analyse de mutation (hémizygote X-chromosomique ou homozygote autosomique récessive) et évaluation des critères de diagnostic clinique (hématurie, antécédents familiaux positifs de maladies rénales, changements oculaires, perte auditive labyrinthique)
  • Syndrome d'Alport niveaux 0, I ou II au dépistage (microhématurie sans microalbuminurie ou microalbuminurie [30-300 mg d'albumine/gCrea]) ou protéinurie > 300 mg d'albumine/gCrea avec GFR > 80 ml/min). Les patients atteints d'Alport stade II ne sont pas soumis à la randomisation mais sont traités par opel label.
  • Âgé entre ≥24 mois et
  • Consentement du patient et consentement éclairé des parents/tuteur légal

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic incertain ou variantes du syndrome d'Alport comme un porteur hétérozygote
  • Syndrome d'Alport niveaux III ou IV (albuminurie > 300 mg/g Crea, clairance de la créatinine
  • Allergies ou intolérances connues au ramipril ou à des composés apparentés
  • Contre-indication connue pour l'iECA
  • Autres maladies chroniques rénales, pulmonaires ou cardiaques
  • Grossesse et allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Ramipril en aveugle
traitement oral avec 1 à 6 mg par surface corporelle de ramipril une fois par jour pendant 3 ans
Médicament: Ramipril
Ramipril (Delix) comprimés contenant 2,5 mg de ramipril, application orale à raison de 1 à 6 mg par surface corporelle de ramipril une fois par jour pendant 3 ans.
Médicament: Ramipril
Traitement oral avec 1 à 6 mg par surface corporelle de ramipril une fois par jour pendant 3 ans selon le protocole.
Comparateur placebo: placebo au ramipril
Traitement placebo oral au ramipril une fois par jour pendant 3 ans ou jusqu'à progression vers le stade suivant de la maladie. Après progression vers le stade suivant de la maladie, les patients seront levés en aveugle et le traitement par ramipril sera initié.
Médicament: placebo au ramipril
Application orale du placebo au ramipril, une fois par jour à raison de 1 à 6 mg par surface corporelle pendant 3 ans ou jusqu'à progression de la maladie.
Autre: ramipril en ouvert
Traitement en ouvert par le ramipril selon le protocole, si la randomisation est refusée.
Médicament: Ramipril
Ramipril (Delix) comprimés contenant 2,5 mg de ramipril, application orale à raison de 1 à 6 mg par surface corporelle de ramipril une fois par jour pendant 3 ans.
Médicament: Ramipril
Traitement oral avec 1 à 6 mg par surface corporelle de ramipril une fois par jour pendant 3 ans selon le protocole.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps jusqu'au niveau suivant de la maladie
Délai: dans les 3 ans
Délai de progression du syndrome d'Alport vers le stade suivant de la maladie dans les 3 ans sous traitement par ramipril par rapport au placebo, pour tous les patients randomisés.
dans les 3 ans
Incidence des événements indésirables liés au médicament avant la progression
Délai: dans les 3 ans
Incidence des événements indésirables médicamenteux (EIM, par exemple, œdème de Quincke, insuffisance rénale aiguë, hyperkaliémie) sous traitement par ramipril avant progression de la maladie par rapport au placebo avant progression de la maladie, pour tous les patients randomisés.
dans les 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Albuminurie après trois ans
Délai: après 3 ans
Albuminurie après 3 ans corrigée de l'albuminurie initiale pour les patients randomisés pour recevoir le ramipril par rapport au placebo.
après 3 ans
Événements indésirables liés aux médicaments sur trois ans
Délai: après 3 ans
Incidence des EI (par exemple, œdème de Quincke, insuffisance rénale aiguë, hyperkaliémie) pendant 3 ans de traitement pour les patients randomisés pour recevoir le ramipril par rapport au placebo.
après 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH

Collaborateurs

German Federal Ministry of Education and Research
University Medical Center Goettingen

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Oliver Gross, Prof., University Medical Center Goettingen, Department Nephrology and Rheumatology

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 décembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2011

Première publication (Estimation)

6 décembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EARLY_PRO-TECT_ALPORT

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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